研发团队回应质疑国产阿尔茨海默病新药895元一盒|肠道菌群_新浪财经

　　原标题：研发团队回应质疑！国产阿尔茨海默病新药上市，895元一盒

　　上月获批的我国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”如期上市。

　　12月29日，记者从“九期一”全球战略发布暨第一届脑肠轴论坛上获悉，今天，“九期一”正式在国内上市。

　　患者可凭医生处方，在全国各大专业药房（DTP药房）购买。

　　至于最受关注的药价问题，上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛回应：“九期一”一盒 895元，具体用药方案需要根据医生处方来确定。接下来会与医保主管部门沟通，争取尽快进入医保，降低患者用药费用负担。此外，随着生产工艺优化，产量增加，药物成本会随之下降。

　　“九期一”新药上市申请从受理到获批不到1年，是国家药品审评审批制度改革后，通过优先审评审批通道获批的第一个神经精神类中国原创药物。

　　九期一批准上市之后质疑很多，有些比较尖锐，对此，研发团队首次做出了回应。

　　质疑一

　　科技日报记者问：饶毅被曝光的公开信草稿中说机制研究的论文“不造假是不可能的”。对此怎么看？

　　吕松涛：

　　质疑声不断，从2018年7月17号就开始。原因完全可以理解：17年没有新药，中国科学家做出来了。投入几千亿美金都不能成功，中国一个小公司做出来了。肠道菌群脑肠轴的学说只是假说，没有更深入的研究证实。

　　但我们坚持做这个药，信心来自临床患者的疗效；国际同领域的一流专家对三期临床给予肯定。

　　在科学领域内，我们对相关质疑充分理解和支持，如果我们没有怀疑阿尔茨海默病的Aβ假说，没有探索新的可能，“九期一”也不可能走到今天。所以我们发布了一个开放的研究计划，所有有志于进一步研究“九期一”及其作用机制的人都可以加入。

　　欢迎质疑我们的科学家、临床医生都加入三期研究和机理研究中，共同发挥出药物潜力，揭示药物的价值。

　　中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉：关于“九期一”作用机制的研究长达二十多年。过去我们只知道是靶向Aβ，但作用机制和现在的抗体是不同的，我们发现3期以及大量其它的实验表现的作用是超越靶向Aβ。

　　2015年恰恰也是整个国际上关于肠道菌群和神经疾病，包括肠道菌群和大脑疾病、肠道菌群和慢性复杂疾病的学说、假说不断被大家开始认知的时候，团队有幸把研究重点转移到“九期一”是否可以通过肠道菌群发挥作用。过去四年当中，团队五十多人针对作用机制（不算外面给我们服务的CRO团队），前后做了2700多只老鼠（仅就指今年9月发表于《Cell Research》上论文的研究工作），23次试验，互相佐证、互相补充、互相完善，这才有了今天谈到的作用机制。

　　我们发现老年痴呆的发病机制不仅是大脑、肝脏等等神经退性疾病，更加是肠道菌群失衡导致全身细胞紊乱的免疫系统疾病，最终导致神经炎症和老年痴呆的发生。

　　从这个角度来讲，尽管这个学说假说不是我们首先提出来的，但我们实质性地进行了非常重要的机制的研究。

　　当然，现在针对“九期一”作用机制的研究只是冰山一角，希望未来无论是国际多中心联合研究的过程，还是真实世界的研究过程，包括未来的机制研究过程、基于新的机制的拓展研究过程，我们会继续深入研究。

　　质疑二

　　问：“有条件上市”的后续要求执行的如何？

　　11月初，“九期一”有条件获批上市，国家药监局要求申请人按时提交有关试验数据。

　　当时，耿美玉曾给出解释：“有条件批准”是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已经全部完成，表明这个药物与致癌性没有任何相关性。国家药监局允许“九期一”先上市，同时要求研发团队在3个月之内把资料补交上去。

　　今天的发布仪式后，耿美玉透露， 12月26日，他们已经把大鼠104周的致癌毒性实验结果上交国家药监局，结果显示没有任何大鼠致癌风险。

　　质疑三

　　问：九个月的对照时间是否不够长？

　　肖世富：“九期一”是阿尔茨海默病药物领域全球首个长达9个月的纯安慰剂双盲随机平行对照研究，既往药物的同类试验最长是6个月的。

　　国外很多AD新药之所以拉长临床试验时间、增加更多患者样本，甚至将两个临床试验数据进行合并处理，主要是因为疗效不够明显，而“九期一”没必要这么做。过去，失败了的阿尔兹海默病药物基本上只能改善0.4或0.5分。“九期一”在3期临床试验期间达到了2.54分。