9款1类新药批临床来自德琪医药、君实生物、海思科、信立泰等公司|中国_新浪财经

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原标题：9款1类新药批临床来自德琪医药、君实生物、海思科、信立泰等公司来源：医药观澜

▎药明康德内容团队报道

截止2021年4月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）数据显示，共计有4063项临床试验申请通过“默示许可”。本周新增49项临床试验默示许可，其中有24项1类创新药申请（不含补充申请），涉及9款药物，来自德琪医药、新元素医药、君实生物、华东医药、信立泰药业等公司。本文将分享其中部分新药信息，仅供读者参阅（排名不分先后）。

1、德琪医药:ATG-019片

适应症：晚期实体瘤或非霍奇金淋巴瘤

公开资料显示，ATG-019（KPT-9274）是Karyopharm公司开发的一款“first-in-class”的p21-活化激酶4（PAK4）和烟碱转磷酸核糖基酶（NAMPT）口服双靶点抑制剂，PAK4与NAMPT的联合抑制可能通过能量消耗、DNA修复抑制、细胞周期停滞、增殖抑制及最终导致细胞凋亡达到协同抗癌作用。德琪医药通过与Karyopharm达成合作，获得了ATG-019在大中华区（含中国大陆、香港、澳门和台湾地区）、澳大利亚、新西兰、韩国，以及亚太其他国家和地区的临床开发、生产和商业化权益。

根据德琪医药官网，该公司正在中国台湾地区开展ATG-019的1期临床试验，并且计划开展ATG-019与抗PD-1抗体联合治疗对抗PD-1疗法耐药患者的临床试验。临床前研究表明，ATG-019联合抗PD-1抗体，可有效提高抗肿瘤疗效并对抗PD-1抗体耐药的患者有效。该药本次获批的临床研究适应症为晚期实体瘤或非霍奇金淋巴瘤。

2、新元素医药：ABP-671片

适应症：痛风

ABP-671是新元素医药开发的一款痛风1类新药。根据该公司官网信息，ABP-671已在美国开展1期临床试验，正在开展2期临床研究。1期研究结果表明，ABP-671展现出良好的药效和安全性。在低剂量给药下，其药效相比现有同类痛风药物具有明显优势，有望为痛风患者提供安全、高效以及长期用药的可能。

3、君实生物：重组人源化抗IL-17A单克隆抗体注射液

适应症：中轴型脊柱关节炎

君实生物抗IL-17A单抗本次获批的临床试验适应症为中轴型脊柱关节炎，早前该在研药已在中国获批针对中度至重度斑块性银屑病的临床研究。

IL（白细胞介素）-17A是一种具有多效性的细胞因子，其分泌失调与许多自身免疫性疾病的发生发展密切相关，例如银屑病、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎等。重组人源化抗IL-17A单克隆抗体通过与IL-17A高亲和力结合，并选择性地阻断IL-17A与其受体IL-17RA/IL-17RC的结合，从而阻断下游信号通路的激活和炎性因子的释放，缓解疾病症状。

4、海思科：HSK29116散

适应症：复发难治B细胞淋巴瘤

根据海思科早前发布的公告，HSK29116是一款口服BTK-Protac小分子抗肿瘤药物，可选择性的阻断BTK激酶活性、通过调节信号通路干预B细胞发育，从而控制各种B细胞恶性肿瘤的进展。

具体而言，HSK29116具有双重抗肿瘤作用：它一方面可通过特异性结合BTK直接抑制 BTK活性；另一方面能诱导BTK泛素化标记，通过蛋白酶体途径将其降解，从而阻断BCR信号通路的传递，抑制B细胞淋巴瘤细胞的生长与增殖。该药本次获批的临床研究适应症为复发难治B细胞淋巴瘤。

5、华东医药：IMGN853

适应症：特定的上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者

IMGN853（mirvetuximab soravtansine）是ImmunoGen公司开发的一款新型抗体偶联药物（ADC），它将与叶酸受体α(FRα)结合的人源化单克隆抗体(M9346A)与能够产生细胞毒性的DM4分子通过二硫键连接起来，拟开发用于治疗卵巢癌。2020年10月，华东医药全资子公司中美华东与ImmunoGen公司达成独家临床开发及商业化协议，获得了该在研药在大中华区的独家权益。

公开资料显示，FRα在卵巢癌、肺癌和乳腺癌等实体瘤中表达很高，而在正常细胞中表达很低。候选药IMGN853通过与肿瘤细胞膜表面的FRα结合进入肿瘤细胞，在肿瘤细胞内酶的作用下，释放抗微管药DM4，进而通过抑制微管蛋白聚合和微管聚集，导致细胞周期中止和细胞凋亡。该药本次获批的临床研究适应症为：叶酸受体α高表达的铂类耐药的晚期高级别上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者。

6、纽福斯生物：NR082眼用注射液

适应症：Leber遗传性视神经病变（G11778A）

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种罕见的母系遗传的线粒体遗传病，表现为视网膜神经节细胞变性，导致不可逆的视力丧失，甚至失明。通过基因测序检测发现，这一疾病通常由细胞内的线粒体DNA 11778G>A位点突变所导致，突变基因为NADH脱氢酶亚基-4(ND4)。由于该突变使线粒体生物呼吸链受损，造成ATP缺乏，使患者视神经节细胞产生氧化应激，导致细胞凋亡。

公开信息显示，NR082是纽福斯生物开发的一款创新候选基因疗法，它利用AAV2载体在视网膜神经节细胞中表达人ND4基因，以修复11778 G>A突变引起的视神经病变。此前，NR082已在两项研究者启动临床试验中结果积极，表明AAV基因治疗在临床环境的长期安全性、有效性和持久性。2020年9月，NR082获FDA孤儿药资格，用于治疗ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经病变。

7、信立泰：SAL0104胶囊

适应症：终末期肾透析患者心血管事件预防等多个适应症

根据信立泰公司公开资料，SAL0104胶囊为凝血因子XIa抑制剂。凝血因子XIa抑制剂在降低血栓发病率的同时，兼具出血风险小的特点。该药本次获批四项临床默示许可，针对四个不同的适应症，分别为：①终末期肾透析患者心血管事件（心血管死亡、心肌梗死、卒中和静脉血栓栓塞症）预防；②缺血性卒中和短暂性脑缺血二级预防；③全膝关节置换术后静脉血栓预防；④非瓣膜性心房颤动患者卒中和体循环栓塞预防。

除了上述药物，本周还有一些1类新药获批临床，限于篇幅，本文不再一一介绍。祝贺这些新药获批临床研究，希望它们后续研究顺利进行，早日为患者带来更多的治疗选择。