亚盛医药-B(06855)发布公告，该公司原创1类新药奥雷巴替尼(曾用名耐克替尼;商品名：耐立克®)获国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)公示，被纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶(succinate dehydrogenase, SDH)缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)患者。
这是耐立克®第二次获CDE纳入突破性治疗品种。此前于2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和/ 或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者。此外，耐立克®已获得两项 CDE授予的优先审评资格。
突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命及/或严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程;申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。总括而言，这一措施将加快具有重大临床价值、临床急需的创新药或者改良型新药的开发与上市。
GIST是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或 PDGFRA基因突变。TKI的出现，改善了这类GIST患者的预后。然而，在SDH 缺陷型GIST这一罕见的亚型GIST治疗领域，却存在巨大的、未被满足的临床需求。据悉，SDH缺陷型GIST患者通常对现有的TKI药物不敏感，虽然早期的局限性患者可通过手术治疗，但大部分患者仍然会复发。目前尚无针对复发和晚期 SDH缺陷型GIST患者的标准治疗方案，5年无事件生存率(EFS)仅为24% 。
耐立克 ®是亚盛医药原创 1 类新药，为口服第三代 TKI。该品种已在中国获批上市，用于治疗任何 TKI 耐药、并伴有 T315I 突变的 CML-CP 或加速期 CML(CML-AP)的成年患者，是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂。而在血液肿瘤领域的临床开发与应用之外，耐立克®在多个临床前GIST模型中呈现了抗肿瘤活性，并得到临床数据的初步验证。值得一提的是，该品种在 SDH缺陷型GIST患者中呈现出令人振奋的抗肿瘤活性。一项在中国进行的Ib/II期研究最新数据显示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的临床获益率(CBR)高达 93.8%6 ，该临床研究也因此连续两年入选美国临床肿瘤学会(ASCO)年会展示。
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