转自：药学进展
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2008年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起并组织了第一届国际罕见病日。16年过去，在国内外患者及其家属、爱心人士、医务人员、非政府组织、社会媒体的共同努力下，越来越多的人认识并了解到罕见病，我国也有越来越多的药企将研发的目光投向孤儿药。
今年的2月28日是第16个国际罕见病日，主题为“Share Your Colours”（点亮你的生命色彩）。我们有超过2000万各类罕见病患者，他们生命中的困境和色彩一直等待着机会被更多人知晓。
2月26日，国际罕见病日来临之际，中国生物医药产业链创新与转化联盟孤儿药分会、中国孤儿药创新联盟、豌豆Sir、药咖荟共同发起“中国孤儿药创新沙龙”国际罕见病日特别活动——特别邀请了来自7位中国罕见病患者组织的负责人，分享各自组织在推动孤儿药可及性方面的实践与洞见。
· 感谢豌豆Sir对本次活动的大力支持 ·
以下数据源于：豌豆Sir
自2016年创立以来，豌豆Sir罕见病科普公益将踏入第7个年头。7年来，豌豆Sir为近70个罕见病患者社群提供科学传播的服务与支持，惠及超过50万患者个体。
在全球，患者社群一直是推动罕见病政策制定、科研、制药、社会倡导的中坚力量。中国第一家罕见病患者组织“中国血友病联谊会”成立于2000年。截止目前，国内存在的名称固定、活动规律的罕见病患者组织已有130家。
特邀嘉宾
Pharmedcafe
郑维义 博士
中国孤儿药创新联盟 发起人
苏州诺景生命科技有限公司 董事长
南京师范大学罕见病基因治疗联合研究中心 主任
中国生物医药产业链创新与转化联盟孤儿药分会 主任委员
国家重大人才工程项目 A类专家
拥有20多年的药物研发经验，曾经参与了20多个新药研发项目。回国前先后在美国辉瑞制药，默沙东和诺华公司工作。
目前担任江苏省人才促进会常务理事和副秘书长，江苏“国家重大人才工程项目专家”联合会副会长兼秘书长，南京师范大学罕见病基因治疗联合研究中心主任。近年来，致力于孤儿药研发的政策制定，新药研发和国际交流。
黄倩 女士
重庆市九龙坡区蚕宝儿社会工作服务中心 理事长
中国LNS诊疗与科研联盟 联合发起人
中国残疾人康复协会罕见病康复专业委员会 委员
Lesch-Nyhan综合征 患儿家长
重庆市九龙坡区蚕宝儿社会工作服务中心是由Lesch-Nyhan综合征(LNS)家属与豌豆Sir于2018年联合发起，于2021年在重庆市九龙坡区民政局注册成立的服务全国LNS患者的民办非企业单位，旨在宣传LNS的疾病知识、指导日常护理、共享医疗资源，并共同推动诊疗可及性。
王芳 女士
深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心 主任
神经纤维瘤病1型 患者
深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心是由神经纤维瘤病(NF)患者及家属于2016年发起成立、于2019年在深圳市民政局注册成立的民办非企业单位，秉持“以中国NF患者为中心”的发展理念，旨在为全国的NF群体搭建交流和互助平台，开展患者心理关怀和社会融入等工作；消除社会歧视、提高公众对于NF群体的尊重和理解，推动NF的医学研究和药物研发，推动国家针对NF患者的保障政策的出台。
王菲菲 女士
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心 项目主管
初级社会工作师
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心是由脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿家长冯家妹女士与患者马斌先生共同发起，于2016年在北京市民政局注册成立的民办非企业单位。中心以冯家妹女士罹患SMA而去世的女儿“美儿”命名，致力于为全国的SMA患者群体提供全生命周期的支持与帮助，解决医疗康复、社会融入等方面问题；宣传疾病知识并多方位立体展现SMA患者生存现状，呼吁社会各界关注并支持罕见病群体；搭建多方参与平台，共同推动中国SMA诊疗发展，促进保障罕见病群体权益相关制度、政策的完善。
谭雪松 先生
深圳市安安雷特罕见病研究所 创始人
拥有25年跨领域工作经验的科技管理工作者
深圳市安安雷特罕见病研究所是由雷特综合征(RTT)家属于2012年筹建，于2015年在广东省深圳市民政局注册成立的民办非企业单位，专注以RTT为代表的多重障碍儿童和家庭的全生命周期健康管理领域，建立并运营RTT患者数字化社区，通过全球联合创新手段，探索和实践相关筛查诊疗方案，康复发展方案，沉淀相关服务流程方案，IT系统，软硬件科技系统等创新成果。
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