AI技术在各个领域持续升温，尤其是ChatGPT的问世，点燃生成式AI热潮。AI辅助赋能新药研发，被认为是医疗AI中颇有发展前景的细分领域，全球已有超700家AI制药企业，阿斯利康、强生等跨国药企都在与AI制药企业合作推进多个项目。我国也有近80家初创的AI制药企业，恒瑞医药、石药集团等众多传统药企，药明康德、美迪西等CXO（医药外包）企业也选择通过战略合作、股权投资等方式积极拥抱“AI”。
据Research And Markets数据显示，2022年全球AI制药市场规模为10.4亿美元，预计2026年市场规模将达到29.94亿美元。国内方面，AI药物研发行业起步稍晚，业内预计，2023年市场规模将达到4.14亿元。今年前三季度，我国AI制药企业融资事件超20起，从融资轮数来看，大部分融资企业依然处于早期发展阶段。
有助新药研发降本增效
新药研发往往投入巨大、研发周期长，研发失败率高。AI凭借机器学习、深度学习、图像识别等独特优势，可以提供更好的预测模型和更好的命中率，以缩短药物发现时间，提高药物研发成功率，节省成本。
近年来，我国政府为推动AI行业以及AI新药研发的发展，发布一系列政策法规。如2022年1月，九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》中就提出，以新一代信息技术赋能医药研发。探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率。在实验动物模型构建、药物设计、药理药效研究、临床试验、数据分析等环节加强信息技术应用，缩短研发周期、降低研发成本。推进健康医疗大数据的开发应用和整合共享，探索建立统一的临床大数据平台，为创新药研发及临床研究提供有力支撑。
“2010年到2021年，全球由AI参与的药物研发项目从最初的6个增长到158个。最近的一项调查研究显示，由AI参与的药物研发管线，无论是新靶点、新机制的First-in-class（首创新药）药物研发，已知靶点的Best-in-class（同类最佳）药物研发，还是Drug Repurposing（老药新用）的研发，AI均可以很大程度地加速药物研发流程，降低药物研发整体成本。”全球健康药物研发中心数据科学部负责人郭晋疆博士表示，AI可以参与药物研发的每一个环节，包括疾病关键靶蛋白的确立和验证，小分子/疫苗/抗体的设计与优化、中后期的毒性和安全性评估等各个环节，AI都可以赋能和协助加速药物研发进程。
中商产业研究院研报分析指出，AI技术如今主要用于药物研发阶段，随着技术的不断突破和发展，AI技术参与制药的环节将增多，新药研发效率也将提升。据Research And Markets数据显示，2022年全球AI制药市场规模为10.4亿美元，预计2026年市场规模将达到29.94亿美元。从AI制药公司主攻适应症分布情况来看，肿瘤、免疫学及神经病学领域占比最大。
另据DPI统计数据，全球700多家AI制药公司主要布局6大环节，早期药物开发最多，有392家，数据处理、临床开发分别有235家、149家，端到端药物开发、临床前发展及药物再利用则均未超过100家。
未有辅助研发新药上市
到目前为止，尚未有AI辅助研发的新药上市。有数据显示，全球有超80款AI药物进入临床试验阶段，大多数处于临床早期阶段，仅有少数进入Ⅱ期临床试验，还有部分AI辅助研发的药物因临床表现不佳而终止。
住友制药与AI制药企业Exscientia公司合作推进的DSP-1181，被称为全球首个由AI设计进入临床试验的药物。该药从构思到分子的确定用时不到1年，远远低于行业平均水准（约5年）。2022年媒体披露，该药因临床结果不及预期，已经终止于Ⅰ期临床试验阶段。
另一家AI制药公司Black Diamond Therapeutics开发的小分子抑制剂BDTX-189已进入Ⅰ/Ⅱ期，还曾获得美国食药监局（FDA）授予的“快速通道”资格，2022年4月开发终止。
今年4月，英国AI药物研发公司BenevolentAl宣布，用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的Ⅱa期临床试验没有达到次要疗效终点，该药曾被认为具备潜在同类最佳潜力。
郭晋疆博士指出，生命科学领域的数据呈现出多模态、多尺度、异质化的特征，既有来自于基因测序的数据、蛋白质或化学化合物结构化的数据，也有来自于生物活性的特定数据等，数据量初步估算为百亿级。而AI缺乏对生物体系机制的认知，对不同尺度、不同层级的生物学数据缺乏系统性理解，如蛋白构象变化、分子以及药代动力学过程等时间、空间尺度信息。
如何设计出能够学习和理解生命科学庞大数据的大模型，很多头部科技类企业、机构已经开始探索，如全球健康药物研发中心的xGPT、微软研究院的SFM/Graphormer、北京智源人工智能研究院的天演/悟道、华为的盘古、百图生科的xTrimo等。“这些大模型都试图从不同的角度去融合学习生物医药领域的大数据，最终希望构建一个对生命科学有意义的通用人工智能体系，揭秘疾病的发展和生命的机制，从根本上赋能药物研发的全过程。”郭晋疆表示，预期在未来一段时间内，有少量的头部科技类企业和科研机构会在该领域脱颖而出。
“从合作模式而言，如何构建一个有效的闭环很重要。AI算法和实验之间的闭环，不仅仅存在技术上的难度，还有互信的难度。”微软研究院科学智能中心首席研究员夏应策认为，应建立有效的机制，让AI的专家愿意为实际问题针对性地设计算法，实验组的化学专家们也愿意为AI设计出来的分子进行评估和测试。
该领域已达成多个合作
经历算法迭代、算力提升、海量实验数据的堆砌以及AIDD、AlphaFold2及ChatGPT等创新产品的出现，国内AI制药产业迎来高速发展的成长初期。中商产业研究院发布的《2024-2029全球及中国AI在制药领域的应用行业发展现状调研及投资前景分析报告》显示，2021年，在疫情驱动、资本加持下，AI制药企业投产获取第一轮成效，中国AI制药市场规模为1.63亿元，2022年增长至约2.92亿元，预计2023年市场规模将达到4.14亿元。
国内的AI制药企业已有近80家，包括腾迈医药、英矽智能、晶泰科技、亿药科技、星药科技等企业，该细分领域也成为医疗领域的热门投资赛道之一。2022年，全球AI制药赛道相关融资总事件达144起，同比增长87%，总金额为62.02亿美元，同比增长36%。其中，中国43起。
投中网数据显示，今年前三季度，我国AI制药企业融资事件发生24起，融资金额超亿元的企业达12家，披露总金额超20亿元，其中大部分企业都处于早期发展阶段。新京报记者注意到，上述披露融资额的融资事件中，深势科技、药物牧场的融资进度最快，均已进入C轮融资，融资额分别为7亿元、2700万美元。红云生物也已经完成B轮融资，融资额近亿元。其余企业的融资多处于A轮、Pre A轮或天使轮等。
今年以来，AI制药领域也达成多个合作项目或合作项目取得实质进展。
12月12日，全球健康药物研发中心（GHDDI）与微软研究院科学智能中心宣布达成合作，双方将共同研发全球健康传染病领域的生成式人工智能（AI）与基础大模型技术，聚焦落地转化，加速创新药物研发。
8月，复星医药与英矽智能合作开发的抗肿瘤候选药物获得国家药监局批准进入临床，成为双方达成战略合作以来取得的首个临床里程碑。2022年，双方曾达成合作协议，在全球范围内共同推进多个靶点的AI药物研发。
同样在8月，石药集团与英矽智能、晶泰科技在创新药研发AI领域达成战略合作协议，聚焦于具有高度临床需求的战略品种，以AI辅助药物设计，提高新药筛选效率和成功率。
6月，云南白药披露，已与华为签署《人工智能药物研发全面合作协议》，双方将在AI药物研发领域开展广泛的交流和合作，包括但不限于大小分子设计、相关病症、数据库开发等。
此外，药明康德先后投资多家AI制药企业，美迪西、成都先导、皓元医药、泓博医药等多家CRO企业也在不断推进“CRO＋AI”布局。
东吴证券研报认为，AI辅助药物研发已经展现良好的适配性，有望实现药物发现迭代升级，助力国内新药研发弯道超车。
新京报记者 王卡拉
校对 翟永军
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