专家呼吁：加速为罕见病患者建设多层次保障体系_新浪财经

转自：中国科技网

科技日报记者张佳星

“罕见病不仅是重要的医学和公共卫生问题，也是亟待解决的社会保障问题。”5月18日，“呐罕·与共”2024年罕见病峰会在南京召开，中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示，罕见病的研究、医疗和保障事业近年来取得了长足进步，如何用中国智慧和全球视角，更好保障罕见病群体的生命健康权是各界共同的目标，多层次罕见病医疗保障体系是重要的实现路径之一。

会上，来自罕见病联盟、政策与医疗保险科研机构与学术组织、医疗机构、患者组织及医疗行业的多方专业人士齐聚一堂，探讨中国罕见病筛、诊、治、管、保、研的前沿进展。

会议现场。主办方供图

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示，基本医保保基本、尽力而为、量力而行的定位意味着罕见病保障不可能全部由基本医保买单，保障水平的进一步提升，需要依靠多层次医疗保障体系的不断完善。可探索通过在基本医保中制定罕见病专项预算、建立单独筹资的罕见病专项基金、罕见病立法等路径，进一步完善罕见病的保障。

数据显示，罕见病用药保障正在不断加强。2018年55种药物获准治疗31种罕见病，2023年这一数据上升为179种药物获准治疗86种罕见病。与此同时，2023年医保目录纳入了15款罕见病药物。然而，对于价值较高的罕见病药物，仍存在罕见病药物高人均研发成本导致高价格等问题。

为加速将创新药物引入中国，赛诺菲响应国家针对创新药物开展的先行先试的政策，针对创新疗法开展创新方案研究。目前，全球首个治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的治疗药物引入北京天竺罕见病药品保障先行区；通过酶替代治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的突破性方案在海南博鳌乐城医疗先行区启动。

在推动筛查与诊疗方面，多方参与共同助力罕见病的早诊早治。中国初级卫生保健基金会秘书长助理杨庆斌先生表示，为推动溶酶体贮积症患者早筛早诊，2023年7月赛诺菲支持中国初级卫生保健基金会在全国范围内发起了高危筛查项目，旨在助力戈谢病、庞贝病、法布雷病、黏多糖贮积症I型患者获得及时准确的诊断。截至2024年3月共计425家医院参与项目，完成免费检测超10239份，诊断患者约248名。

此外，多地近年来针对罕见病探索建立了多层次保障方案。地方罕见病用药保障机制逐渐形成以浙江、江苏为代表的“专项基金”模式，以上海为代表的“普惠型商保”模式等多个地方保障模式。江苏省人大代表、南京医科大学附属儿童医院党委副书记、院长张爱华教授表示，近两年来，江苏通过为患者人数极少的罕见病建立省级专项保障机制、将部分罕见病药品纳入基本医疗保障范围内、发布普惠型商业补充医疗保险产品、启动罕见病医疗援助工程江苏专项等多项举措，助力超罕见病患者有药用、可治疗、能报销。

专项基金的探索可否扩大到全国范围？对此，北京大学医学部卫生政策与技术评估中心陶立波研究员表示，从长远来看，在全国层面探索建立罕见病专项基金，由国家统筹、专款专用，是最优选项，其次就是地方先行先试，然后再扩展到全国层面。超罕见病的保障不是“无底洞”，尽管个体患者的用药费用高昂，但患者总数少，保障所需要的费用总额并不高。因此为疾病治疗周期长的超罕见病，提供稳定可持续的资金来源是可行的。