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美国食品药品监督管理局(FDA)的独立顾问小组近日为礼来公司(LLY.US)的实验性阿尔茨海默氏症药物donanemab开启绿灯，建议批准该药物，为今年晚些时候在美国全面上市铺平了道路。此前，FDA对donanemab的试验数据进行了仔细分析，结果显示该药物在安全性上未发现重大风险信号。截至发稿，该股盘后涨近3%，报889美元。近日，礼来股价创历史新高，市值突破8000亿美元。
FDA通常会采纳顾问小组的建议，尽管这不是强制性的。如果donanemab获得批准，它将成为继百健(BIIB.US)和其日本合作伙伴卫材(ESALY.US)推出的Leqembi之后，美国市场上第二款治疗阿尔茨海默病的单克隆抗体药物。这一批准有望为600多万美国阿尔茨海默病患者提供更多的治疗选择，考虑到阿尔茨海默病是65岁以上成年人的第五大死因，其意义尤为重大。
在顾问小组的投票中，11名成员一致认为donanemab对治疗早期阿尔茨海默病患者有效，尽管部分顾问强调需要更多关于不同族裔患者的数据。第二次投票中，所有顾问一致认为donanemab的益处大于其风险。
委员会成员、来自非营利组织Critical Path Institute的顾问莎拉·多兰(Sarah Dolan)指出，存在巨大的未满足医疗需求，亟待解决。礼来神经科学研发集团副总裁马克·明顿(Mark Mintun)表示，公司对专家组的建议感到满意，并期待将这种治疗方法带给患者。
尽管礼来在将donanemab推向市场的过程中遇到了一些障碍，包括FDA在去年1月因数据不足而拒绝批准该药物，但此次顾问小组的积极建议为礼来带来了希望。FDA对donanemab的审查比对百健和卫材的Leqembi更为谨慎，尽管顾问小组提出了负面建议，FDA最终还是加速批准了Leqembi。
据了解，donanemab和Leqembi都是针对大脑中的淀粉样斑块的单克隆抗体，旨在减缓早期患者的病情进展。然而，这两种治疗方法都不能治愈疾病，且可能伴随脑肿胀和出血等副作用。尽管如此，如果donanemab获得批准，它将为阿尔茨海默病患者提供另一种治疗选择。
Leerink Partners 分析师大卫·里辛格(David Risinger)预计，donanemab的商业化应用可能比Leqembi有限，主要因为其安全隐患更多，且使用不够方便，需要每月进行一次静脉注射。尽管如此，他预计到2030年，donanemab的销售额将达到5亿美元。
礼来的阿尔茨海默病药物效果如何?
礼来公司的阿尔茨海默病药物donanemab在第三阶段临床试验中展现出减缓病情进展的潜力。在这项涉及1,700多名患者的研究中，donanemab与安慰剂相比，在大约18个月后将病情进展减缓了29%，效果与市场上已有的Leqembi相当。
试验特别关注了大脑中淀粉样斑块和tau蛋白质的存在，这两种生物标志物是阿尔茨海默病的关键指标。研究人员排除了tau水平极低的患者，因为这些患者的病情在研究期间不太可能显著恶化。试验主要集中于tau水平较低至中等的患者群体，他们从donanemab治疗中获益更多。
礼来公司认为，患者应接受淀粉样斑块检测以确定是否适合使用donanemab，而tau检测则非必须。顾问小组的多数成员也认同，不应强制tau检测，因为这可能限制了能够从治疗中获益的患者范围。
斯坦福大学的凯瑟琳波斯顿博士指出，从实际角度出发，tau检测不应成为获取donanemab的障碍。此外，试验中允许那些大脑淀粉样蛋白水平降至特定阈值以下的患者停止治疗，这可能成为患者遵循治疗计划的激励因素。
然而，donanemab的使用伴随着一定的风险。约24%的试验参与者出现了脑肿胀，31%出现了脑出血，大多数为轻度至中度症状。FDA工作人员建议，如果donanemab获批，其标签上应包含关于脑肿胀和出血风险的强烈警告，并建议进行MRI监测以管理这些副作用。
在18个月的试验期间，服用donanemab的患者中有19人死亡，其中3人死于与药物相关的副作用。相比之下，服用安慰剂的患者中有16人死亡。尽管存在不平衡，但服用donanemab的患者与未服用的患者之间的死亡人数差异较小。
总体而言，donanemab的潜在批准为阿尔茨海默病患者带来了新的希望，同时也为礼来公司在神经科学领域的发展带来了新的机遇。随着FDA对donanemab审批进程的深入，患者、医疗专业人员和投资者都在密切关注这一潜在新治疗选择的未来。
责任编辑：于健 SF069
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