世界首例!25年糖尿病病史患者被治愈

世界首例!25年糖尿病病史患者被治愈
2024年05月09日 23:31 都市现场

4月30 日,海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队,在《细胞发现》(Cell Discovery)发表研究成果。

这是世界范围内首次(first-in-human)利用干细胞来源的自体再生胰岛组织移植,成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病患者的病例报道,目前该患者已彻底脱离胰岛素治疗长达33个月。

自体再生胰岛移植技术

破解糖尿病难题

胰岛功能损伤在糖尿病各亚型中均有不同程度的表现。随着β细胞数量减少或去分化,2型糖尿者的胰岛素分泌功能出现衰退,导致血糖水平升高。

若患者血糖长期控制不佳,可导致失明、肾衰竭、心脑血管意外、截肢等严重并发症,甚至可造成酮症酸中毒或无意识低血糖而致死。。

我国是世界上糖尿病患者最多的国家,其中约四千万患者需要终身依赖胰岛素注射治疗,包括所有的1型糖尿病患者及约30%的2型糖尿病患者。

对于血糖难以控制的严重患者,只有通过从捐献的胰腺中提取胰岛组织,并以微创注射的方式进行移植方可有效治疗,从而避免并发症的发生。

然而,受制于供体严重匮乏、胰岛分离技术复杂等因素,目前临床需求很难满足。因此,如何在体外规模化地再生人胰岛组织,成为一项世界性的学术难题,并得到广泛关注。

体外再造胰岛组织

重大技术突破

既往研究报道,利用患者外周血单个核细胞(PBMC)重编程为自体自体诱导性多能干细胞(iPSC),并使用国际首创技术使之转变为“种子细胞”即内胚层干细胞(Endoderm stem cell, EnSC),最终实现在体外再造胰岛组织(E-islet)。

E-islet制备、质量控制及移植安全性和有效性评估的主要流程E-islet制备、质量控制及移植安全性和有效性评估的主要流程

该项技术已趋于成熟,是再生医学治疗糖尿病领域的重大突破。

团队首席科学家程新教授于2012年在世界上首次建立了内胚层干细胞(EP cells及其改良类型EnSC,其在胰腺、肝脏等定向分化的特异性及体内安全性方面具有优势,是体外规模化再生胰岛、肝脏等组织的优选种子。

在此基础上,程新教授还成功建立了GMP条件下的规模化定向分化体系,可实现规模化生产,在攻克糖尿病领域,向前迈进了里程碑式的一步。

25年糖尿病病史患者被治愈

世界首例成功治愈案例

患者情况

该项技术的首例受益者为59岁男性,有25年2型糖尿病病史,并发展为终末期糖尿病肾病(尿毒症),2017年6月出现终末期糖尿病肾病并接受肾移植。

由于患者胰岛功能近乎衰竭,每天需要多次注射胰岛素治疗,存在着极大的糖尿病严重并发症风险。

治疗方案

2021年7月19日,由于对低血糖的担忧以及考虑血糖控制不佳对供体肾脏长期生存的不利影响,该患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗。

研究团队以患者自体EnSCs为种子,制备了在形态、内分泌细胞组成及比例、纯度、基因表达、体内外功能等方面与成体胰岛相近的再生胰岛组织E-islets

以经皮肝门静脉介入输注方式,将120万胰岛当量(IEQ)的E-islets移植到患者肝脏内,并定期观察安全性及有效性相关指标。

治疗效果

  • 术后第11周,患者即开始完全脱离外源胰岛素,口服降糖药(阿卡波糖、二甲双胍)术后逐步减量,并在第48周和56周实现彻底撤药,目前该患者已彻底脱离胰岛素长达33个月;

  • 空腹及餐后C肽等关键指标较术前显著提高,证实胰岛功能得到有效恢复;

  • 肾脏功能等随访指标均处于正常范围,也提示该疗法可避免糖尿病并发症的进展。

患者治疗期间的胰岛素用量及血糖指标变化患者治疗期间的胰岛素用量及血糖指标变化

无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织

将造福更多患者

除了首例严重的2型糖尿病患者,联合团队也成功开展并治愈了多例脆性1型糖尿病患者。

殷浩教授表示

研究团队表示,未来课题组将聚焦干细胞来源再生胰岛组织的相关研究,进一步开发无需免疫抑制的“通用型”再生胰岛组织,从而为广大长期依赖胰岛素注射的糖尿病患者提供新的治愈疗法。

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