基于RNA编辑技术开发核酸药物,「时夕生物」数千万元天使+轮融资首关 | 36氪首发

基于RNA编辑技术开发核酸药物,「时夕生物」数千万元天使+轮融资首关 | 36氪首发
2024年06月28日 08:21 网易新闻

36氪获悉,核酸药物研发企业「时夕生物」近日完成数千万元天使+轮融资首关。本轮融资由北京生命园创投、天图投资和雅亿资本联合领投,百济神州生物岛创新中心跟投,晓池资本持续加注,浩悦资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于公司核心项目的研发、临床申报以及团队的补充。

时夕生物成立于2021年12月,依托中山大学生命科学院张锐教授实验室作成果转化而创立,现位于广州生物岛百济神州创新中心。基于RNA编辑技术,时夕生物正在研发的首发管线主要针对神经系统疾病,当前已完成分子研究,处于临床前阶段,预计2025年申报IND。后续公司管线将集中于心脑血管疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、抗衰老等方向。

在基因治疗领域,RNA编辑技术是当前的研究热点,与业内已广泛应用的CRISPR-Cas9系统不同,RNA编辑技术则是通过修改信使RNA(mRNA)的方式,来实现对基因表达的调控。在通过CRISPR进行编辑时,可能意外修改DNA上的非目标区域,导致未知的遗传变异等后果,这一潜在脱靶效应使得其应用受到一定限制。

RNA编辑是在mRNA水平上进行,不直接改变DNA序列,因此降低了潜在脱靶效应、永久性遗传改变的风险,在临床治疗的安全性方面有一定优势。另外,因为是通过修改mRNA序列、影响蛋白质合成,而非直接作用于DNA,也意味着RNA编辑的效果一定程度上是可逆的。

“时夕生物基于内源ADAR蛋白的核酸药物技术,具有很好的灵活性和安全性,能在不改变基因组序列的情况下,对蛋白的序列和功能进行修复和优化。”时夕生物创始人、首席科学家张锐教授介绍道。此外因为选用了小核苷酸成药方式的路径,具有药效可逆,剂量可调的特点,使得该技术路径有望治疗非遗传突变导致的多种常见疾病。

另外,时夕生物与百济神州创新中心、星锐医药等建立了产业合作,后续百济神州创新中心将为时夕生物带来支持,包括在药物靶点选择和适应症开拓等方面的赋能。与星锐医药的合作主要集中于肺靶向LNP递送系统,采用星锐医药STAR LNP递送技术平台,将时夕生物基于MINIC RNA平台的基因编辑药物精准递送至肺部,以开发更多基于RNA编辑技术的肺部疾病治疗管线。

近年来,由于具备治疗效率高、特异性强、药物毒性小和应用领域广等优势,核酸药物成为继小分子、抗体药物之后,创新药领域的又一研发热点。除了在遗传疾病方面具有显著疗效外,其在神经病变、心血管疾病的治疗方面也具有很大潜力。

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