速递 | 耐药癌症ORR达82%！罗氏/Poseida非病毒CAR-T疗法临床结果积极

转自：药明康德（维权）

Poseida Therapeutics宣布其与罗氏（Roche）共同开发的在研同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1临床1期试验的早期疗效和安全性积极结果，该疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。

在该试验中，可评估患者（n=33）的随访时间至少4周，且皆接受了大量预治疗，中位既往治疗线数为7线。分析显示，在接受充分淋巴细胞耗竭的强化预治疗患者中，接受CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1治疗患者的客观缓解率（ORR）为82%（n=9/11），并具有深度临床缓解。而在既往未接受过B细胞成熟抗原（BCMA）靶向双特异性T细胞衔接抗体治疗患者的ORR则为100%。

该疗法展现良好的安全性和可靠性特征，所有意向治疗（ITT）患者均未观察到移植物抗宿主病（GvHD）或剂量限制性毒性，且观察到的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性发生率较低（均≤2级）。

值得注意的是，研究发现，输注后患者CAR-T细胞的扩增和持续存在高度依赖于环磷酰胺（cyclophosphamide）的预处理剂量，在接受500mg/m2和1000mg/m2预处理剂量的P1和P2组患者队列中测得的血液中P-BCMA-ALLO1水平远高于接受300 mg/m2剂量队列（队列“S”，n=20）。S组队列患者的临床应答亦劣于P1或P2组患者。

P-BCMA-ALLO1是一款BCMA靶向的同种异体、富含干细胞记忆型T细胞（TSCM）的在研“现货型”CAR-T疗法，是通过称为piggyBac的DNA修饰系统所开发。与多数CAR-T疗法是基于病毒载体不同的是，piggyBac系统不使用病毒，就能将表达CAR的转基因运送到T细胞内，且载体能装载更多的遗传物质。这有望带来成本更低、生产时间更短的CAR-T疗法，且避免潜在安全性风险。2022年8月，Poseida与罗氏达成策略性合作与许可协议，将合作开发包含P-BCMA-ALLO1在内的现货型同种异体CAR-T疗法。

参考资料：

[1] Poseida Therapeutics Presents Positive EarlyResults from its Phase 1 Trial of Allogeneic CAR-T P-BCMA-ALLO1 inRelapsed-Refractory Multiple Myeloma at the 65th American Society of Hematology(ASH) Annual Meeting. Retrieved December 11, 2023 from https://investors.poseida.com/news-releases/news-release-details/poseida-therapeutics-presents-positive-early-results-its-phase-1

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP