多发性骨髓瘤有望实现功能性治愈

多发性骨髓瘤有望实现功能性治愈
2024年04月03日 05:07 媒体滚动

范磊教授科普多发性骨髓瘤诊治要点。

□ 本报记者 杨 彦

《“健康中国2030”规划纲要》提出,到2030年,要实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理,总体癌症5年生存率提高15%。随着临床医疗技术的革新和创新药物的不断发展,越来越多的肿瘤疾病诊疗正在逐步迈向“慢病化管理”时代。伴随我国老龄化程度加深,一种高发于中老年人的血液系统恶性肿瘤——多发性骨髓瘤的发病率逐年升高,为我国肿瘤防治工作带来了不小的挑战。

江苏省人民医院血液科主任范磊教授及副主任医师屈晓燕教授提醒,坚持长期规范化治疗,多发性骨髓瘤患者有望实现功能性治愈,获得很好的生活质量。

血液系统第二大肿瘤,

误诊率高达55%

多发性骨髓瘤虽然不如淋巴瘤“如雷贯耳”,但实际上它的发病率并不低,是血液系统排名第二位的肿瘤。范磊教授介绍,多发性骨髓瘤的发生源于浆细胞在骨髓内增殖失控,骨髓瘤细胞只会复制增长而不死亡,产生无效的免疫球蛋白,医学上俗称“M蛋白”,导致了患者一系列的临床表现。多发性骨髓瘤是中老年高发的肿瘤,随着人均寿命的延长,它的发病率明显上升,逐步成为危害人民生命健康的重大疾病。

屈晓燕告诉记者,多发性骨髓瘤虽然是血液系统肿瘤,但是它的临床表现累及多个脏器,可以表现为肾功能损害、贫血、骨骼损害、各种感染或者神经系统症状等,所以很多患者首诊分散在各个科室,很容易被误诊为其他疾病,误诊率高达55%。因此江苏省人民医院组建起了多发性骨髓瘤多学科诊疗团队(MDT),以提高该疾病的识别率,同时为患者提供更适合的诊疗方案。

生存率“大跨步”前进,

部分患者可实现功能性治愈

“大约在20年前,多发性骨髓瘤患者的生存时间平均只有两年多,但随着各种各样的新药进入临床,患者的平均生存时间已经可以达到8至10年,甚至更长时间。”范磊教授表示,虽然目前多发性骨髓瘤在临床上还没有办法完全治愈,但是在该疾病初诊和首次复发的阶段尽早让患者接受规范化的治疗,为后续阶段争取更多治疗机会,有效延长疾病复发的间隔,是可以实现“功能性治愈”状态的。

屈晓燕进一步解释,多发性骨髓瘤的治疗相对特殊,不同阶段有不同的治疗方案。尚无症状的“冒烟期”可以随访观察,进入“活动期”后则强调在指南指导下的规范化治疗。当前阶段下,临床上需要基于预后指标和分层系统对患者评估分层,适合自体干细胞移植的进行移植,不适合的则采用不同的诱导、巩固、维持治疗策略,以制定相对更个性化的治疗方案,通过多阶段的全程治疗,尽可能延长患者的生存时间。

在现有的方案下,相当一部分“标危”的患者,以现有的治疗模式加上自体干细胞移植和巩固治疗手段,他们的无进展生存期可以达到5年左右,这一部分患者被认为接近功能性治愈的状态。后续他们可能还是会进入到复发阶段,但复发阶段仍然有很多治疗模式、治疗手段可以选择。

在江苏省人民医院,生存期最长的患者已经达到了40年。“今后这样的患者也会越来越多见。”屈晓燕教授表示。

延长深度缓解时间,

提升患者长期生存质量

“患者血和尿相关指标检测阴性,体内基本上检测不到M蛋白,骨髓中的浆细胞也非常少,尽量低于5%,这就是我们医学上定义的完全缓解。患者缓解程度越深,他们的无进展生存期往往越长。”范磊表示,从20世纪60年代左右几乎没有药物治疗,到传统化疗,再到1999年第一个应用于多发性骨髓瘤的靶向药物诞生,目前多发性骨髓瘤已经进入了全靶向治疗时代,免疫药物的应用也超过了10年,相应地,能获得深度缓解的患者越来越多。范磊教授进一步指出,单抗等创新药物的出现带来了治疗策略的升级,驱动了患者整体治疗模式的变革,多发性骨髓瘤的诊治,正在逐步切换到“慢病管理”模式。

屈晓燕也提醒,在疾病治疗全程中,很长一段时间患者可以像正常人一样生活。在规范治疗的前提下,建议患者首先保持乐观的心态,做到均衡饮食、适当运动,形成良好的生活习惯和健康的生活方式。多发性骨髓瘤患者中大概60%以上会影响到骨骼,所以提倡患者不要做跳跃、爬山、搬重物等剧烈的运动,建议持续低强度的运动,比如户外散步、太极拳等。多发性骨髓瘤患者通常免疫功能较差,所以患者更需要树立自我卫生意识,同时加强自我卫生管理。“遵医嘱规范化治疗、定期复诊,强调健康生活方式,强调乐观心态,多发性骨髓瘤患者完全可以拥有与健康人相近的生活质量。”

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