全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市
2024年10月08日 18:33 澎湃新闻

Tofersen是一款基因治疗渐冻症的药物。 瑞金海南医院 供图

一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液(Tofersen)在中国国内获批上市。

10月8日,国家药监局官网显示,由渤健生物科技(上海)有限公司生产的药物托夫生注射液(以下简称Tofersen)近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症(渐冻症又名肌萎缩侧索硬化,以下简称ALS)成人患者。

ALS是运动神经元病中最常见的一型,是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病,临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩,最终因吞咽困难、呼吸肌无力而死亡,患者存活时间通常仅有3-5年。其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。

中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一,此前有研究显示,目前中国有超过4万名ALS患者,其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。

目前国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉,但在临床中疗效有限。其中,利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物,可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好,但利鲁唑在ALS中的疗效有限;而依达拉奉是一种自由基清除剂,具有抗氧化应激作用,通常用于治疗急性脑梗死,但对ALS效果不佳。因此,临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足,急需更多针对不同靶点的药物以供选择。

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。而Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),通过与SOD1 mRNA结合引起SOD1 mRNA降解,从而减少SOD1蛋白合成,这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。

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