转自：医药观澜
▎药明康德内容团队编辑
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网数据，近两周有10多款1类新药首次获得临床试验默示许可。通过梳理，这些新药涵盖小分子新药、抗体偶联药物（ADC）、单抗、siRNA疗法等，它们拟用于治疗癌症、慢性肾病患者、化疗相关性腹泻、亨廷顿舞蹈病、痛风等。本文将对其中部分产品进行简要介绍，仅供读者参阅。
图片来源：123RF阿斯利康：balcinrenone/达格列净胶囊
作用机制：盐皮质激素受体调节剂（MRM）+SGLT2抑制剂
适应症：慢性肾病患者心力衰竭
阿斯利康申报的balcinrenone达格列净胶囊获批临床，拟用于降低心力衰竭合并肾功能损害患者发生心力衰竭事件和心血管死亡的风险。根据阿斯利康官网资料，这是其正在开发的慢性肾病组合疗法中的一款，为盐皮质激素受体调节剂（MRM）+SGLT2抑制剂，目前在国际范围内处于3期临床研究阶段。
达格列净为一款SGLT2抑制剂，已经获得美国FDA批准治疗慢性肾病（CKD）患者，阿斯利康正在临床试验中检验多种创新疗法与达格列净联用的效果，以求进一步改善CKD患者的治疗，其中balcinrenone与达格列净联用可能增强对CKD患者心力衰竭的治疗。
艾伯维：budigalimab
作用机制：抗PD-1单抗
适应症：肝细胞癌
艾伯维申报的budigalimab获批临床，拟联合livmoniplimab治疗在一线免疫检查点抑制剂治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性Child-Pugh A级肝细胞癌（HCC）。根据艾伯维公开资料，ABBV-151（livmoniplimab）是其与argenx合作开发的GARP- TGF-β1人源化单克隆抗体抑制剂，正在开发用于治疗癌症；ABBV-181（budigalimab）是一种抗PD-1人源化单克隆抗体，正在开发用于与艾伯维其他分子联合治疗实体瘤和血液系统恶性肿瘤。在国际范围内，该联合疗法治疗肝癌和非小细胞肺癌处于2期临床研究阶段。
汉康生技：HCB101注射液
作用机制：SIRPα融合蛋白
适应症：实体瘤和非霍奇金淋巴瘤
根据汉康生技（HanchorBio）新闻稿，HCB101注射液是该公司管线中的第一个项目，为一个与IgG4-Fc连结、经过工程优化的SIRPα融合蛋白。它通过阻断巨噬细胞和癌细胞之间的“别吃我”信号来触发巨噬细胞的吞噬活性。研究表明，HCB101在癌细胞内及肿瘤微环境引发了明显不同的基因表现型态，表示其可能具有独特的作用机制。此前，该产品已经在美国和中国台湾地区获批临床，并自2023年4月开始开展全球多中心多地区临床试验。本次在中国获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤及复发难治性非霍奇金淋巴瘤。
派金生物：注射用重组酰化胰高血糖素样肽2类似物
作用机制：GLP-2类似物
适应症：化疗相关性腹泻
根据派金生物新闻稿，本次获批临床的是一款重组酰化胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，为一款长效重组多肽。研究表明，GLP-2类似物可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。派金生物新闻稿介绍，除了用于预防和治疗化疗严重腹泻外，在非临床试验中，该产品还被证明有开发成一周一次给药治疗短肠综合征、慢性肠炎等的临床价值。
艾码生物：ER2001注射液
作用机制：siRNA疗法
适应症：早期显性亨廷顿舞蹈病
根据艾码生物新闻稿介绍，ER2001注射液通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，可降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。该产品获批临床的适应症为早期显性亨廷顿舞蹈病（HD）。HD是一种遗传性神经系统变性病，临床表现为运动障碍、精神症状、认知障碍等。随着病程发展，疾病晚期表现为僵直、少动为主的帕金森症状，往往严重影响患者的生活质量和寿命。
中美华东：注射用HDM2005
作用机制：靶向ROR1的ADC
适应症：晚期恶性肿瘤
根据中美华东新闻稿介绍，注射用HDM2005是一款靶向ROR1的ADC，现有数据显示其具有良好的成药性和安全性。ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，该靶点具有广谱抗肿瘤性，在多类肿瘤中高度表达，是潜力ADC靶点。HDM2005已经在临床前的药效学研究、药代动力学研究及安全性评价中展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。该产品本次获批临床的适应症为晚期恶性肿瘤。
加科思：JAB-30355片
作用机制：p53 Y220C激活剂
适应症：携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤
p53 Y220C突变是一种发生在p53的DNA结合域的常见突变，携带这一突变的p53难以维持稳定的DNA结合域构象，无法完成应有的DNA调控功能。JAB-30355正是加科思自主研发的一种口服生物活性小分子激活剂，拟开发用于治疗携带P53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤患者。
信达生物：替古索司他片
作用机制：XOI靶向小分子
适应症：痛风
信达生物申报的1类新药替古索司他片已经获得临床试验默示许可，拟开发治疗痛风。根据信达生物公开资料，替古索司他片（IBI128）是一款全新非嘌呤类似物——黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）。信达生物于2022年12月与总部位于韩国的LG公司化学达成一项约9550万美元的合作，从而获得该产品在中国的开发和商业化权利。
除了上述产品，近期还有其他1类新药获批临床，或获批针对新适应症开展临床研究，限于篇幅， 此处不再一一赘述。希望这些1类新药后续临床研究进展顺利，早日取得突破，造福患者。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved June 8，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]各公司官网及公开资料
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