Servier今日公布了潜在“first-in-class”IDH1/2抑制剂vorasidenib，作为单药治疗残留或复发IDH突变低级别胶质瘤患者的3期临床试验结果。在预定的第二次中期分析中，vorasidenib达到无进展生存期（PFS）的主要终点，以及下一次干预时间（TTNI）的关键性次要终点，将患者疾病进展或死亡风险降低61%。此前的新闻稿指出，这是超过20年来在低级别胶质瘤治疗领域上的一大进步，vorasidenib具潜力成为这类患者的潜在首个靶向疗法。
胶质瘤是起源于中枢神经系统（CNS）内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。2021年世界卫生组织（WHO）将胶质瘤分为4类，其中一类为成人弥漫性胶质瘤。这些弥漫性胶质瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）的突变（或缺乏）紧密相关。Vorasidenib是一款口服具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，为潜在“first-in-class”药物。
▲Vorasidenib化学式（图片来源：PubChem）INDIGO是一项支持注册的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床研究，研究对象是接受过手术治疗的残留或复发的2级胶质瘤患者，这些患者的IDH1/2发生了突变。在2级胶质瘤中，IDH1/2突变分别约占80%和4%。
数据分析显示，在主要终点PFS方面，vorasidenib的中位PFS为27.7个月，安慰剂组为11.1个月（HR=0.39；95% CI，0.27-0.56；单边P=0.000000067）。在次要终点TTNI方面，vorasidenib的中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI，0.15-0.43；单边P=0.000000019）。
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参考资料：
[1] Servier Presents Transformational Data from Pivotal Phase 3 INDIGO Trial of Vorasidenib in Recurrent or Residual Grade 2 IDH-Mutant Diffuse Glioma. Retrieved June 4, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-presents-transformational-data-from-pivotal-phase-3-indigo-trial-of-vorasidenib-in-recurrent-or-residual-grade-2-idh-mutant-diffuse-glioma-301841862.html
[2] Servier’s vorasidenib stalls progression of brain cancer by 61% in pivotal PhIII INDIGO study: #ASCO23. Retrieved June 4, 2023, from https://endpts.com/serviers-idh1-2-inhibitor-vorasidenib-stalls-brain-cancer-progression-by-61-in-phiii-study-asco23/
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