每经网消息,在一间白色的实验室里,一位年轻的医生正小心翼翼地向从白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体(CAR)基因,将其修饰为CAR T细胞,随后将其置于实验室中生长和繁殖,等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。
这就是CAR-T疗法,一种利用基因工程技术改造人体自身免疫细胞的革命性肿瘤治疗方法,为无数患有血液类癌症的患者带来了新的希望。自2017年以来,美国食药监局(FDA)已批准六种CAR-T细胞产品用于治疗晚期复发或难治性血癌患者。
伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆(Waseem Qasim)表示,T细胞是白细胞,是我们免疫系统的重要组成部分。通常情况下,它们的作用是抵抗感染,并杀死受感染的细胞,还可以攻击某些类型的癌症。在CAR-T疗法中,我们收集这些细胞,并使用“基因疗法”对其进行改造。在这种情况下,CAR-T细胞被设计为仅针对一个目标具有活性,能够识别这个目标细胞表面的标志,然后杀死该细胞。
卡西姆表示,目前CAR-T细胞疗法主要针对血液性癌症,包括儿童和成人的白血病和淋巴瘤。
——CAR-T治疗优势显著
细胞免疫治疗,亦称为过继细胞(ACT)治疗,是一种将免疫细胞(主要为T细胞)注入患者以治疗癌症的免疫疗法。T细胞通常取自患者自身的血液或肿瘤组织,并在实验室大量培育,然后再输入患者体内以帮助免疫系统杀死肿瘤细胞。细胞免疫疗法的主要类别包括CAR-T,TCR-T,NK及TIL。
CAR-T是经基因改造以产生人工抗原受体的T细胞,从而使T细胞拥有靶向特定蛋白质的新能力。经基因改造后的T细胞表面存在称为嵌合抗原受体(CAR)的受体。CAR可与肿瘤细胞表面上的抗原结合,以触发细胞内信号传导,从而激活T细胞以消除肿瘤细胞。CAR-T疗法具有下列特定优势:
——CAR-T细胞治疗市场规模预测
2017年,在首两款CAR-T产品Yescarta及Kymriah获批准后,全球CAR-T市场由2017年的约1300万美元增至2019年的约73400万美元,预期于2024年将进一步增长至47亿美元,并于2030年增长至181亿美元。
国内市场方面,中国的CAR-T市场预期将于2021年增长至人民币6亿元。由于确诊癌症患者上升、负担能力提升以及利好监管环境,中国CAR-T市场预期将于2024年增长至人民币54亿元,并于2030年增长至人民币243亿元。
对于CAR-T细胞治疗的下一个前沿领域,纪念斯隆-凯特琳癌症中心的专家们认为,在于实体瘤领域的治疗,例如肺癌、肾癌、骨癌等。
根据国外研究公司Precedence Research的数据,2022年全球CAR-T细胞治疗市场规模为38亿美元,预计到2032年将达到885.2亿美元左右,2023年至2032年复合年增长率将高达29.8%。
就国内市场而言,潜力也不容小觑。《The Lancet Haematology》发布的数据显示,2018-2021年,国内CAR-T细胞疗法公司融资额就高达23.7亿美元。据研究机构弗若斯特沙利文预测,中国CAR-T市场规模到2030年有望达到289亿元(约合40亿美元)。
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