愿更多中国自主创新药走进“市场化、国际化”的新时代|中国_新浪财经

转自：上观新闻

近年来，中国生物医药行业发展从“跟跑”到“并跑”，并在部分领域或新技术中突围，实现“领跑”。由政产学研医各界共同谱写生命科学的“中国名片”，纷纷在世界舞台上亮相，实现从“中国新”到“全球新”的大跨越。

2023年1月，和黄医药与武田制药签订具里程碑意义的呋喹替尼在中国以外地区的许可协议，刷新中国小分子新药出海首付金额记录，提速中国医药创新的全球化之路。

正如上海市委书记陈吉宁今年在调研上海市部分创新型企业时指出，科技革命和产业变革正加速催生经济发展新领域新赛道，创新型企业大有可为、大有作为。要不断优化营商环境，强化制度供给，营造良好生态，充分激发企业创新活力和内生动力，支持企业在事关未来的前沿领域主动布局，加快提升原始创新能力和核心竞争力，为推动上海经济高质量发展作出更大贡献。

对于中国生物医药企业来说，无论是仿制药的红海，还是创新药不断加码的“十年十亿美金”困局，“内卷”都在加剧。

如何跳出周期，迈进创新药可持续的商业模式？

在中国，鲜有先例可循。但出海，成为当下有实力的中国创新药企业“不二”的选择。

近来，

和黄医药

带着中国首个完全自主研发、

拥有全球知识产权的

小分子抗血管靶向药

率先走到了这片海的面前。

呋喹替尼全球三期临床结果发布（2022ESMO会议）

2022年8月，呋喹替尼用于治疗转移性结直肠癌的FRESCO-2全球III期研究达到主要终点，并于2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以“最新突破性优选报告”形式公布。基于这一令人振奋的研究结果，和黄医药已开始向美国FDA滚动提交新药上市申请，力争成为上海首个在海外上市源创新药。

“全球的医药市场，据2021年的数据，

总共达8,300亿美金，

其中美国占了55%，中国市场只占3%。

中国创新药如果不走出去，

就只能‘窝里横’。

只有走出去，

在全球舞台上与国际巨头同台竞技，

才能说明是真的强。”

和黄医药资深副总裁崔昳昤

向上海科技表示。

硬核，

从源头设计国际化的新药基因

“在真正打开商业化空间之前，

有钱有决心砸研发和临床，

才能拿到货真价实的‘第一证’。”

“毕竟，有了国际临床，才有可能取得出海国家监管的批准上市销售。”

崔昳昤说：

“从一开始，呋喹替尼

就是按照出海的目标设计的。”

尽管这意味着在临床的研究上、注册的要求上，要适应不同的市场、不同的国家、不同的人种，会相对更复杂、成本更高，但如果从最初就决定要走国际化道路，就应该在初期的设计里考虑进国际化的基因。所以我们觉得这样一条出海路的选择尽管会困难，但还是要走。

事实上，早在2016年，呋喹替尼就获FDA批准，开创了中国创药进入国际肠癌领域开展临床试验第一记录。

不止呋喹替尼，和黄医药作为首批进驻上海张江的本土创新药企，历经20年的发展，在全球范围内已有13个候选药物进入临床研究阶段，其中爱优特®（呋喹替尼胶囊）、苏泰达®（索凡替尼胶囊）和沃瑞沙®（赛沃替尼片）首三个创新肿瘤药物现已在国内获批上市。

“先感受一下国际市场

对于中国创新药的冷暖，

打开一条出海的路径。”

崔昳昤说。

“首战告捷”

11.3亿美金的反哺

出海，

无外乎两种路径：

“借船出海”还是“造船出海”？

如开篇时提到，与武田制药达成具有里程碑意义的呋喹替尼中国以外地区许可协议，为和黄医药带来可高达11.30亿美元 (外加特许权使用费)。

“我们相信，这一来自于全球医药头部企业的认可，正是基于呋喹替尼这样一个得到了全球临床及中国市场验证的肿瘤血管生成抑制剂所显示出的具有竞争优势的药物特征，以及在更多肿瘤类型、更多肿瘤药物联合应用中所显示出的临床价值、市场价值、商业价值！”崔昳昤说。

特别是，此次合作的达成，“让资金资源又回流到了中国，反哺还在进行中的核心价值的新药临床研发，让和黄医药的创新成果能够更快地实现正循环运作，让呋喹替尼等其他非常有价值的源创新药，能够尽快进入到临床研究和注册阶段。”

“以前，大部分情况是国外的创新药进入到中国市场，中国的创新药很难进入到主流的美国和欧盟市场。所以此次和黄医药和武田制药的合作，领衔走出了一条强强合作的国际化之路。”

正如陈吉宁书记所提出的‘市场化、国际化’建设方向，面向未来，和黄医药也将更可持续地迈入以高质量的研究成果推进高质量的药物可及性、市场化、产业化建设，进而让更多源创新药走向全球，迈入国际化、全球化，创新成果、产业能级可持续、高质量发展的全新阶段。

“烧钱”

如何找到可持续的商业模式？

和一众生物医药企业一样，和黄医药也面临着盈利难题。探索出一条可持续的创新药商业模式，是中国生物医药创新企业，不得不直面的现实。

与美国生物医药公司已经形成了“资本——研发——上市”的一个闭环商业模式不同，中国生物医药公司尚在摸索。

伴随着中国医药行业的发展历程，多年来，崔昳昤经历了从仿制药生产到医药商业流通到创新药研发及产业化开发的全产业链整合与变革。

从无药可用

到仿制药盛行

再到如今创新药的转型升级，

崔昳昤说，

身处行业中就能感受到真实的痛点。

相较于美国药品监管经历了100多年的风风雨雨，一份FDA审批指南背后千锤百炼的案例，中国医药研发进入市场的时间尚短。和黄医药高管团队很清楚自己的使命，“和黄医药想要探索的是一条‘中国原创，全球同步’可持续的商业模式。”

我们始终坚持‘中国优先’策略，并在所有的产品设计之初均按照国际标准来做，聚焦‘全球同步’。立足中国，打入国际市场，和黄医药一直在做准备。

内卷，

创新药的源头到底在哪？

如今，

1个新药靶点甚至上百家企业在研发

对于国内的创新药企业来说，

“创新”已经不是护城河，

相对于“创新”，

源头创新变得越来越难、贵和罕见。

崔昳昤说：“我觉得解决‘内卷’问题其实信息的畅通很关键。上海市生物医药科技发展中心在企业立项之前以及研发过程中，向企业提供相关咨询和辅导服务，精准匹配资源，这对整个产业非常有益。毕竟企业资源有限，一定要把资源用在最有价值的部分。”

“同样一个靶点的事情，如果知道已经有几十家、上百家在做了，排在后面的这些企业真的是没必要继续重复做了，对吧？”

不可忽视的是，新药研究是一个完整的技术链，包括靶点的发现和确证、新药先导化合物的发现优化和候选新药的确定等，涉及到一系列环节。

在这个过程中，市科委也给予了创新药企很多关注、支持，助推创新药企高质量的成果产出，和黄医药首三款在国内获批上市的源创新药，均为上海市科技创新行动计划支持项目。

此外，作为在生物医药行业深耕多年的行业资深人士、两届市人大代表、两届上海市政协委员，崔昳昤着力关注打造中国自主创新药产业链、创新药准入及可及性等行业顶层设计及地方政策，多次提交与行业政策有关的政策提案；多次代表上海医药行业在全国两会发声；多次受邀作为行业“智囊”，参与《上海市浦东新区促进张江生物医药产业创新高地建设规定》等地方立法及各项管理细则的建言献策工作，助力相关法规实现突破。

在崔昳昤看来：“和黄医药的‘源创新药’是符合名词意义上的源创，从化合物发现到开发全链条创新，我们建立了一套完整的体系。希望我们的核心竞争力能够更好地体现在将来的国际化方面。毕竟国际化是评判企业创新力的重要标准。”

回到最初的发问，

“不出海怎么国际化，

怎么能算得上全链条创新？！”

对于生物医药行业来说，和黄医药走的这条出海之路如果成功的话，也是为其他的创新药企业相当于吃了‘第一只螃蟹’。

出海，必有一战。

眼下，结局仍是未知，

但，从内打破即是新生。

// 2023破冰前行 //

Bio-talk是Bio-forum的子品牌访谈栏目，由上海市生物医药科技发展中心与上海科技倾力打造，旨在深度挖掘生物医药领域科学家、企业家、行业领军人的前沿研究与思想火花，为医药创新注入“科技活水”，推动上海市生物医药行业的创新发展。