上海再发文推动基因治疗产业发展，到2025年引进培育15家以上领军企业_新浪财经

转自：中国科技网

魏路科技日报记者王春

为进一步推动基因治疗科技创新和产业高质量发展，围绕基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，上海于9月18日发布《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》（以下简称《行动方案》）。《行动方案》提出，到2025年，上海建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房；引进培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业；1—2个创新产品申请上市。

细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。作为我国基因治疗领域的领跑者之一，上海在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发领域处于全国领先地位，具备较好的创新策源基础和较强的企业创新实力。截至今年6月底，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。

为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，《行动方案》包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。

基因治疗专项和平台“齐步走”是《行动方案》亮点之一。“本次《行动方案》不仅支持企业创新研发，更重要的是非常关注源头创新。”华东师范大学生命科学学院生命医学系主任李大力教授说，如基因编辑工具、递送载体等底层技术的创新突破，是基因治疗产品拥有核心知识产权的关键。

《行动方案》提出设立“上海市基因治疗科技创新重大专项”、建设上海市前沿生物技术研究院，加强前沿生物基础研究和技术攻关，在推动基础研究、临床转化和产品开发的同时，探索实践人工智能赋能、临床准备队列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式。

针对基因治疗产品技术创新性强、前期投入大等难题，《行动方案》提出加强专业孵化器和创新平台建设，建设提升一批高质量专业孵化器，建立符合生产质量管理规范的基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床与生产周期。

“这对中小企业、高校、研究院所等创新性强的主体非常有帮助。”上海生药中心主任李积宗表示，基于基因治疗产品的工艺流程复杂、设备昂贵的特性，公共创新平台的建设对产品开发来说，不仅可以降低成本，还可以加快研发速度。

信念医药首席运营官郑浩接受科技日报记者采访时表示，“对于信念医药以及同类型企业来说，‘完善基因治疗创新产品的保险支持举措’实为患者的一大福音。这与我们致力于‘将海外天价的基因疗法以更可及的方式惠及中国患者’的理念完全一致。多年来，我们从递送载体、基因表达盒、生产制造、质检分析等多维度布局自主知识产权，就是为了在提升药物质量的同时降低药物成本。”

众所周知，基因治疗产品定价昂贵，普通老百姓难以支付。《行动方案》提出完善保险支持举措，从多个维度提高基因治疗产品可及性。如积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录，探索多元复合的支付方式；支持罕见病等领域基因治疗药物纳入“沪惠保”等惠民型商业医疗保险范围；发挥多层次商业医疗保险作用，推动该市企业、商业保险公司及医疗机构等探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式。

值得关注的是，《行动方案》关注到了临床研究能力的提升，将探索建设基因治疗特色研究型医院和示范性研究型病房，促进基因治疗药物临床试验和产品开发；加大对该市医疗机构承担新药临床试验和研究者发起的临床研究（IIT）等项目的支持力度，按照每人5万元标准择优给予医疗机构资助，每个项目资助总额不超过50万元，每个医疗机构每年累计资助不超过500万元。

针对强化人才链，《行动方案》提出，在基因治疗领域试点设置工程硕博士培养项目，探索驻企培养工程硕博士新模式；鼓励基因治疗领域企事业单位设立博士后科研工作站或入驻博士后创新实践基地；依托基因治疗领域相关产业平台，加强人才培训，完善企业专业技术人才队伍建设。

“虽然上海在细胞与基因治疗领域的产业链比较健全，但仍需加强基础研究，以及吸引更多的顶尖人才支撑行业发展。”李积宗强调，只有实现基础研究的重大突破，产生颠覆性技术，才能更好地促进行业高质量发展，而这需要顶尖人才来保障行业可持续创新。从产品可及性来说，只有加强创新、降低成本，同时叠加多种支付模式和政策支持，才能提高基因治疗的可及性，实现临床价值和创新价值，推动开发更加成熟的产品，促进技术、产品不断迭代更新，从而实现基因治疗产业的正向闭环。《行动方案》从产业发展的全链条出发前瞻性布局，系统谋划制定政策举措，将推动上海基因治疗产业走向高质量发展。