从患者等药到药等患者，388种特许药械产品在海南实现中国首用

（人民日报健康客户端记者 谭琪欣 徐婷婷）从七八年等待缩短至12个工作日，从患者等药到药等患者，一项政策孵化出了一条生命的快速通道。

“海南省推动博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械政策，累计388种特许药械产品实现中国首用，惠及患者4万人次。”3月4日，海南省药监局党组成员、副局长王刚接受人民日报健康客户端记者采访时透露。

海南先声药业生产车间内，工作人员正在为曲拉西利的本地化生产做准备。受访者供图

患者用上新药，从七八年等待缩短至12个工作日

时间回溯至2021年6月1日，为了在化疗之前用上科赛拉（注射用盐酸曲拉西利），55岁的曾麟（化名）在家人的陪同下坐上了跨越半个中国的一趟航班，飞往海南乐城，寻求活下去的希望。

彼时，曾麟已完成第二周期的化疗，因化疗产生的重度骨髓抑制甚至感染肺炎，他的身体每况愈下。而科赛拉是全球上唯一全面预防化疗引起的骨髓抑制的药物。早一天或者晚一天用上药，对于像曾麟这样已出现严重骨髓抑制反应的肿瘤患者而言，可能就是生与死的距离。

以往一款进口药物从申请国内上市到获批，往往需要七八年时间甚至更久。如何才能尽快用上国内还未上市的全球新药？特许药械政策为迫切等待的患者们打开了一道口子。

2013年2月，国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，在这片面积仅约20平方公里的土地上赋予了其特许医疗、特许研究、特许经营和特许国际医疗交流等方面的九条优惠政策。

王刚告诉人民日报健康客户端记者，借助海南乐城“双国九条”政策，已经在国外上市，但没有在中国境内上市的创新药械可以在乐城先行区特许进口使用，患者可以提出申请并使用。

2021年5月，博鳌恒大国际医院向海南卫健委申请认定科赛拉为临床急需药品。同年6月2日，科赛拉作为国内未上市药品，在博鳌恒大国际医院完成了首次中国落地，而这也是科赛拉除美国之外全球其他区域的首张处方，此时，距离其通过美国FDA审批还不到4个月，“标志着乐城的药品和国际真正实现同步使用。”

类似特许药械产品的真实使用案例，时时刻刻都在加速惠及患者。2023年11月，瑞金海南医院（海南博鳌研究型医院）迎来国内首位使用欧脱克进行链格孢菌脱敏治疗的患儿，同日，还有两位患儿使用欧脱克进行屋尘螨、粉尘螨脱敏治疗。首批3位患儿治疗过程顺利，无不良反应。欧脱克系列产品包含12种脱敏治疗药物，涵盖17种过敏原。已在欧洲、南美等11个国家广泛使用多年，安全性和有效性均得到了验证。

2023年4月，一名女性IgA肾病患者在瑞金医院海南医院用上了全球首个IgA肾病的靶向治疗药物布地奈德迟释胶囊。该胶囊落地乐城，从根本上改变了目前国内IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。目前该产品已在国内获批上市，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。

2022年开始，来自北京的付豪（化名）出现间断性咳血，在北京进行检查后被诊断为肺腺癌IIIB期，由于肿瘤临近大血管无法手术，在当地肿瘤医院行化疗1周期，但不良反应无法耐受，无奈中止全身化疗后，付先生来到乐城先行区。经过1个月的索托拉西布药物治疗，其较之前症状明显好转，咳嗽、咳血、气喘得到控制，经复查胸部CT原肿瘤病灶明显缩小。

更让付豪感到欣慰的是，目前，索托拉西布被纳入了特药险目录，而他购买的北京普惠健康保还可以报销。

让全国患者都能用上，乐城特许的“高速路”一路修到本地生产车间

2月25日上午，海口国家高新区药谷工业园的海南先声药业生产车间里，一条全新的智能化生产线，正在为科赛拉的本地化生产进行最后的准备。透明的药液灭菌后被缓缓灌入玻璃瓶中，等待着密封包装、贴标签、扫码。

2021年6月2日，进口骨髓抑制剂科赛拉在博鳌恒大国际医院开出首方。受访者供图

在先声再明（先声药业子公司）首席运营官朱彤的印象中，2021年8月，乐城实现“首用”2个月后，科赛拉被纳入乐城先行区药品真实世界数据研究试点。科赛拉乐城真实世界研究在海南省人民医院启动，共纳入30例中国小细胞肺癌患者，以评估其对化疗药物引起的严重骨髓毒副作用——骨髓抑制的保护作用。

“从2021年6月经特许药械通道落地海南博鳌乐城到获批国内上市，科赛拉只用了约13个月时间，时长较进口药品常规开发流程压缩了一半不止。”朱彤告诉人民日报健康客户端记者，“在方案制定与实施过程中，我们始终与国家药监局、海南省药监部门、乐城先行区管理局保持密切沟通，获许以乐城真实世界数据作为药物注册申报的补充，2021年11月，科赛拉国内上市申请获受理，其中来自乐城真实世界研究的数据是重要的辅助申报数据。次年7月即获得药监局批准进口注册上市。”

科赛拉从特许使用到全国落地，自此，一条为国际创新药械在国内上市搭建的“高速公路”，从乐城先行区铺了出来。

王刚告诉人民日报健康客户端记者，“自乐城开始使用特许药械政策以后，在使用过程中收集汇总了一系列珍贵的临床使用数据，各方都觉得应该把这些数据有效利用起来，因此在国家药监局和海南省的共同研究推动下，希望把这些在临床使用的宝贵数据应用成为国际创新产品在中国注册时的证据。”王刚提到，在这一背景下，乐城临床真实世界数据应用试点开始“摸着石头河”，一条“国-省-区”三方沟通交流渠道也就此搭建起来。

不过，国内上市成功，仅代表该药在国内可合法销售，要想让患者得到更实惠的价格，缩短等药时间，还得实现本地生产。这条“高速公路”得接着修，从乐城先行区一路修往本地生产车间。

“骨髓抑制在化疗患者中高发，临床存在大量未被满足需求，而原产品需要进口，境外生产和越洋运输对药品质量及供应构成一定风险，周期长，成本高，不利于提升药物可及性。” 朱彤告诉人民日报健康客户端记者。

2023年年初，先声再明通过母公司先声药业向国家药监局递交了科赛拉进口产品本地化生产申请。这是一条尚未有人走过的路。此前，进口药品在国内的本地生产业务都由外企开展。海南先声药业作为国内首家申请生产进口药品的本土企业，相关工作在全国范围找不到可借鉴的经验。

这条路起初困难重重。海南先声药业总经理余庆祝接受海南日报采访时回忆，如科赛拉的生产原料中，有一种进口原料未在国内单独注册登记，导致原材料无法进口。“我们多方收集并提供证据，证明该药品在美国已经获批，最终用1个多月解决了‘卡脖子’难题。当时海南省药监部门为我们提供了政策解读服务，还派人专门去北京协助沟通，促成了企业一次性申报成功。”

历时不到一年，2023年12月底，科赛拉本地化生产的申请即获得批准，实现了从一款进口新药到国产创新药的身份转变。这也意味着，“乐城真研+海口生产”首单路径正式打通。

海南成进口药械落地转化的热土

2019年，升级版“国九条”——《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》赋予乐城更大的改革开放自主权，也给入园医疗机构提供更高效便捷的服务，给境内外患者提供更多方便和实惠。

2022年12月，规定经海南省第六届人大常委会公布，将先行区创新实行医疗药品器械一体化管理模式写入了法规。细数特许药械政策落地的这五年，在多位改革发展浪潮的亲历者眼中，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品器械管理规定》的发布，是这一政策走向“高质量”发展的里程碑。

海南苏生生物科技有限公司位于海口国家高新区，图为该公司科研人员用倒置显微镜观察细胞生长状态。王程龙摄

据海南省药监局披露，截至目前，已有13个药械产品通过乐城先行区真实世界数据辅助临床评价获得国家药监局上市批准。随着“乐城研用+海口生产”模式的顺利开展，更多国际创新药械正排队启动国内上市和国产转化，海南成进口药械落地转化的热土。

例如，康哲药业与美国生物制药公司合作开发的创新药芦可替尼乳膏，用于治疗轻中度特应性皮炎，已落地乐城先行区特许使用，并开展真实世界研究，待产品获批国内上市后，这款乳膏也计划在海口高新区实现本地化生产。此外还有亚虹医药、华熙生物等多家海口高新区药企，也在借助乐城先行区政策实现产品的先行先试和研发。

在王刚看来，未来，如何进一步保障患者用药安全，打破真实世界数据的汇集融合的壁垒，如何打造更适宜营商的环境，完善海南生物医药全产业链条等，仍是摆在海南药械监管部门面前的重要课题。

“基于海南先行区的实际，特许药械政策已经走出了一条独特的创新的道路，但改革是永无止境的。”王刚告诉人民日报健康客户端记者，下一步海南药监将继续提升特许药械审批效能，促进更多国际创新药械落地乐城，同时持续推进真实世界数据应用研究试点，擦亮真实世界研究“金字招牌”。

曾麟如今不再需要跨越半个中国用药，他期待科赛拉实现国内生产后，自己等待的时间能够更短一些，药价也能更低一些。

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