甫康药业PI3K β/δ双重抑制剂获FDA批准进入全球2期临床_新浪财经

转自：医药观澜

近日，甫康（上海）健康科技有限责任公司（Convalife Pharmaceuticals，下简称“甫康药业”）宣布，其开发的1类新药、PI3K β/δ双重抑制剂CVL237的2期临床试验申请（IND）获得美国FDA批准，适应症为PTEN基因缺失的晚期实体瘤。此前，该候选药已获得FDA批准开展用于治疗复发/难治性淋巴瘤患者的1期临床试验。随着本次临床试验获批，甫康药业即将在中国和全球开展CVL237针对PTEN缺失的晚期实体瘤的全球多中心临床试验。

现有数据表明，PTEN基因缺失存在于多种癌症中，包括胶质母细胞瘤、前列腺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、黑色素瘤和乳腺癌等等。根据文献报道，在高级别浆液性卵巢癌肿瘤中，超过30%表现为PTEN缺失[1]。在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中，伴PTEN缺失肿瘤患者占比约为47%[2-3]。在原发性散发性结直肠癌种中，PTEN缺失患者约占17%[4]。今年4月，国际权威期刊Nature发表的一项研究表明，在PTEN缺失的情况下，通过抑制PI3Kβ可以直接杀伤肿瘤，同时还可导致STAT3信号的减少和免疫刺激分子的表达增加，从而促进抗肿瘤免疫反应[5]。目前还没有针对PTEN基因缺失的靶向药物获批上市。

根据甫康药业新闻稿介绍，CVL237是一款口服、强效和高选择性的PI3K β/δ双重抑制剂，可以通过抑制PI3Kβ引起抗肿瘤免疫，并与PD-1抑制剂等免疫疗法协同抑制肿瘤的生长。临床前研究显示，CVL237对PTEN缺失实体瘤有显著抑制作用，联合第二代PARP抑制剂CVL218更能发挥协同作用。因此，CVL237在PTEN缺失的晚期实体瘤中具有巨大的开发潜力。

目前，CVL237已在美国安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）完成1期临床试验，全球即将进入2期临床试验。1期试验结果显示，CVL237在多线复发/难治的淋巴瘤患者中具有良好的安全性和有效性。对包括弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）在内的不同亚型淋巴瘤都有效。现有临床前及临床数据显示，CVL237对BTK耐药和其它PI3Kδ抑制剂耐药的患者也有明显治疗作用。进一步临床前研究证明，CVL237对PTEN突变实体瘤也有显著抑制作用。与此同时，CVL237还在其它疾病中表现出治疗潜力。

对于本次获批2期临床，甫康药业首席执行官沈孝坤博士表示，PTEN缺失的晚期实体瘤患者存在巨大的未满足需求，我们很高兴CVL237获得FDA的认可，一旦临床试验成功，将有望极大地促进这一领域的研究。这一里程碑证明了甫康药业坚定不移地致力于通过开创性的研究来改善患者的生活。甫康药业热切期待为医学科学的进步做出贡献，成为开发突破性疗法的国际知名生物医药公司。

参考文献：

[1] Nero C， Ciccarone F， Pietragalla A， Scambia G. （2019）PTEN and Gynecological Cancers. Cancers (Basel). doi: 10.3390/cancers11101458.

[2] Ito T， Takahara T， Taniguchi N， et al.（2023） PTEN loss in intraductal carcinoma of the prostate has low incidence in Japanese patients [published online ahead of print， 2023 Aug 23]. Pathol Int. doi:10.1111/pin.13369.

[3] Matsubara N， de Bono J， Sweeney C， et al. （2023）Safety Profile of Ipatasertib Plus Abiraterone vs Placebo Plus Abiraterone in Metastatic Castration-resistant Prostate Cancer. Clin Genitourin Cancer. doi:10.1016/j.clgc.2023.01.001.

[4] Nassif， N.， Lobo， G.， Wu， X. et al. (2004) PTEN mutations are common in sporadic microsatellite stable colorectal cancer. Oncogene. https://doi.org/10.1038/sj.onc.12070.

[5] Johann S. Bergholz et al. （2023）PI3Kβ controls immune evasion in PTEN-deficient breast tumours. Nature. doi:10.1038s41586-023-05940-w.

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