上半年利润涨超20倍,马斯克、木头姐是头号粉丝,基因疗法卷在了起点!

上半年利润涨超20倍,马斯克、木头姐是头号粉丝,基因疗法卷在了起点!
2021年08月28日 14:16 市场资讯

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  本文编选自“MedTrend医趋势”

  从新冠疫苗开始,mRNA技术逐渐成为医药领域万众瞩目的焦点。比尔盖茨、马斯克都是这一技术的“头号粉丝”。

  这一领域的两大明星企业BioNTech(BNTX.US)和Moderna(MRNA.US)不久前公布了2021上半年财报。

  BioNTech营收86.35亿美元(+10501%),净利润46亿美元(+ 2863%)。

  Moderna营收62.91亿美元(+8288%),净利润40.01亿美元(+1760%)。

  以mRNA技术为起点,这两家公司重点将布局基因疗法领域。

  BioNtech市值最高达1085亿,2021以来股价最高上涨450%。

  产品管线:

  目前BioNTech肿瘤管线产品包括:mRNA肿瘤疫苗、CAR-T细胞疗法、TCR-T细胞疗法、mRNA抗体药物、单抗双抗、小分子及细胞因子工程疗法。

  其他管线产品:

  主要为mRNA疫苗、罕见病药物。

  与辉瑞合作开发的mRNA流感疫苗BNT161将在今年三季度进入Ⅰ期临床试验阶段。

  mRNA疟疾疫苗,预期将在2022年底进入临床试验阶段。

  基因疗法战略:加码CAR-T、TCR-T,专攻实体瘤

  BioNTech目前有3款CAR-T产品,两款自研产品(BNT211和BNT212),分别用于实体肿瘤和胰腺癌治疗,目前在临床前阶段;

  BNT211一种针对多个实体瘤Claudin 6(CLDN6)的自体CAR-T细胞疗法,在2021年下半年开展针对卵巢癌、睾丸癌、子宫癌和肺癌在内的实体瘤1/2期临床试验。

  一款收购产品BNT221(NEO-PTC-01),目前被开发用于治疗黑色素瘤。

  2020年1月,BioNTech以6700万美元收购了Neon Therapeutics公司,获得该公司基于NEO-STIM平台开发的个体化新抗原特异性T细胞疗法BNT221(NEO-PTC-01)。

  2021,BioNTech也继续在CAR-T领域加码,

  2021年7月,收购吉利德旗下Kite在马里兰州Gaithersburg的实体瘤新抗原T细胞受体(TCR)研发平台和临床生产工厂。该设施将支持BioNTech扩大新型细胞治疗管线的开发,包括基于其CAR-T细胞扩增mRNA疫苗(CARVac)和NEO-STIM平台的癌症候选产品,以及新获得的个体化新抗原TCR项目。

  肿瘤领域产品:

  mRNA癌症疫苗

  包括个性化的肿瘤新抗原疫苗(mRNA-4157),靶向通用抗原KRAS的肿瘤疫苗(mRNA-5671)。

  mRNA瘤内免疫干预药物

  包括3条产品管线,

  1)OX40L(mRNA-2416),目前正在美国进行I/II期的临床试验。

  2)OX40L/IL-23/IL-36γ(mRNA-2752),该产品同时表达三种蛋白,从T细胞共刺激分子和促炎因子两个方面着手用于改善肿瘤微环境,目前已在晚期实体瘤患者体内进行I期临床试验。

  3)IL-12(MEDI1191),为阿斯利康联合开发产品,阿斯利康主导该品开展了单一和联合治疗的I期临床试验。

  基因疗法战略:基于mRNA递送系统的基因编辑

  Moderna首席执行官Stéphane Bancel在Q2财报电话会议上表示,Moderna对小分子和大分子药物并不感兴趣,更感兴趣的是信息分子(information molecules)。因此,未来或通过技术引进、合作开发或并购加码核酸技术、基因编辑、新的递送技术等。

  在基因编辑领域,“递送系统”一直是困扰行业发展的重要瓶颈之一。2021年1月,Nature连发两篇文章,显示创新的mRNA递送技术将为基因编辑带来很大助力。

  mRNA可以把Cas9蛋白变为mRNA包裹在LNP里面做基因编辑。LNP安全性较高,可反复给药。

  因此,Moderna要布局基因编辑管线或将有较大优势。

  “基因疗法”最新:mRNA,基因编辑进入临床阶段

  中国四大上市CAR-T药企包括:传奇生物(LEGN.US)、亘喜生物(GRCL.US)、永泰生物、药明巨诺(一款产品即将获批)。

  复星凯特引进的阿基伦赛注射液Yescarta,成为第一款获批的中国CAR-T产品。

  CAR-T在血液肿瘤领域突出表现大家都很了解,因此近两年,CAR-T疗法的实体瘤适应症成为重点突破方向,目前靶点主要包括GPC3、Claudin 18.2、MSLN等。

  目前已经实现了一定的突破,包括:

  1)弥补CAR-T短板的TCR-T疗法

  CAR-T的短板自于识别细胞表面抗原,而TCR-T疗法旨在改造患者的T细胞,这使TCR-T治疗的靶点范围更广,更有潜力突破实体瘤。

  2)CAR-T+RNA疫苗

  2020年Science发表的一篇文章中,研究人员发现蛋白CLDN6,加上RNA疫苗使CAR-T在攻克实体瘤有所突破。

  凭借RNA疫苗头部企业优势,BioNTech目前正在研究临床通过(一种在多种实体瘤中表达的新型肿瘤特异性抗原)与其RNA疫苗相结合,以促进体内CAR-T细胞的扩增、持久性和功效,从而治疗实体瘤。

  05 mRNA药物(尚未有获批产品):

  全球主要竞争者包括:Moderna、BioNTech、CureVac(CVAC.US)。

  中国企业主要有艾博生物、斯微生物、蓝鹊生物、深信生物等。

  8月19日,艾博生物(Abogen)称,已完成超过7亿美元(约合人民币45.5亿元)的C轮融资,创下中国生物技术企业单笔融资金额记录。

  06 基因编辑(尚未有获批产品):

  CRISPR/Cas9技术全球头部企业包括:

  Intellia Therapeutics(NTLA.US)市值117.36亿;

  CRISPR Therapeutics(CRSP.US)市值101.87亿;

  Beam Therapeutics(BEAM.US)市值71.66亿;

  Editas Medicine(EDIT.US)市值43.95亿;

  Sangamo Therapeutics(SGMO.US)市值14.72亿;

  Precision Biosciences(DTIL.US)市值6.05亿等。

  2021年,基因编辑取得了重大突破。

  1月,博雅辑因宣布中其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的获得中国临床试验申请,成为中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品。

  3月,美国科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9首次在人体内进行基因编辑,帮助一位遗传性失明患者恢复了视力。

  6月,《新英格兰医学期刊》(NEJM)发表了诺奖得主Jennifer Doudna创立的Intellia公司,其全球首个体内CRISPR基因编辑疗法临床试验,成功治疗了6位患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的严重罕见遗传疾病患者。

  未来基因编辑与mRNA技术的联合是该领域的重要突破方向。

  中国“基因疗法”生态:政府直接主导

  中国已成为细胞和基因疗法(CGT)第二大战场,目前有超过1000项CGT临床试验正在进行,有80多个CGT国际临床研究中心在中国注册。

  最重要的是,地方政府与行业领军企业成立联盟,携手推进区域基础设施建设。

  中国政府计划在未来三年建设超过15个区域干细胞中心,每个中心的干细胞样本库容将达到500万至2000万,从而为本土科学研究、临床试验和未来的商业化提供样本储存和生产服务支持。

  支持性的政策环境加速了整个CGT生态圈的形成,资本的加入进一步促成学术界、生物技术公司和政府之间的多边合作,共同制定行业标准,并推动更多资本流入。

  据不完全统计,2020年中国共发生41起细胞和基因疗法融资事件,金额超24亿美元(约155亿人民币)。

  2021Q2全球新型疗法早期融资公司所在国家 cr 药明康德

  在中国细胞和基因疗法企业投资机构里,不乏红杉中国、礼来亚洲基金、德诚资本等著名投资方,金额也多数超过亿元。

  就像扎堆的PD-1/L1,基因疗法会成为全球范围的泡沫吗?

  对于Moderna和BioNTech市值的超高增长,华尔街认为膨胀过头了,甚至用“从不合理到荒谬”来形容。

  疫苗的成功不代表治疗药物的成功,更不用说基因疗法目前面临各种技术、合规(伦理)、安全、准入、定价等问题需要攻克。

  但是我们仍然相信前途是光明的。

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责任编辑:王婷

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