转自：药时代
2023年10月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，CAR-NK细胞疗法明星公司Nkarta披露，将解雇约10%的员工，并专注于将现成的细胞疗法应用于自身免疫性疾病。据一份合同显示，截至9月底，Nkarta账上还有2.78亿美金现金，为了精简运营，该公司将在今年年底将裁减18个职位，预计这一举措将使公司的现金流延长一年至2026年，以便在明年到期的几项临床数据更新之外获得运营资金。此外，该公司还表示，其将精简运营，并限制未来的招聘。
作为业务更新的一部分，Nkarta宣布FDA批准了其CAR-NK细胞疗法NKX019治疗狼疮性肾炎（LN）的IND申请，这也是该疗法首次拓展至这一适应症。NKX019是一种同种异体CAR-NK疗法，通过工程改造表达CD19靶向CAR来增强细胞靶向性，并表达专有的膜结合形式的IL-15，在没有外源性细胞因子支持的情况下具有更强的持久性和活性。在这一消息公布之后，该公司股价大涨112%，市值有所回升。
与此同时，Nkarta 表示，计划中的 NKX019 开放标签剂量递增试验将评估该疗法在多达 12 名难治性狼疮肾炎患者中的安全性和临床活性。第一位患者预计将于 2024 年上半年入组。受试者将在使用单药环磷酰胺进行淋巴细胞清除后的第 0、7 和 14 天接受 NKX019 的三剂周期，每剂 10 亿或 15 亿个细胞。
Nkarta 还透露，NKX019 在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 的 I 期研究中开设了一个新队列。新队列采用了 NKX019 的压缩给药方案，在氟达拉滨和环磷酰胺标准淋巴细胞清除后的第 0、3 和 7 天给药，旨在加强淋巴细胞清除后第一周内的 NKX019 暴露。新队列将针对六名大B细胞淋巴瘤患者，包括之前接受过CD19定向CAR-T细胞治疗的患者，而之前宣布的三个NKX019扩展队列中不会招募新患者。
Nkarta医疗主管David Shook在一份声明中说：“现成的细胞疗法减轻了患者的负担并且即时可用，在加上我们专有的技术使得NKX019能够通过减少淋巴细胞耗竭来提高安全性，让NKX019有望在不断发展的自身免疫性疾病细胞治疗领域脱颖而出。”Nkarta计划在明年上半年获得更多关于该产品的数据，明年还将有更多NKX019在各种肿瘤中的临床数据更新。
转向自免或是为了自救
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作为NK细胞疗法赛道的明星企业，其CAR-NK细胞疗法NKX101曾经被寄予厚望，并且展现出了良好的早期疗效，但该产品似乎仍然摆脱不了通用细胞疗法的“复发魔咒”，后期的治疗效果出现了显著的下降。
今年6月，Nkarta公布了其通用 NKG2D靶向CAR-NK细胞疗法NKX101治疗复发或难治性急性髓系白血病患者的临床I期更新数据。数据显示，6名患者中有4名达到完全缓解，CR/CRi为67%，50%的CR率。
但其疗效并不持久， 去年发布的数据显示，接受3剂1B或1.5 B NK细胞治疗的 5 名患者中，有 3 人清除了癌细胞，但今年更新的数据显示其中两名患者仅在几个月后再次复发。即使是在高CR人群，也还没有观察到6个月的持久疗效。因此，在发布这一数据后，该公司的股价大跌近40%。
该公司的另一款产品法NKX019也展现出了良好的早期疗效。12月5日，Nkarta宣布其CAR-NK疗法NKX019作为单药，治疗r/r NHL患者的I期剂量递增研究取得积极结果。
NKX019是一款靶向 CD19 的 CAR-NK 细胞疗法，通过添加膜结合形式的白介素-15，用于在没有外源性细胞因子支持的情况下，提高工程化NK细胞的持久性和活性。19例接受NKX019治疗的患者临床结果显示：在两个最高剂量组中，10例NHL患者有8例获得客观应答（80% ORR），且10例患者中有7例获得了完全应答（70% CR）。
后续疗效仍然有待观察，而此次该公司也是将这一疗法扩展到自免领域。目前有越来越多的细胞治疗企业已经开始布局自免赛道。经统计，全球自身免疫疾病治疗药物处于稳定增长的趋势，全球自身免疫性疾病治疗市场预计将从2020年的1,206亿美元增长到2025年的1,461亿美元，复合年增长率为3.9%。并且，该领域仍然存在大量未被满足的临床需求，目前已上市的许多药物存在作用疾病不具备针对性、患者响应率低下、副作用大等问题，而细胞疗法治疗自免有着多方位的优势和良好的疗效，对于某些难治性自免疾病也有较好的效果，药企也可以凭借这一差异化优势脱颖而出。
目前已经有多款自免细胞疗法获批开展临床，包括多款CAR-T和两款NK细胞疗法，适应症的范围也在不断扩展。并且，该领域也逐渐得到了投资者的青睐，8月3日，该领域的先驱企业Kyverna Therapeutics宣布完成6000万美元B+轮融资，使B轮融资总额达到1.45亿美元。总体而言，布局自免或许能够通过差异化竞争，在细胞治疗赛道中脱颖而出。
参考资料：
1.https://endpts.com/nkarta-trims-headcount-as-it-sets-sights-on-autoimmune-cell-therapy/
封面图来源：123rf
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