1月16日，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后，exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月，该产品在英国首次获批上市，成为全球首个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
据了解，Exa-cel最初由CRISPR Therapeutics开发。2015年，CRISPR与Vertex达成战略研究合作，使用CRISPR/cas9基因编辑技术发现和开发新的遗传性疾病治疗方法。根据修订后的协议，Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分摊项目成本和利润。
根据医药魔方数据库，目前全球有254款基因编辑疗法在研，不过仅exa-cel一款产品上市，绝大多数仍处于临床前和早期临床开发阶段。血液病、神经系统疾病和眼科疾病是这些基因编辑疗法主要开发的方向。
国内方面，本导基因、邦耀生物、瑞风生物、中因科技、博雅辑因、尧唐生物、正序生物等公司也有基因编辑疗法均进入临床研究阶段。
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