101注射液获临床试验默示许可

101注射液获临床试验默示许可
2024年04月02日 13:11 澎湃新闻

2024年4月2日,专注于新型基因编辑技术的生物医药科技企业正序生物(上海)自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展Ⅰ期临床试验(www.clinicaltrials.gov,注册号:NCT06291961)。

网站截图网站截图

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法,通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。

由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性,相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法,正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建,更快地达到健康人的血红蛋白水平,更早摆脱输血依赖,同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险,显示出了更好的有效性和安全性。

正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效,目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖,均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上,摆脱输血依赖近5个月,这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例;与此同时,未报告出与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效,为患者提供了“一次治疗,终身治愈”的希望。此次CS-101注射液获批IND,将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化,以造福更多地贫病患。

海量资讯、精准解读,尽在新浪财经APP
生物 许可 基因编辑

VIP课程推荐

加载中...

APP专享直播

1/10

热门推荐

收起
新浪财经公众号
新浪财经公众号

24小时滚动播报最新的财经资讯和视频,更多粉丝福利扫描二维码关注(sinafinance)

股市直播

  • 图文直播间
  • 视频直播间

7X24小时

  • 04-01 宏鑫科技 301539 10.64
  • 03-29 灿芯股份 688691 19.86
  • 03-27 无锡鼎邦 872931 6.2
  • 03-25 中瑞股份 301587 21.73
  • 03-22 广合科技 001389 17.43
  • 新浪首页 语音播报 相关新闻 返回顶部