五年三款罕见病药，渤健中国管线下一步将延伸到哪？| 第一现场|第一批罕见病目录_新浪财经

转自：研发客

未来，渤健中国不仅要继续深耕神经领域、罕见病领域，还将向特定自免领域、精神领域等延伸。

2023年1月18日，国家医保局公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年版)》，渤健的富马酸二甲酯肠溶胶囊名列其中。至此，渤健已全面完成医保“拼图”，在华三款上市产品均被纳入国家医保目录。

这并不是渤健带来的第一个突破。

2017年底开始进入中国的渤健，现在已经“五周岁”了。这5年也是渤健与中国罕见病领域共同成长、高速发展的五年。期间，罕见病目录从无到有，罕见病用药也经历了从“无药可治”到“有药可保”的巨大突破。

如果将时间倒回至2017年，中国尚无对罕见病的定义，罕见病的诊断困难重重，罕见病的治疗药物寥寥无几，相关的研究和数据也几乎是空白。在几近“零基础”的环境下，渤健如何做到五年落地三款药？未来还将做哪些事？带着这些问题，研发客来到渤健中国位于上海的总部，采访了亚太区总裁温浩基先生。

渤健亚太区总裁温浩基

破冰罕见病诊疗困境

作为渤健中国的0号员工，在最初长达半年多的时间里，温浩基也是唯一的员工。他给自己安排的第一个工作任务，就是拜访美儿SMA关爱中心。

在与患者组织的交流中，温浩基了解到中国脊髓性肌萎缩症(SMA)患者对疾病知识、诊断、治疗、康复、社会融入等各个方面的诉求，而当时的疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。

虽然疾病的诊疗严重缺乏基础，但2016年推出的“健康中国2030”以及政府“一个都不能少”的号召，还有罕见病药物可免临床进入中国等政策的窗口，都让渤健认为将罕见病药物引入中国是值得一试的。

“政策的改变给了我们很大信心，如果开创一条路出来，把好的产品带进中国，将在罕见病这个领域更好地服务患者。”温浩基说。

接下来，渤健与患者组织、中国罕见病联盟、行业学会、协会以及其他制药企业共同努力，持续助力2018年《第一批罕见病目录》的出台。随后，《临床急需境外新药》的药品清单也一批批敲定，渤健的诺西那生钠、富马酸二甲酯、氨吡啶都在清单内。

在递交上市申请的半年之后，2019年2月28日，刚好是那一年的罕见病日，诺西那生钠获批成为中国首个用于SMA治疗的药物。这个速度是史无前例的，连渤健自己都没想到。得知消息时，温浩基正在美国总部开会，霎时间会议室内掌声雷动。

但仅有药还不够。疾病知晓程度低，接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少，患者缺乏规范化长期随访、管理等，也严重阻碍着我国SMA诊疗的发展。于是，在诺西那生钠获批两个月后，渤健支持成立了中国SMA诊治中心联盟，旨在全面提高临床医生对SMA的识别、诊断、治疗和长期疾病管理水平。同时，为了提高患者对药物的可负担性，渤健还启动了“脊活新生”“渤爱之翼”等患者援助及患者支持项目。

在2021年通过谈判进入国家医保目录后，渤健仅用不到4个月就实现了诺西那生钠在全国31个省份的落地。据RDPAC统计，通过2021年医保谈判进入目录的罕见病药品中，诺西那生钠是在样本医院中配备率最高的（见下图）。

如此高的配备率是怎么做到的？

温浩基回答：“（渤健）真的是以患者为中心，我们希望每一个患者都能在本省得到治疗，不必跨省去奔波。另外，国家医保局也在政策支持上给了我们很大帮助，这对于各省的挂网和进院都很有帮助。”

多发性硬化对因和对症的组合“拼图”

氨吡啶缓释片和富马酸二甲酯肠溶胶囊这两款多发性硬化（MS）治疗药物，分别通过2021和2022年度的国谈进入了医保目录，它们在临床上的定位并不冲突，而是潜在的联用组合。

MS是一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病，如果不及时治疗，随着时间的推移，患者会出现多次复发。富马酸二甲酯被国内外多个指南、共识及综述推荐为复发缓解型MS的一线首选治疗，也是全球广泛应用的MS疾病修正治疗（DMT）药物，即对因治疗。

而很多MS患者都会有步行障碍的问题。氨吡啶是针对这类患者的对症治疗方案，可以改善其步态、提高步行速度，提高他们的生活质量，实现所谓的对症治疗。此外，氨吡啶既可以单用，也可以跟任何多发性硬化的DMT治疗药物联用，不只是富马酸二甲酯，当前医保目录内所有其他的MS治疗药物都能联用。

温浩基在渤健上海办公室

至此，渤健已在中国完成了针对MS的对因和对症、治疗及保障的双重组合“拼图”。温浩基表示：“我们全球多发性硬化的整个产品线有六款产品，现在进入中国的是这两款，在合适的条件下，我们会努力把剩下的MS药品带进中国。当然，引进的前提是临床存在未满足需求。”

植根中国，向多领域延伸

除了已经落地的SMA和MS治疗药物，阿尔茨海默病（AD）也是渤健十分重视的领域。

近几年，渤健先后支持和推动了《完善阿尔茨海默病防控体系的政策建议》及《阿尔茨海默病源性轻度认知障碍诊疗中国专家共识2021》的发布。在采访中，温浩基分享了近年来AD诊断的创新进展：以往只有脑脊液检查，比较难普及，这两年血液检测开始出现，便利性和经济性都将有很大提升。

在产品方面，渤健和卫材共同开发的抗β淀粉样蛋白原纤维抗体仑卡奈单抗（lecanemab-irmb）已于近日获得FDA批准上市，用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者。目前，卫材已向NMPA提交了仑卡奈单抗的上市申请，据CDE官网显示，该药拟纳入优先审评，用于治疗早期阿尔茨海默病。

“未来，渤健中国不仅要继续深耕神经领域、罕见病领域，还将向特定自免领域、精神领域等延伸。”温浩基告诉研发客。

“方式有两种，第一，渤健全球的产品线如果在中国存在对应的未满足临床需求，我们会把全球的产品线引入中国。第二，由于中国可能跟欧美的疾病情况不一样，对于中国乃至亚洲的疾病需求，我们也会考虑拓展产品线。两年前，在总部的支持下，我们推出了‘中国战略加速计划’，就是针对这类疾病，看看是否可以通过一些外部合作，引入新的产品，填补这个空间。”

由于在神经科学领域有着深厚的基础，渤健对帕金森、肌萎缩侧索硬化（ALS）等领域的开拓有足够的信心。

ALS跟SMA类似，病因也是起于中枢神经。基于诺西那生钠的经验，渤健ALS在研产品也是一个反义寡核苷酸药物，同样是通过鞘内注射直接送达患者的中枢神经系统，直接作用于病因。而MS本身就是神经疾病方面的自身免疫疾病，对渤健而言，也有天然的动力去开发这个领域。

此外，渤健还观察到SMA、MS、AD、帕金森、ALS等领域的病人本身，以及他们的家人和照护者，有比较高的几率会发生抑郁，进而也计划进军抑郁这一领域。

“因为我们真的希望不只是解决疾病本身的问题，更希望帮助患者回归正常的生活。”温浩基说，“抑郁对我们来说是一个全新的领域，虽然当前这一领域已不乏药物，但在起效速度、副作用方面还存在较大的提升空间。在与很多患者和医生讨论之后，我们决定基于这两点去开发药物，中国将同步参与全球的Ⅲ期研究。”

温浩基在渤健中国最初的办公环境（上图），现今的渤健上海办公室（下图）

从最初的一个人、两张桌子、三把椅子，渤健中国发展到现在覆盖商业运营、医学、研发、商务、供应链等职能部门的200多人团队，打破中国罕见病领域的空白，不遗余力地推动神经科学领域的药品落地。这个过程是艰辛的，也是意义非凡的。而在五年引入三款罕见病药物之后，渤健在AD、帕金森、ALS、抑郁等更多科学领域的布局规划，或将为行业带来更多期待。

编辑|姚嘉