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财联社（上海，编辑 赵昊）讯，周一，辉瑞公司在官方网站宣布，公司已与Beam Therapeutics公司（下文简称“Beam”）达成了一项为期四年的独家研究合作，专注于肝脏、肌肉和中枢神经系统等罕见基因疾病的体内碱基编辑项目。
（来源：辉瑞）在初期，Beam将获得3亿美元的预付款，未来还有资格获得高达10.5亿美元的里程碑付款，潜在的合作项目总代价高达13.5亿美元。另外，Beam可选择为合作中的任一项目签订全球共同开发和共同商业化协议，从项目的全球净销售额中获得35%的版税。合作的初始期限为四年，并可延长至一年。
Beam公司专注于用“脂质纳米颗粒”（LNP）碱基编辑技术研发一类新的靶向药物，这种药物只针对基因组中的单个碱基，不会在DNA中造成双链断裂。与传统的基因编辑方法相比，这种方法更精确、更有效，而且能降低基因编辑的潜在风险。
辉瑞首席科学官Mikael Dolsten在新闻稿中称，“我们相信mRNA和LNP技术具有强大的潜力，可以解决患者的需求，我们基于mRNA/LNP的新冠疫苗就证明了这一点。”
Dolsten说道：“我们把与Beam的合作视为推进下一代基因编辑疗法的机遇，这是一个令人兴奋的科学前沿，有机会帮助罕见基因患者治愈疾病。”
Beam首席执行官John Evans表示，“我们很高兴与新药设计、开发和商业化领域的全球领导者辉瑞公司合作。我们致力于确保这些可能改变生命的技术得到最广泛的应用，在过去的几年里，我们领先的医学平台有了很大的发展。”
Evans说道：“这种合作将提供一个独特的机会，创建变革性的碱基编辑程序。我们期待与辉瑞公司合作推进这些技术，并扩大我们在患者之间的影响。”
责任编辑：张玉洁 SF107
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