▎药明康德内容团队报道
2月7日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，批准罗氏（Roche）申报的可伐利单抗注射液（曾用名：珂罗利单抗，crovalimab）上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年（≥12岁）患者。公开资料显示，可伐利单抗是一款人源化抗补体蛋白C5单克隆抗体。根据NMPA公示，该品种为全球同步研发，中国首先批准上市，为患者提供了新的治疗选择。
截图来源：NMPA官网PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。抑制补体C5是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。可伐利单抗正是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用的单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
根据罗氏早先新闻稿介绍，可伐利单抗对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3～4小时，而可伐利单抗可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。
2022年7月，可伐利单抗的新药上市申请被CDE纳入优先审评，适用于成人和青少年阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，这正是此次获批的适应症。2023年9月，美国FDA受理了可伐利单抗治疗PNH患者的生物制品许可申请（BLA）。
2022年5月，罗氏宣布可伐利单抗在治疗PNH患者的3期COMMODORE 3研究中取得积极结果。这项在中国开展的多中心、单臂3期临床研究，旨在评估可伐利单抗用于治疗既往未经补体抑制剂疗法的中国PNH患者的疗效和安全性。根据2022年12月在美国血液学会（ASH）年会上展示的数据，COMMODORE 3研究达到了共同主要疗效终点——以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的受试者比例，以及避免输血（TA）的受试者比例。
具体而言，从第5周到第25周，溶血得到控制的受试者平均比例为78.7%。筛查前24周内实现TA的受试者比例（0.0%）与基线至第25周实现TA的受试者比例（51.0%）之间，差异具有统计学意义。PNH患者体内的LDH水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。输血需求是PNH补体失调引起溶血的重要临床指标。
据报道，在使用可伐利单抗治疗后的两周内，受试者疲劳状态得到了快速且有临床意义的改善，并随着时间的推移而持续。试验中总体安全性数据与C5抑制剂和潜在疾病的已知安全性一致，表明可伐利单抗耐受性良好，没有发现新的安全性信号。
参考资料：
[1]国家药监局批准可伐利单抗注射液上市.Retrieved Feb 7，2024, From https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20240207173310135.html
[2]罗氏Crovalimab III期研究达共同主要终点，新一代C5补体抑制剂有望中国首发. Retrieved May 20 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/2CqwVvQGYycsxPUPvEeWNg
[3] Roche’s subcutaneous crovalimab given every four weeks achieves disease control in people with PNH, a life-threatening blood condition. Retrieved Dec 11 , 2022. From https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2022-12-11
[4]Crovalimab正式递交中国上市申请，填补国内PNH治疗空白. Retrieved Apr 10 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/a_XD1yL8PtqB0QX2Ig5T1w
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