小儿便秘中药新药临床研发技术指导原则（征求意见）

转自：蒲公英Ouryao

转自：CDE 编辑：水晶

10月24日CDE公开征求《小儿便秘中药新药临床研发技术指导原则》意见。

六个主要特点

一是明确中药新药可能的临床定位为改善便秘症状和恢复儿童正常排便功能。其中，在改善便秘症状方面，考虑到开发直肠给药等剂型解除嵌塞也有临床需求，为鼓励儿童适宜剂型的开发，临床定位中保留了“解除嵌塞”。 

二是为体现中医药早期干预、早期治疗的临床特点，对于改善便秘症状的临床定位，研究对象不强调必须满足儿童功能性便秘的病程诊断要求（1 个月），可根据处方特点在入组标准中限定，如每周自主排便（Spontaneous Bowel Movement, SBM）次数小于 3 次，病程≥2 周。 

三是强调临床试验需结合处方的中医药理论和人用经验针对性的设计。针对改善便秘症状者，可根据处方特点制定适宜的疗程。对于解决嵌塞者，应中病即止。对于恢4复儿童正常排便功能者，疗程至少 8 周。 

四是由于小儿便秘尚未有公认的疗效评价标准，目前多数研究均基于每周 SBM 次数制定相应的评价标准，本《指导原则》中延续了以上思路针对不同临床定位的主要疗效评价指标提出了相关建议。但是，软化大便和确保无痛性排便也是小儿便秘治疗的重要环节。鼓励研究者针对不同年龄段患者重点关注的问题和有效性评价要求，探索、开发适宜的疗效评价工具。 

五是安全性评价中需关注含蒽醌类成份药物可能的不良反应。不鼓励含蒽醌类成份的单味药物长期、反复用于小儿便秘的治疗。 

六是考虑到在较小年龄段儿童的临床试验中设置导入期操作难度较大，若能够提供主要监护人对于排便次数、粪便性状等相关基线信息可溯源的数据记录，并能够保障数据的准确性与可靠性，临床试验可不设置导入期。

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