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一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液(Tofersen)在中国国内获批上市。
10月8日,国家药监局官网显示,由渤健生物科技(上海)有限公司生产的药物托夫生注射液(以下简称Tofersen)近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症(渐冻症又名肌萎缩侧索硬化,以下简称ALS)成人患者。
ALS是运动神经元病中最常见的一型,是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病,临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩,最终因吞咽困难、呼吸肌无力而死亡,患者存活时间通常仅有3-5年。其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。
中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一,此前有研究显示,目前中国有超过4万名ALS患者,其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。
目前国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉,但在临床中疗效有限。其中,利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物,可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好,但利鲁唑在ALS中的疗效有限;而依达拉奉是一种自由基清除剂,具有抗氧化应激作用,通常用于治疗急性脑梗死,但对ALS效果不佳。因此,临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足,急需更多针对不同靶点的药物以供选择。
Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。而Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),通过与SOD1 mRNA结合引起SOD1 mRNA降解,从而减少SOD1蛋白合成,这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。
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趋势领涨今天 10:10:44
【中证金融官微缩减两融相关数据披露范围 不再披露两融数据】财联社2月26日电,中证金融近日调整了官方微信号的数据披露范围。财联社记者注意到,公开数据由此前每日披露前三个交易日的“转融通和融资融券业务每日数据”,“瘦身”为仅披露“转融通业务每日数据”,也即不再披露融资融券数据。具体来看,此前披露数据包括“两融交易金额、融资买入额、融券卖出额、两融余额、融资余额、融券余额、两融担保资产总额以及平均维持担保比例”等8项数据,瘦身后,变为仅披露“转融资交易金额、转融资余额、转融券余额以及转融通余额”等4项数据。 -
趋势领涨今天 10:09:52
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数字江恩今天 09:45:36
看5分钟图,本人在vip课堂其实判断这里是70点量级的回踩,3316支撑。实际3384-3337还不到50个点,强的有点意外。无论如何,今日突破了图上的蓝色轮峰线,结构就有改变了。明天上午是分辨的关键时间,关注3356区间是否支撑,极限3350。若不再跌破3356区间,那么小震荡之后,就算3384的回踩完成;反之,若明天午盘附近跌破3356区间,那也不过是按照原来的预期,跌破3337也空间不大了。明天上午+午盘来分辨即可。【更多独家重磅股市观点请点击】 -
数字江恩今天 09:45:26
本人早就判断3140的上涨没有结束,但没想到宽幅震荡的幅度这么小,也算是意外的强势了。今日机器人(sz300024)板块冲高回落,但新能源发挥稳定,半导体芯片也表现不错。 -
数字江恩今天 09:45:21
A股两市今日成交7479 + 11905 = 19384 亿人民币,相对昨日略微缩量。大盘今天跳空高开高走,反包了昨日的阴线,收涨34个点。个股方面,80%的个股收红上涨。 -
数字江恩今天 09:45:15
关注3350支撑 -
趋势领涨今天 09:28:19
【中金银河(sz300619)合并传闻再制造涨停板 公司无奈:无法回应】午后一则消息迅速在金融圈刷屏,消息称,“中金和银河证券拟通过换股方式合并,预计将于未来几周内宣布”。面对这一重磅消息传闻,记者第一时间向中金、银河两券商进行采访核实,都无法对此做出任何回应,原因也很简单:没有任何相关消息或通知,也没有办法给出回应。事实上,两家券商此前就多次传出合并传闻,每一次都引发市场的广泛关注,但两家公司均予以否认。只能说,这是高层的决策,员工当然不知道,所以,无法回应是正常的! -
北京红竹今天 08:22:20
3、成交额健康全天成交额1.94万亿,上涨4250家,下跌1054家,涨停107家,跌停3家。目前还是正常的买卖成交额,什么时候成交额继续放大,券商和互金大涨,那时候的成交额会有问题。暂时看没大问题。滞涨品种继续干就好。 -
北京红竹今天 08:22:16
2、买在分歧,卖在一致上午人形机器人(sz300024)大涨,上涨一致了,对于这个主线,我还是强调不宜追高,滞涨品种到冰点在低吸,大涨就卖出,不格局了。它的防守线昨天就出现了,并且是非常标准的五分钟级别2个中枢的上涨。DS大方向没结束,但第一波也是末端了,防守线也在五分钟级别三买的位置,当下还是可以交易的。规避高位的,低吸滞涨的,就这么操作就好,只是别格局,一旦跌破防守线立刻走人,别犹豫。目前防守线已经明确,那么策略上还是不变,将仓位降低至半仓,等待客观信号的跌破。 -
北京红竹今天 08:22:13
1、风险是涨出来的最近脑子迷迷糊糊的,睡眠也足够,每天都是8小时睡眠,早起锻炼一个小时,中午还能眯一会,就是经常干一些迷迷糊糊的事。昨晚直播正准备聊,直接点了结束键,中午的午报,看到是夜报的账号,直接点发布,晚上只能用午报发夜报了。生活上迷糊,交易上不能迷糊。目前几个指数都有标准了,风险是涨出来的。基本结构都完成了,至于什么时候上涨结束,看信号就好了。恒生科技指数再创新高,这一波妥妥的大肉,防守线5538点,跌破反弹结束,不跌破反弹还可以继续。波动比较大的ETF,我比较喜欢恒生科技和科创50,1月初和大家聊恒生科技ETF是当下最有性价比的一只ETF,今后它也是。因为它是先行者,只要指数大方向是向上的,它的力度和幅度都会大于沪指。这次如果错过的,那就错了,等下次日线级别回落段出现之后吧。科创50也新高了,防守线在1079点,不破反弹继续,跌破反弹结束。沪指也出现防守线了,点位在3337点,跌破反弹结束,不跌破反弹继续。