德邦证券李秋颖：差异化竞争、政策优惠等因素让罕见病领域备受医药公司欢迎_新浪财经

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　　11月30日，2022新浪财经创新药研讨会举行，活动主题为“创新崛起，引领未来，新形势下医药创新与投资”，活动聚焦中国医药生物行业创新发展与投资，邀请医药上市公司高管、金麒麟医药分析师和顶流医药基金经理等，围绕中国创新药大变局以及2023医药投资策略等多个时下热点话题展开对话交流，共同探路未来。

　　德邦证券的医药分析师李秋颖发表主旨演讲，她讲述分析了美国的Biotech行业与国内Biotech的区别，Biotech其实大部分是去做差异化的品种。Biotech自己也清楚，自己除了研发能力以外，其实在临床、商业化、市场都是没有办法去跟大药企正面竞争的。所以，通常一些大家比较熟悉的Biotech，比如说像Alnylam，他其实在常见病领域，是选择跟大药企合作，比如说PCSK9的这个inclisiran是去跟诺华合作的心脑血管疾病，但是在一些罕见病领域可以让它持续去做这种proof of concept，比如说ATTR就是选择自己去做。

　　在这些领域，罕见病或者说是发病人数较少的领域，为什么他们比较喜欢这些领域呢？

　　首先，因为患者人群比较少，大药企可能不感兴趣，就免去了这一块的直接竞争。第二，其实罕见病在研发过程中有非常多的政策福利，比如说患者入组人数可以比较少，监管机构会帮助你招募，他的临床可能只需要做二期，也会有一些加速审批，对它这个药上市以后会有很多比如说市场独占期这一类的政策优惠。除了这个以外，还有很多其它的因素，跟这个疾病本来相关。因为很多罕见病其实是跟基因相关的，要么是遗传，要么是单基因突变，而这一类的疾病其实基础科研已经研究得非常透彻，如果是一个单基因的疾病，其实机理很简单，只要它这个modality用对了，其实是很容易研发出来的，并且这个药物研发出来大概率不会说二期临床做成功了、三期临床失败了。