四成孤儿药临床试验招不满受试者,原因为何

四成孤儿药临床试验招不满受试者,原因为何
2024年09月17日 14:41 微博财经-财道工作室

来源:@究竟视频微博

【#四成孤儿药临床试验招不满受试者#,原因为何】近日,在第十三届中国罕见病高峰论坛上,泰格集团E site负责人、高级总监负责人吴宝林分享了他们正在开展的一项罕见病药物临床试验,该药主要用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病,计划入组60例受试者,目标在25家医院进行招募。

如果换作是一项肿瘤药物临床试验,同样也需要60例受试者的话,可能在一家医院招募就满人了。

有多位临床医生对第一财经记者表示,当前的罕见病药物临床试验,受试者招募非常困难。

根据艾昆纬医药科技(上海)有限公司临床运营卓越中心等开展过的一项研究,约43.9%的孤儿药(即“罕见病药物”)临床试验实际入组人数小于目标入组人数。

近年来,我国在研的罕见病药物数量在增加,目的是试图解决罕见病患者无药可用的问题。临床试验是罕见病药物研发的必经阶段,如何看待罕见病药物临床试验受试者招募难问题?

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