辉瑞新药HYMPAVZI获美国FDA批准用于治疗血友病A及血友病B_新浪财经

来源：环球网

近日，辉瑞创新药物 HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病 A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病 B（先天性凝血IX因子缺乏症）的12岁以上患者，以减少出血的发作。

HYMPAVZI是美国首个且唯一获批用于治疗血友病A及血友病B的抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），也是美国首个通过预充自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。

血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病 A 缺乏 FVIII，血友病 B 缺乏 FIX），全球超过 80 万人罹患此病。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使得凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情。

“HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物，也是我们40多年来为改善血友病患者治疗取得的最新重大科学进步，” 辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示。“我们期待尽快推出这一最新的医学突破，以可以同时提供三类血友病创新治疗药物-抗 TFPI、基因疗法和重组因子疗法，来满足广大患者的个性化治疗需求。”