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原标题：疫情下的中美药物审评审批：数量稳中有进，新冠成新焦点
来源：21世纪经济报道
当地时间6月15日，作为全球监管机构风向标的美国食品药品监督管理局（FDA），同时发布了两项公告：一是撤销了“磷酸氯喹和硫酸羟氯喹用于治疗某些住院COVID-19患者”的紧急使用授权（EUA）；二是批准了首个基于游戏的数字治疗设备，以改善患有注意力缺陷多动障碍（ADHD）的儿童的注意力功能。
虽然后者不是药物，但上述两项措施几乎可以作为FDA在上半年的工作代表：一是监管、审批对抗新冠肺炎疫情蔓延的药物、器械等治疗方案；二是批准更多更多元化的药物和治疗手段。
据21世纪经济报道不完全统计，截至6月16日，FDA在2020上半年共批准了超过25个新药上市。相较于2019年的48种新药，疫情影响下的获批数量上暂时没有掉队。
而疫情下最先开启复工复产的中国，根据国家药监局最新数据显示，6月2日签发了多个药品注册批件，包括百济神州肿瘤药泽布替尼、赛诺菲的罕见病药拉罗尼酶，勃林格殷格翰尼达尼布获批第二项适应症，绿叶制药和海正药业的阿尔茨海默症治疗药，豪森药业和正大天晴两款首仿药获批上市。据21世纪经济报道不完全统计，截至6月16日，国家药监局（NMPA）批准新药超过20个。
创新推动发展，在过去几年中，生物制药行业一直在蓬勃发展，这在很大程度上得益于各国药品监管部门日益合作和灵活的监管制度。每年看各家监管“守门人”放行了多少新药进入市场，俨然成为各家药企和投资人下一步行动的指南。
但2020年大流行的新冠肺炎疫情改变了几乎所有药物开发及其相关人员的关注点。其中，监管机构则面临着更大的压力和选择：如何高效、安全地审批新药，又能兼顾到抗击疫情需要。各国监管者的态度，将决定着下半年及未来药品上市的节奏和市场。
一手“新冠”，一手“新药”
从今年1月至今，FDA共批准了超过25个新药上市。此外，针对新冠肺炎疫情，FDA也批准了包括瑞德西韦、氯喹/羟氯喹等药物的紧急使用授权。
从获批新药的适应症来看，这些药物多涉及抗肿瘤、抗病毒、罕见病、心血管疾病、神经性疾病等。肿瘤包括乳腺癌、胆管癌、肺癌、甲状腺癌等。
6月12日，FDA批准Tivicay（dolutegravir）和Tivicay PD（dolutegravir）作为治疗至少四周大、重至少3 kg的HIV小儿患者的抗逆转录病毒治疗。5月29日，FDA批准了Oriahnn治疗女性子宫平滑肌瘤相关的大量月经出血。
FDA近年的审批特点之一是强调不同疾病药物的获批，特别是对于罕见病药物的关注，与肿瘤药物“分庭抗礼”。2018年FDA批准的59种新药中有34种（58%）被批准用于治疗罕见病的药物，创下了历史纪录。2019年，48种新药中有21种（占44%）被批准用于治疗罕见疾病。
今年对于罕见病药物关注依旧，基本保持每个月至少2种过审的节奏。1月9日，FDA批准Ayvakit（avapritinib）上市，是首个针对胃肠道间质瘤患者罕见突变的靶向疗法。1月31日，FDA批准首个用于治疗儿童花生过敏的药物Palforzia上市。
5月15日，FDA批准Qinlock（ripretinib）用作晚期胃肠道间质瘤（GIST）的四线治疗，GIST是一种起源于胃肠道的肿瘤，该药物获得了“优先审查”和“快速通道”“突破性疗法”“孤儿药”等称号。5月26日，FDA批准了VESIcare LS，这是对2岁以下小儿膀胱功能障碍形式的首个治疗方法。
FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur 表示，“在COVID-19大流行期间，每个人的日常生活都受到了干扰，在这个关键时刻，我们希望患者知道FDA仍然致力于使患有罕见肿瘤和危及生命的疾病、有独特需求的患者成为重中之重。我们将继续加快针对这些患者的产品开发。”
疫情防控常态化下的创新
从2017年开始，中国国家药品监督管理局（NMPA，前CFDA）也做出了更加积极的尝试，加速审评审批，每年都能获批40个以上新药，同样带动了国内创新药企的发展以及传统药企的创新投入和转型。
2019年，中国新药获批数量也在数量上比肩了美国，隐隐有“赶超”之势。2019年首次在中国获批的新药有60个，包括4个中药和56个西药，西药中包含43个进口药和13个国产药。
即使在疫情高峰期，药品研发工作仍在继续推进。1月和2月没有出现审批延误的现象，药品监管审批通道仍然畅通。国家药监局第一季度共审批164种适应症，去年同期为141种。
“由于一些相关的会议取消或延迟，疫情确实影响到了药物审批审评的进度。”一位业内人士对21世纪经济报道表示，“先是国内受到影响，之后国外又传导到国内，影响程度不一。但总体来说影响不一定很大，有也是两到三个月而已。”
据GBI SOURCE数据库显示，2020年1月、2月，国内共获批了7个新药（首次在中国上市的分子药），包括4个化药和3个生物制品。3月共获批4个新药，包括3个化药（豪森药业、银谷制药及上海汇伦江苏药业）和1个生物制品（武田）。4月国内共获批3个新药，包括2个化药和1个生物制品。
相较于FDA对于罕见病的关注，国内获批的重磅新药大多为肿瘤药物，包括罗氏PD-L1药物阿替利珠单抗Tecentriq，乳腺癌药物恩美曲妥珠单抗，豪森药业对标奥希替尼的肺癌药物甲磺酸阿美替尼片，百济神州淋巴瘤药物BTK抑制剂泽布替尼。
在逐步恢复上市节奏之外，由于临床试验在疫情期间受到的影响，也影响了一些药物后续的上市节奏。
国际知名咨询企业IQVIA指出，为了应对当前的危机，监管机构委员会和工作组已转为远程办公，工作人员的时间精力不可避免地放在了COVID-19治疗药物的审批，以及与疫苗研发相关的临床试验上。因此，在疫情蔓延全球的几个月内，其他产品的审批和上市都有可能放缓。
但与此同时，监管机构也在为受到疫情影响的非新冠药物的相关临床试验提供便利。例如FDA在3月下旬宣布，放宽对临床试验远程监控设备的应用，帮助那些不能或不愿前往医院的受试患者，从而维持临床试验的正常进行。FDA并不会成为医药公司申请产品新适应症、药用价值的障碍，FDA已建议尽可能提升临床试验的远程化/网络化，包括远程访视、电话访谈和自我健康管理。长期来看，这可能会成为一种催化剂，促使临床试验向远程化转型。
（作者：卢杉 ）
责任编辑：赵慧芳
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