地中海贫血患者新希望,中国首个β-地贫创新药物纳入医保

地中海贫血患者新希望,中国首个β-地贫创新药物纳入医保
2023年02月13日 21:02 南国早报

春节前夕,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(“以下简称《国家医保目录》”)公布,全球首个目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽(通用名“注射用罗特西普”)纳入医保目录,用于β-地中海贫血(“β-地贫”)成人患者治疗。作为十余年首个针对β-地贫无效造血的创新型药物,利布洛泽有望减少β-地贫患者的临床用血量,降低患者铁过载,提高患者生存质量。此次利布洛泽被纳入医保,将更好地满足患者的长期治疗需求,减轻患者及其家庭的经济压力。

广西是地贫高发地区,我们特此采访了广西医科大学第一附属医院血液科赖永榕教授,就地贫防治、创新药纳入医保为患者带来的获益等话题进行深度探讨。

传统治疗方式未能满足患者需求

患者面临多重挑战

地贫是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病,临床上以α和β-地贫最为常见。据赖永榕教授介绍,地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病,根据病情严重程度,地贫有不同的分型,比如轻型、中间型、重型。现存的重型地贫患者多为β-地贫。

我国南方特别是两广地区是地贫的高发地区,在我国中间型、重型地贫(包括α-地贫)患者约有30万人,广东和广西两地的地贫患者占了很大一部分。

“地中海贫血疾病是可防可治的,但是还存在许多临床上未被满足的治疗需求。” 赖永榕教授称,重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战,部分患者由于种种原因无法完成规范化治疗,加上血源紧张、长期输血导致“铁过载”等问题,导致并发症的发生和预期寿命的减少。

血干细胞移植是目前唯一可治愈地贫的手段,但同时存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。患者亟须创新治疗方案。

创新治疗药物

为地中海贫血患者提供治疗新选择

令人欣慰的是,经过各方努力,作为十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新治疗药物,全球首款红细胞成熟剂罗特西普于去年在国内获批上市,有效填补了创新治疗领域的空白,为患者提供了对抗疾病的有力武器。

不同于传统输血及祛铁治疗,罗特西普通过促进晚期红细胞成熟,有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担,同时显著降低患者血清铁蛋白,有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。目前,罗特西普已获中华医学会血液学分会和国际地贫联盟(TIF)的双重推荐,分别被纳入《中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南(2022版)》(1A类推荐)和《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》,成为该治疗领域的全新标准治疗。

来自玉林的重型β-地中海贫血患者陈明(化名)于去年6月在广西医科大学第一附属医院接受了该创新药物治疗。一段时间后,化验结果显示,他的血红蛋白水平保持平稳。赖永榕教授介绍称:“红细胞成熟剂可提升地贫患者的血红蛋白,改善患者的贫血程度,减少β-地贫患者的临床用血量,其安全性、有效性已经得到认证,给重型地贫患者带来了新的曙光。”

创新药物纳入医保

“用得上”和“用得起”同步可及

赖永榕教授表示,在临床治疗中,实现“用得上”和“用得起”同步可及才能最大化让患者获益。一个重型的地贫患者是会给一个家庭带来极大的经济负担的,国家的医保政策应该覆盖。

“地贫创新治疗药物纳入医保之后,相信可以帮助患者家庭解决极大的经济问题,能更好地满足患者长期治疗的需求,给患者带来更多的希望。更为关键的是,地中海贫血是一个对社会影响很大、严重制约社会和谐的疾病,血源紧张的问题在全国多地不少见,如果不解决地中海贫血的输血依赖问题,那么很可能导致其他疾病患者用血困难。此次罗特西普纳入医保,也为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量、节约关键医疗资源带来积极意义,彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。

新版医保目录预计于2023年3月1日起实施,各地报销流程及时间以当地政府公告为准。期待全国各地,特别是地贫高发地区能尽快推进政策的落地,更好地满足患者的长期治疗需求,帮助更多β-地贫成人患者获益于创新治疗。

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