18年来首个“老年痴呆症”药物获批，这意味着什么？|FDA_新浪财经

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　　文章来源：华尔街见闻

　　发生了什么？

　　6月7日，美国渤健公司（Biogen Inc．）旗下的阿尔茨海默症药物获批上市，这是2003年来首款获美国食品和药物管理局批准的此类药物，然而目前围绕该药物的争议依然很大。

　　这款药物的通用名为aducanumab，将以Aduhelm的商品名进行销售。渤健每年对这种药物的收费为5.6万美元，并且承诺至少四年内不涨价。

　　据介绍，该药物具有清除大脑淀粉样蛋白斑块的能力，被认为可以减缓早期症状患者的疾病进展。长期以来，淀粉样蛋白的过度积累被视为引发阿尔茨海默症的罪魁祸首之一，它破坏了脑细胞之间的交流，从而导致认知功能问题。

　　然而，目前这款药物治疗的效果，有效率和副作用，仍然未被验证，来自医生和研究人员的反馈也充满了分歧，既有乐观的，也有持批判态度的。

　　渤健周一早间曾停牌近3小时，之后复牌时受到Aduhelm获批消息的利好带动，连续突破了300美元和400美元两道关口，日内涨幅曾一度达到60%以上，而在之后则出现回吐。截至收盘，渤健上涨38.34%，报395.85美元。市场预计，最新药物的批准将为公司带来数十亿美元的收入。

　　而美股生物医药板块也受到利好影响出现拉升，纳斯达克生物科技指数在消息公布之后曾涨逾5%。

　　为什么重要？

　　阿尔茨海默症（AD）是导致全球老年人死亡的第三大原因，仅次于心脑血管疾病和癌症。

　　据世界卫生组织估计，目前全球约有3500万至5000万阿尔茨海默症患者，并且每年预计将有1000万新增患者。有机构预测，到2050年，全球阿尔茨海默症患者数量将达到1.5亿。

　　阿尔茨海默症发病机制至今仍未被研究透彻，且目前还没有治疗该病症或逆转大脑疾病进程的方法，尽管一些疗法可以部分缓解一些症状。

　　因此，作为18年来首款获批的药物，Aduhelm有望给阿尔茨海默症患者和他们的家人带来一丝希望。

　　乔治敦大学（Georgetown University）神经学副教授、痴呆症和帕金森病实验室主任Charbel Moussa对MarketWatch表示：“阿尔茨海默症是我们所知道的最难以置信的疾病之一。”

　　Moussa称对这种疾病的研究必须进行划分，以便更深入地挖掘大脑是如何运作的，为什么化学物质不能正确地传播，对日常生活活动（如洗澡和穿衣服）的影响，以及病人及其照顾者的生活质量。他说：“现在Aduhelm的批准就是打开潘多拉的盒子。”

　　也有观点认为，这款药物的上市将改变阿尔茨海默症目前的治疗方式，至少对一些患者来说是这样，FDA的批准可能会为未来的治疗铺平道路。

　　圣路易斯华盛顿大学（Washington University in St． Louis）的神经学家Erik Musiek在接受彭博采访中表示，如果FDA愿意接受淀粉样蛋白的减少作为批准的充分证据，这可能为其他药物打开大门，“如果你所需要的只是清理斑块，那肯定是另一种情况。”

　　美国阿尔茨海默症协会首席执行官Harry Johns表示，“对于阿尔茨海默症患者来说，这只是新的一天，我们相信这将推动更多的创新和投资。”

　　为什么分歧巨大？

　　目前，围绕Aduhelm还存在着巨大的争议和不确定性，这款药物要使患者真正获益，还有很长的路要走。

　　尽管获得FDA批准上市，但关于这种治疗方法仍有许多未知之处，目前并没有确凿的证据表明该药物减缓了记忆和大脑功能的衰退。而且这是一种必须在医生办公室使用的静脉注射药物，并可能出现脑肿胀和出血等副作用。

　　据彭博，在渤健公司进行的一项大型试验中，该药物总体上是无效的。在另一项类似的研究中，高剂量的药物在18个月内将疾病的发展速度仅降低了22%。

　　而部分临床医生对此药物同样抱有怀疑态度。据CNBC，部分医生表示，由于支撑Aduhelm的临床数据喜忧参半，如果该药品真的上市，他们不会在处方中开出此药。

　　美国医生John DenBoer在接受MarketWatch采访中表示，尽管这是一个乐观的时刻，但FDA的批准只是制药公司在开发药物时面临的众多障碍之一，而且“批准并不意味着有效”。DenBoer是Smart Brain Aging公司的首席执行官，也是电影《这是痴呆症》（This is Dementia）的制片人。

　　许多众所周知的“抗阿尔茨海默症”药物都失败了。DenBoer警告说，这种疗法在任何阶段都不能治愈或部分逆转阿尔茨海默氏症——这些目标都是不切实际的，至少对于目前正在对抗阿尔茨海默氏症的研究人员来说是如此：

　　目前我们所使用的最好的药物最多只有5%的疗效，而且仅在疾病的早期阶段。如果你能在早期将这种疾病的强度降低10%，这将对许多人产生真正的影响，并改变他们的生活，我认为这是一个非常令人钦佩的目标。

　　不过需要注意的是，FDA本次批准Aduhelm并非完全无条件，而是需要进行“第四阶段”临床研究。对此，FDA在新闻稿当中表示，渤健提交的材料中来自于两项三期临床试验的数据非常复杂，而且仍有不确定性残留。

　　根据FDA的说法，“如果验证性试验不能证实该药物预期的临床效益”，该机构和制药公司可能会将该药物撤出市场。但是在验证性试验进行期间，渤健仍然可以出售Aduhelm。