1. 一针3000万，能买上海一套江景房，屡次刷新世界最贵药记录，它凭什么？
辉瑞的血友病基因疗法Durveqtix获欧盟和FDA批准，定价高昂引争议。根据辉瑞公开的信息，Durveqtix 预计每剂次价格为 350 万美元（约合人民币 2493 万元），追平了此前获批的另一款 B 型血友病基因治疗药物 Hemgenix。
实际上，Durveqtix 所引发的价格争议，在此前获批的不少细胞基因疗法中都曾出现过。在目前公开的「全球十大最贵药物」榜单中，细胞基因疗法包揽前五。Durveqtix 之所以价格高昂，主要由于其采用了先进的腺相关病毒（AAV）载体技术进行基因治疗，能够一次性显著减少患者的出血事件，并可能使患者长期受益。此外，其研发成本极其高昂，涉及复杂的载体构建、严格的临床试验等过程，这些因素共同推高了该药物的价格。
2. 国内第一证，元码基因突变分析软件获批三类医疗器械
元码基因突变分析软件获得国内首张三类医疗器械证书，标志着该软件在医疗领域的应用获得官方认可，为国内基因检测和精准医疗的发展提供重要支持，意味着国内基因突变分析技术迈上新台阶，将助力提升我国医疗水平。
3. 瞄准大癌种，首个国产KRAS登场
首个国产KRAS抑制剂氟泽雷塞（达伯特）获得NMPA批准上市，针对KRAS G12C突变，对近半数癌症种类有重要意义。
4. 首款！强生突破性小分子疗法获欧盟批准
强生（Johnson & Johnson）宣布，欧盟委员会（EC）已批准其小分子抑制剂Balversa（erdafitinib）作为每日一次口服单药疗法，用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者，这些患者具有成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因变异，并且之前接受过至少一线PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。根据新闻稿，这是欧盟批准用于治疗带有FGFR3变异mUC成人患者的首个泛FGFR激酶抑制剂。
5. 合珀生物完成数百万元天使轮融资，加速3D器官模型研发，助力革新药物研发进程
2024年8月26日，上海合珀生物科技有限公司宣布完成数百万元天使轮融资。本轮融资由张江生命健康产业孵化天使基金领投，青岛臻泽医疗产业投资基金等跟投，融资资金将用于合珀生物3D器官模型产品的产业化应用与市场推广，助力革新药物研发进程。
（转自：生物谷）
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