中国食品药品网讯（记者冯玉浩） 12月1日，甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（以下简称利特昔替尼）在广东省中山大学附属第一医院开出首单，这款实现境内外同步研发、同步上市的青少年和成人重度斑秃治疗药物，于10月18日刚刚通过优先审评审批程序在我国获批上市。
全程参与了利特昔替尼注册上市工作的辉瑞中国注册科学和法规事务部负责人王海辉表示，受益于突破性治疗药物审评工作程序、优先审评审批程序等药品审评审批制度改革成果，利特昔替尼得以更早进入中国市场，更早惠及国内患者。
回望2023，一大批新药好药加速上市，儿童用药、罕见病药等重点领域的临床需求得到进一步满足，创新成果扬帆出海，我国药物创新的底色愈发鲜明。
临床急需新药加速上市
“今年审评通过的1类创新药数量有望超40个，部分临床急需新药通过优先审评审批、附条件批准等‘加速通道’快速上市。”国家药监局药审中心（以下简称药审中心）业务管理处处长范乙向记者表示，大批新药好药注册上市，为临床患者的诊疗提供了新的选择。
据悉，今年以来，辉瑞公司的利特昔替尼、福建广生中霖生物技术有限公司的阿泰特韦片／利托那韦片组合包装等相继上市，为重度斑秃、成年轻中型新型冠状病毒感染患者提供了新的治疗选择。同时，随着注射用埃普奈明、格菲妥单抗注射液、纳基奥仑赛注射液等一大批抗肿瘤创新药物获批上市，癌症患者的临床需求得到进一步满足。
其中，利特昔替尼的加速上市，正是药审中心践行“以患者为中心，以临床价值为导向”审评理念的一个缩影。
2020年，仍在临床试验2a期的利特昔替尼被纳入突破性治疗药物程序，这让一开始抱着“试一试”念头提交申请的王海辉和同事们倍感惊喜。然而，他们不清楚的是，针对该药物能否被纳入突破性治疗药物程序，药审中心的审评员们曾进行过激烈讨论。
《药品注册管理办法》指出，“防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病”是产品纳入突破性治疗药物程序的必要条件之一。“重度斑秃是否满足该条件，成为我们审评员们讨论的焦点。”药审中心化药临床二部部长谢松梅如是道。
诚然，和恶性肿瘤、心肌梗死等疾病相比，重度斑秃未严重危及患者的生命，但却会对患者的精神心理健康造成严重影响。“对于正值青春期的爱美少年，这样的影响可能是终生的。”谢松梅表示，据报道，重度斑秃患者中精神类疾病的终生患病率为66%至74%，其中抑郁的终生患病率为38%至39%，考虑到重度斑秃会对患者心理和精神健康、生存质量产生严重影响，审评专家们最终决定将其列为突破性治疗药物。
“不仅关注疾病本身，还关注疾病背后的患者。这是药品审评部门‘以患者为中心，以临床价值为导向’审评理念最直接的展现。”王海辉表示，2022年11月，利特昔替尼被国家药监局药审中心纳入优先审评审批程序，并于2023年10月加速在中国获批上市，整个过程用时不到一年。和常规通道相比，产品提前至少半年获批上市，监管力量跑出了“中国速度”。
此外，在今年获批上市创新药中，本土创新占比可观，来瑞特韦片、带状疱疹减毒活疫苗、白桦花粉变应原皮肤点刺液等多款创新药均填补了相关治疗、诊断领域空白。
以今年5月浙江我武生物科技股份有限公司获批的白桦、黄花蒿、葎草3款花粉变应原皮肤点刺液为例，该公司董事会秘书管祯玮表示，相关创新产品的注册上市，能够满足我国更多过敏性疾病患者的过敏原检测需求，为临床提供更加精准的辅助诊断工具。
小众领域创新的齿轮转起来
在药品监管政策的指引下，越来越多的制药企业将目光投向小众领域，特殊人群的用药需求得到持续关注。
放射性药品市场规模小，但却在恶性肿瘤、心脑血管疾病、中枢神经系统疾病等诊断与治疗方面有着特殊重要作用。2023年，国家药监局发布了《国家药监局关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》后，药审中心密集发布技术指导原则，释放了鼓励研发的鲜明导向，放射性药品领域顿时春风拂面。
今年9月，国内批准上市的脑内β-淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）显像剂氟[18F]贝他苯注射液上市，为我国阿尔兹海默病的精准诊断和临床研究提供了可靠武器。
此外，据了解，来自北京大学医学部，我国自主研发的放射性体内诊断药物锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽也已完成关键性临床试验，产品即将进入注册申报环节；北京协和医院也在积极推动注射用亚锡半乳糖酰人血清白蛋白二亚乙基三胺五乙酸盐的研发工作。
放射性药物正在从一个少有关注的小众领域，逐步朝向注册、研发梯次有序的方向转变。药审中心化药临床一部副部长耿莹感慨道：“放射药物创新的齿轮转起来了。”
创新齿轮转起来的不只有放射性药物。国家药监局持续支持鼓励的儿童用药、罕见病药物等过去的小众领域，变成了如今行业密切关注的焦点。创新的齿轮在这些领域转得飞快。
耿莹表示，近年来，儿童药企业研发热情高。儿童用药获批数量持续增长、申报类别全面开花、获批适应证更加丰富。
国家药监局数据显示，截至11月30日，2023年87个儿童用药品种通过技术审评，在2022年66个的基础上实现了进一步提升，覆盖了儿童创新药、改良型新药和仿制药等多个注册类别，癫痫、结节性硬化症、丛状神经纤维瘤等多个治疗领域，大大满足了儿童人群多样的用药需求。
感受到创新齿轮转起来的还有罕见病药物研发企业。今年9月，国家药监局等6部门发布《第二批罕见病目录》，也让维昇药业、北海康成等一众参与国内罕见病药物研发的企业感到大有可为。
“目录出台的那天晚上，我兴奋得整宿睡不着觉，对未来充满信心。”维昇药业首席执行官卢安邦向记者表示，除了公司在研产品被纳入目录外，国家药监局对罕见病等重点领域打出的系列药监“组合拳”也让他感觉振奋。
2023年，药审中心相继发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》等。“这些支持政策的出台，为我们药物研发企业开展注册研究提供了新工具、新路径，公司的相关产品有望在研发、上市等环节获得更多助力。”卢安邦如是道。
出海展现创新硬实力
据悉，截至目前，我国已转化实施全部68个ICH指导原则，科学、权威、国际接轨的药品审评技术标准体系基本建成。监管的国际化为本土创新提供了便利，立足中国，参与全球研发，为中国创新走出去铺好了路。岁末，我国医药产品密集出海，创新成果获得欧美等规范市场认可。
10月29日，君实生物宣布，公司的PD-1抗体药物特瑞普利单抗获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市；11月8日，和黄医药宣布，公司的小分子抑制剂呋喹替尼获得FDA批准上市；11月17日，亿一生物宣布，公司研发的白细胞生长因子艾贝格司亭α注射液也获得FDA批准上市。
用创新硬实力来满足海外未被满足的临床需求，成为这3款出海产品最突出的特征。以特瑞普利单抗为例，据了解，美国此前尚无药物获批应用于鼻咽癌治疗。基于临床用药需求的迫切性，2020年、2021年，美国FDA各授予特瑞普利单抗1项与鼻咽癌治疗相关的突破性疗法认定，以加速其在美注册上市。10月29日，特瑞普利单抗成功在美注册上市，也由此成为美国首个且唯一获批用于鼻咽癌的治疗药物，填补了美国鼻咽癌的治疗空白。
“特瑞普利在美获批上市意味着我们的研发质量和生产质量均获得了国际先进监管机构的认可。”君实生物首席执行官李宁表示，这将在很大程度上进一步推进公司的国际化布局进程。
对于君实生物、和黄医药等创新医药企业而言，产品出海不仅意味着创新能力获得国际认可，还意味着海外市场丰厚的回报。
据悉，君实生物合作伙伴Coherus生物科技公司的一份证券文件显示，特瑞普利单抗的单瓶售价为8892.03美元，折合人民币约为6.36万元。尽管和目前美国最畅销的PD-1抗体药物帕博利珠单抗（即keytrude，K药）相比，价格低了近20%，但该价格仍远高于国内定价水平。
“得益于欧美市场的创新药定价体系，我国医药企业的创新成果有望在海外获得更加丰厚的利润，助推生物制药企业走出高研发投入、高市场回报的医药创新正循环。”有着近20年国内外临床开发经验的礼新医药临床运营副总裁孔亮表示，从仿制药到创新药，从创新专利出海（license out）到创新产品出海，我国医药企业的创新硬实力越来越受到欧美等规范市场认可。未来，国产创新有望在造福全球患者的同时，实现对国内医药行业的反哺。
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(责任编辑：张可欣)
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