历经3个月跨国“生命接力” 健康干细胞注入让巴基斯坦罕见病患儿迎来新生_新浪财经

转自：上海证券报·中国证券网

　　上证报中国证券网讯（记者陈梦娜）飞越近万里、历经3个月的“生命接力”迎来完美结局。10月8日上午，在复旦大学附属儿科医院（简称复旦儿科医院）血液科病房，一对来自巴基斯坦的夫妇，分别守候在移植仓内外，共同见证“生命奇迹”的重要时刻。

　　此次跨国求医，在上海专家的精心救治下，巴基斯坦夫妇新生妹妹的脐带血，经上海市脐带血库制备提取出干细胞，输注到他们患有罕见神经系统疾病的2岁女儿安娜（化名）的体内，为姐姐带来了新生的曙光，也为整个家庭带来了新希望。

巴基斯坦患儿家长寻求中国医生治疗

　　安娜是一位2岁多的巴基斯坦籍女孩，随父母居住在沙特阿拉伯。在1岁半时，沙特当地医院诊断安娜患了一种罕见的神经系统遗传代谢病，异染性脑白质营养不良。

　　当地医生告诉安娜的父母，患这种疾病的孩子会慢慢地发生神经系统的各种损害。安娜的父母焦急万分，四处打听寻求治疗方法。通过中国朋友的热心帮忙，他们了解到在中国上海，复旦儿科医院可以通过干细胞移植的方法来治疗这种疾病。

　　安娜的父母通过院方了解到，异基因造血干细胞移植可通过纠正患者基因缺陷导致的代谢异常，从而阻止神经病变的进展，有效挽救患者生命。复旦儿科移植团队在中国较早开展此类疾病的干细胞移植治疗。目前，该团队已完成39例此类疾病患者的干细胞移植治疗。

　　此时，安娜的父母像吃下了一颗“定心丸”，对治疗充满了信心，并急迫地期待前往中国求医。

三场跨学科专家会诊

　　在收集和整理完安娜的所有病情和检查报告后，复旦儿科医院海上国际会诊厅于2024年7月11日组织了专家阵容强大的首次线上多学科诊治。复旦儿科医院院长、神经科学科带头人王艺，临床遗传科主任黄涛生，血液科学科带头人翟晓文及相关临床科室的多位专家，对安娜的病情进行评估、分析和诊断，最后确定了干细胞移植治疗方案和具体计划。

　　在复旦儿科医院的协助下，安娜一家火速办理了来中国就医的签证手续。7月29日，安娜一家入住复旦儿科医院国际部病房。专家团队为安娜进行了检查评估，并做了移植配型。

　　安娜的母亲彼时已临近预产期，治疗团队考虑到这个即将到来的新生儿，也许可以为姐姐安娜提供脐带血干细胞用于移植治疗。海上国际会诊厅于8月1日为安娜一家组织了第二次多学科专家会诊。

　　专家希望，通过获得羊水来做基因检测和移植配型检测，以确认妈妈肚子里的宝宝能不能提供干细胞给安娜用来移植。非常幸运的是，基因和配型报告显示，宝宝的脐带血干细胞可以移植给姐姐安娜。

　　8月29日，复旦儿科海上国际会诊厅为安娜一家组织了第三次专家团队多学科讨论。复旦儿科和妇产科的专家，以及上海市脐带血库的两位专家，进一步详细讨论包括宝宝出生，脐带血采集、运送、制备和储存，安娜接受移植的全部安排和计划时间。

跨国救治为患儿家庭带来新生

　　9月11日，新生儿在复旦妇产科医院顺利分娩。产科医生收集好宝宝的脐带血后，等候的上海脐带血库工作人员立即将这份珍贵的“生命种子”运送到脐带血库实验室。作为上海市唯一的国家特殊血站，中国干细胞集团管理下的上海市脐带血库拥有国际领先的干细胞提取、制备、检测、冷冻的技术和设备，确保了脐带血采集后干细胞的有效提取和安全储存，为后续移植手术提供了可靠的保障。

　　9月18日，安娜一家再次入住复旦儿科医院国际部病房。按照计划，安娜9月25日转到血液科病房，并于9月28日进入了移植仓。9月29日，移植团队为安娜开始了移植前的预处理。

　　10月8日9时10分，在复旦儿科医院血液科病房内，妹妹的脐带血干细胞开始缓缓输注到安娜的血管里。

　　复旦大学附属儿科医院血液科副主任钱晓文主任表示，相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点，除了能有效治疗部分免疫缺陷病、白血病、再生性障碍贫血等几十种疾病外，在罕见病的治疗领域中也发挥了重要作用。这次用脐带血干细胞治疗的神经系统遗传代谢病，不仅为安娜开启了新生的大门，也为全球面临类似挑战的家庭带来了希望的曙光。