自主创新药研究获FDA认定 有望助力罕见病治疗

转自：经济日报

记者从中国科学院获悉：近日，中国科学院杭州医学研究所由谭蔚泓院士领衔，刘湘圣、谢斯滔研究员等组成的团队与中国科学院杭州医学研究所眼科研究中心、温州医科大学吴文灿教授团队联合研发的创新药物——核酸适体偶联药物（Aptamer Drug Conjugate，简称ApDC）成功获得美国食品药品监督管理局（简称FDA）孤儿药认定，这也是全球首个获得FDA孤儿药认定的核酸适体偶联药物。这不仅是中国科研团队的一次重要突破，也有可能为全球眼部肿瘤罕见病患者带来全新的治疗希望。

孤儿药是指专门用来治疗罕见病的药物。美国FDA专门设立的“孤儿药认定”机制，对孤儿药的研发提供一系列政策支持，如加快审批、税收减免等。此次ApDC获得FDA孤儿药认定，不仅意味着它的疗效和安全性等科学价值得到了权威机构的认可，还将极大地推动它的临床转化。

葡萄膜黑色素瘤发病部位位于眼睛的葡萄膜，是一种不常见却极为凶险的眼部肿瘤。其早期症状往往不明显，确诊时许多患者已进入晚期。更严重的是，这种肿瘤极易通过血液扩散，尤其是转移到肝脏，一旦发生转移，患者的平均生存期不足一年。

目前，全球针对原发性葡萄膜黑色素瘤的治疗主要依赖手术、放疗等传统方式，尽管在短期内能够一定程度上控制病情，但这些疗法常对眼组织造成不可逆损伤，严重时甚至导致失明，且难以有效防止肿瘤转移的发生。

而此次研发的ApDC药物正是针对这一需求的突破性创新药物。作为智慧型药物，ApDC的创新点在于使用核酸适体这一靶向分子，精准锁定癌细胞并释放药物，“毒性药物”作为子弹头，一旦找到目标，携带的药物便会被精准释放到肿瘤细胞中，从内部摧毁癌细胞，减少对健康组织的伤害，实现更高效、更安全的治疗效果。

“团队的大量动物实验研究结果表明，研发的这款ApDC药物不仅能够高效抑制眼原位肿瘤生长，还能显著降低肝、肺、骨及脑部的肿瘤转移风险，展现出非常优异的抗肿瘤效果。”研发团队负责人介绍，“下一步我们将推进临床试验，争取早日投入实际应用，为更多患者带来生命的转机。”（经济日报记者 佘惠敏）

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