每经记者 李宣璋 每经编辑 陈星
7月20日至21日，第六届罕见病合作交流会在北京举办。
数据显示，全球已确认的罕见病病种数超过10000种，罕见病患者总数约占全球总人口数的10%。
《每日经济新闻》记者在现场注意到，关于罕见病患者用药、罕见病的保障与支持等热门话题，与会专家学者、企业代表展开热议。
圆桌讨论环节 每经记者 李宣璋 摄建议把治疗费用较高的罕见病纳入特病保障范围
罕见病患者的用药问题一直以来都是罕见病领域备受关注的焦点。近年来，我国不断推进罕见病药物准入、降价等有关工作。
有数据显示，截至2023年底，基于两批罕见病目录的发布，中国已有165种罕见病药物上市，覆盖92种罕见病种，已有覆盖64种罕见病的112种药物纳入医保，其中甲类药物17种，乙类药物95种。
但是，进入医保目录的罕见病药物不同地区落地情况差距大，如各地区保障上限不一致、“双通道”未能彻底打通、各地区门诊报销治疗病种差异巨大等。
活动现场，有患者从亲身经历出发，讲述了罕见病在我国各地保障方面的差异，从医保落地到诊疗，不同医院用药落地执行的差距很大。对此，国家医疗保障局医药服务管理司原司长熊先军表示，确实存在这样的差异，每年国家医保谈判结束后就是推进谈判的落地，但是在推进过程中还遇到很多问题，当然也有一些相应的政策在积极解决问题。
熊先军表示，现在的门诊政策繁杂、细碎，而且分散，这应当是今后国家在门诊保障政策里要解决的问题。
对此，《每日经济新闻》记者在现场就如何改善罕见病患者不同地区报销差异以及提高报销比例等问题向熊先军提问。熊先军对每经记者表示，在一个完善的门诊保障政策体系还没有出来之前，罕见病患者要充分利用现有的门诊保障政策来解决问题。
“门诊保障政策的决定权绝大部分是在各个地方，特别是在地市一级。一些治疗费用较高的罕见病，当地应该积极将其纳入特病保障范围。因为特病的报销比例较高，可以通过这种方式促使医保部门把这些疾病纳入特别保障，要充分用好这些政策。”熊先军说。
熊先军（中）答每经记者问 每经记者 李宣璋 摄超级罕见病患者被迫停药问题待解决
罕见病群体中还有一类特殊人群，即超级罕见病，目前国内对此尚无完整定义。中国工程院院士、中国医学科学院学部委员张学此前表示，欧盟以发病率为万分之五的疾病作为罕见病的界定标准，发病率为万分之一的疾病为超级罕见病。
庞贝病属于超级罕见病的一种，香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院助理教授董咚从2018年开始对庞贝病群体进行追踪式的生存状况调研，到2023年为止总共进行了四次调研。由于庞贝病属于超级罕见病，全国患病人数大概只有300人，因此药物的价格十分昂贵。
董咚的研究数据显示，由于某些地方政策的不稳定性，庞贝病患者也经常会被迫停药。针对高值药应如何保障的问题，赛诺菲（中国）罕见病业务负责人俞蕾提出，对于一些无法进入国家谈判的超级罕见病，可以尝试通过建立特殊的专项基金和专项谈判机制的方式来解决。
记者注意到，江苏和浙江分别通过建立政府主导的罕见病省级专项基金，为未被纳入基本医保的罕见病提供用药保障。
以浙江为例，其所构建的罕见病专项基金的资金来源是根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至罕见病用药保障基金。患者年自费最高10万元，此外还通过商保、慈善等渠道进一步降低患者自付额。
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