转自：医药观澜
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在刚刚结束的1月，有60余款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。按照新注册分类，“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物，这类新药往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看1月份获批临床的1类新药都有哪些？又有望惠及哪些患者？（扫描下方二维码，即可获得“2024年1月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”PDF文件）
从药物类别来看，在获批临床的64款1类新药中，有58 %（37款）为化药，42%（27款）为生物药。它们拟开发的适应症涵盖了肿瘤、炎症性疾病、心血管疾病、代谢性疾病、疼痛等多种疾病。其中，抗肿瘤新药数量占比最多，有近50%，主要针对实体瘤（多为晚期），涉及肝癌、非小细胞肺癌、转移性去势抵抗性前列腺癌、晚期不可切除或转移性微卫星高度不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤等；少数针对血液瘤（5%），涉及多发性骨髓瘤、髓系白血病等。
数据来源：CDE网站，医药观澜制图
从药物类型来看，这些1类新药涵盖了新药开发的多种形式，包括小分子靶向疗法、抗体药物、各种偶联药物（XDC）、细胞和基因疗法（CGT）等等。其中，小分子靶向疗法、抗体药物、CGT相关新药数量较多。
在小分子靶向疗法中，除了少数激动剂外，绝大多数新药为抑制剂。这些抑制剂针对的靶点包括TYK2、PHD2、KRAS G12C、Nav1.8、CYP11A1等等。其中，有多款新药靶向“合成致死”新靶点，例如先声药业的USP1小分子抑制剂SIM0501、勤浩医药的KIF18A抑制剂GH2616、阿斯利康（AstraZeneca）的靶向MTA和PRMT5复合物的新一代PRMT5抑制剂AZD3470、诺华（Novartis）的潜在“first-in-class”WRN抑制剂HRO761等等。
在CGT领域：来自康霖生物、本导基因、中吉智药的几款自体干细胞药物获批临床，拟用于输血依赖型β-地中海贫血；百吉生物的TCR-T疗法BRL03、普众发现的UCAR-T疗法AMT-116、 华夏英泰的STAR-T疗法YTS104和美杰赛尔的PD-1基因编辑T细胞注射液等多款T细胞疗法新药也获批临床，拟用于治疗实体瘤和血液瘤；此外，还有几款AAV基因治疗药物获批临床拟治疗罕见病，如凌意生物的LY-M001注射液拟用于治疗I型或III型戈谢病、至善唯新的ZS805注射液拟用于治疗法布雷病。
图片来源：123RF1月也有多款抗体类药物获批临床，拟用于治疗不同类型的适应症。例如，博锐生物与恩沐生物联合开发的创新三特异性抗体BR115、神州细胞CD38单抗SCTC21C、百时美施贵宝的BCMA和CD3双特异性抗体alnuctamab等获批临床，拟用于治疗各种血液瘤和实体瘤；舒泰神的抗 NGF全人源 IgG1 单抗STSA-1001获批临床，拟用于治疗癌痛；赛诺菲的潜在“first-in-class”单抗amlitelimab获批临床，拟用于治疗成年中重度特应性皮炎；神州细胞重组抗 IL-17 单抗SCT650C获批临床，拟用于治疗中至重度斑块状银屑病。
此外，还有多款XDC获批临床，包括第一三共/默沙东合作开发的CDH6靶向ADC药物DS-6000a、爱科瑞思的5T4靶向ADC药物ACR246、惠永制药的GRP78靶向PDC药物LN005、星联肽的Nectin-4靶向PDC药物SC-101等。
除了上述提到的产品类型，还有许多其它1类新药也于1月获批进入临床，或者获批开展针对新适应症的临床试验。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行，早日造福患者！
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Jan 31，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]各公司官网及新闻稿
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