转自：医药观澜
7月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，渤健（Biogen）递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen），也是FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化（ALS）的首款疗法。
截图来源：CDE官网肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。目前，许多基因被认为与此疾病有关联，其中具有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的患者（SOD1-ALS）约占了2%。这些患者中大部分疾病进展迅速，发病后甚至无法活过1年。
Tofersen是一种在研反义寡核苷酸药物，正在开发用于治疗SOD1-ALS。该药可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。
为期6个月的3期临床试验结果显示，其试验并未达成其主要终点——患者根据ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R），自基线至试验28周评分的变化差异。然而生物标志物研究显示，该药可显著降低患者体内SOD1蛋白水平，且降低了与神经轴突损伤相关的神经丝轻链（NfL）的水平。此前，美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以9：0的投票结果，支持基于生物标志物变化加速批准tofersen治疗SOD1-ALS患者。
今年4月，FDA宣布加速批准tofersen上市，用于治疗具有SOD1突变的肌萎缩侧索硬化。这一批准不但为具有SOD1突变的ALS患者带来了具有针对性的疗法，对基于生物标志物加速神经退行性疾病的疗法开发也具有重要意义。
为了证实tofersen的临床益处，一项3期随机、双盲、安慰剂对照试验正在对尚未出现症状的SOD1基因突变携带者进行。这项研究将评估与安慰剂相比，接受该产品治疗的ALS患者在试验期间出现ALS症状的比例。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved July 14， 2023, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2] FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene. Retrieved April 25, 2023, from https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene
[3]Ionis accounces FDA advisory committee voted unanimously for a potential accelerated approval of tofersen for SOD1-ALS . Retrieved Mar 22，2023, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-accounces-fda-advisory-committee-voted-unanimously#:~:text=Ionis%20accounces%20FDA%20advisory%20committee%20voted%20unanimously%20for,ALS%20and%20the%20next%20marketed%20Ionis-discovered%20antisense%20medicine
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