2018年FDA批准59种新药上市 其中58%为罕见病药

　　2018年FDA批准59种新药上市，其中58%为罕见病药

　　获批新药为59个，获批数量是历史新高，远超2009-2017年平均的33款。

　　界面医药

　　2019年1月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告显示2018年FDA批准新药为59款，创历史新高，其中32%是 First-in-Class 的一类新药，34%为罕见病药。

　　FDA下属药品评价与研究中心 （CDER）负责新药审批，包含新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME），以及作生物制剂许可申请（BLAs）下的新治疗生物制剂。

　　59款新药获批

　　报告显示，获批新药为59个，获批数量是历史新高，远超2009-2017年平均的33款。

　　其中，一类新药（First-in-Class）占比32% ，CDER将2018年批准的59种新药中的19种确定为一类药物，这些药物通常具有与现有疗法不同的作用机制。 这19种药物包括Aimovig，Crysvita，Elzonris，Galafold，Gamifant，Lucemyra，Lutathera，Onpattro，Orilissa，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Tavalisse，Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Vitrakvi Xofluza。

　　例如Aimovig 是第一个获得 FDA 批准的新型偏头痛预防性治疗药物，主要通过阻断降钙素基因相关肽（一种参与偏头痛发作的分子）的活性发挥作用。

　　Elzonris（tagraxofusp-erzs）输注用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的浆细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。

　　Crysvita（burosumab）是首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。

　　73%为优先通道获批

　　FDA共有4种新药审评通道方式：快速通道（ fast track）、突破性疗法通道（breakthrough）、优先审评（priority review）、加速审批（accelerated approval）。

　　2018年59种新药批准中，43种（73%）被指定为四种审评方式种的一个或多个类别，其中优先审查24种（41%），14种（24%）为突破性疗法，43种（73%）为优先审查，4种（7%）加速批准。

58%为罕见病药物

　　2018年，CDER的59种新药中有34种（58%）用以治疗罕见病或“孤儿”疾病（患者数量20万或更少）。 患有罕见疾病的患者，通常很少或没有可用于治疗其病症的药物。

　　包括：Asparlas，Braftovi，Copiktra，Crysvita，Daurismo，Diacomit，Elzonris，Epidiolex，Firdapse，Galafold，Gamifant，Krintafel，Lorbrena，Lumoxiti，Lutathera，Mektovi，moxidectin，Omegaven，Onpattro，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Revcovi，Symdeko，Takhzyro，Tavalisse， Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro和Xospata。

　　42种新药最先在美国获批

　　尽管FDA与其他国家的监管机构的监管程序差异很大，但2018年批准的59种新药中有42种（71%）最先获得美国批准。

　　2018年首次在美国批准的新型药物是：Aemcolo，Aimovig，Ajovy，Akynzeo，Annovera，Asparlas，Biktarvy，Braftovi，Copiktra，Daurismo，Doptelet，Elzonris，Emgality，Epidiolex，Erleada，Gamifant，Ilumya，Krintafel，Libtayo，Lumoxiti，Mektovi，moxidectin，Nuzyra，Onpattro，Orilissa，Palynziq，Pifeltro，Revcovi，Seysara，Symdeko，Takhzyro，Talzenna，Tavalisse，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro，Xerava，Yupelri和Zemdri。

　　老药新用

　　FDA认为相比重新开发一个完全的新药，“老药新用”可以以更低的价格获得同样的疗效 ，2018年15 种已获批药物拓展了新的适应症，包括

　　Adcetris ，Avycaz ，Blincyto ，Exparel ，Hemlibra，Invokana ，Kisqali ，menopause，Lynparza，Mekinist （trametinib） and Tafinlar （dabrafenib），Trisenox ，Venclexta ，Xeljanz ，Xeomin。还有 5种药物拓展了适用人群，如Astagraf XL，Gilenya ，Latuda ，Lithium， Tasigna。

　　比如Adcetris获批联合化疗方案CHP（环磷酰胺+阿霉素+强的松）一线治疗系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）或其他CD30阳性外周T细胞淋巴瘤（PTCL，包括血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤[AITL]以及未另行特别说明的PTCL）成人患者。此次批准，使Adcetris+CHOP成为获得FDA批准一线治疗PTCL的首个方案，之前Adcetris已获批5个适应症。

　　AVYCAZ补充新药申请（sNDA）获批，用于治疗由下列易感革兰氏阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）成人患者：克雷伯氏肺炎菌、阴沟肠杆菌、大肠杆菌、粘质沙雷氏菌、奇异变形杆菌、铜绿假单胞菌和流感嗜血杆菌。

　　FDA在2108年批准了从未在美国销售过的新型药物、其他增加重要医疗价值的新药，也批准了一些已经获批但增加新适应症和新患者的药物，这些新的批准将使患有各种罕见疾病，神经系统疾病，传染病，癌症和许多其他疾病的患者受益。当然，比数量更重要的是这些药物的医疗价值和它们在改进患者护理方面的重要作用。

责任编辑：陈靖