【回望2023奋进路】药审改革驱动创新 新药好药惠及患者

转自：中国医药报

□ 本报记者 冯玉浩

2023年12月1日，甲苯磺酸利特昔替尼胶囊在中山大学附属第一医院开出首张处方。这款实现境内外同步研发、同步上市的适用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃治疗药物，于2023年10月通过优先审评审批程序在我国获批上市。

全程参与甲苯磺酸利特昔替尼注册上市工作的辉瑞中国注册科学和法规事务部负责人王海辉表示，受益于突破性治疗药物审评工作程序、优先审评审批程序等药品审评审批制度改革，该药得以更早进入中国市场，惠及中国患者。

2023年，一大批新药好药在我国加速上市，儿童用药、罕见病用药等重点领域的临床需求得到进一步满足。同时，创新成果扬帆出海，我国药物创新的底色愈发鲜明。

临床急需新药加速上市

“2023年审评通过的创新药数量达到40个，部分临床急需新药通过优先审评审批、附条件批准等‘加速通道’快速上市。”国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）业务管理处处长范乙介绍，大批新药好药的快速上市，为临床诊疗提供了更多选择。

2023年，先诺特韦片/利托那韦片组合包装、氢溴酸氘瑞米德韦片、盐酸凯普拉生片等产品相继上市，为患者提供了新的治疗选择；琥珀酸莫博赛替尼胶囊、谷美替尼片、甲磺酸贝福替尼胶囊、伏罗尼布片等一批抗肿瘤创新药物获批上市，临床需求得到进一步满足。

其中，甲苯磺酸利特昔替尼的加速上市，正是药审中心践行“以患者为中心，以临床价值为导向”审评理念的突出体现。

2020年，仍在Ⅱa期临床试验的甲苯磺酸利特昔替尼被纳入突破性治疗药物程序，这让一开始抱着“试一试”念头提交申请的王海辉和同事们倍感惊喜。然而，他们不清楚的是，针对该药物能否被纳入突破性治疗药物程序，药审中心的审评员们曾进行了激烈讨论。

《药品注册管理办法》规定，药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。“重度斑秃治疗药物是否满足纳入突破性治疗药物程序条件，是审评员们讨论的焦点。”药审中心化药临床二部部长谢松梅回忆道。

重度斑秃虽然不会严重危及生命，但会对患者的精神心理健康造成严重影响。“对于正值青春期的爱美少年，这种影响可能是终生的。”谢松梅表示，考虑到重度斑秃会对患者心理和精神健康、生存质量产生严重影响，审评专家们最终决定将甲苯磺酸利特昔替尼列为突破性治疗药物。

“不仅关注疾病，还关注患者，这是药品审评部门‘以患者为中心，以临床价值为导向’审评理念最直接的展现。”王海辉介绍，2022年11月，甲苯磺酸利特昔替尼被药审中心纳入优先审评审批程序；2023年10月，该药获批上市，用时不到一年。与常规通道相比，产品提前至少半年获批上市，审评审批跑出了“加速度”。

此外，在2023年获批上市的创新药中，本土创新占比可观。来瑞特韦片、白桦花粉变应原皮肤点刺液等多款创新药获批上市填补了相关治疗、诊断领域空白。

以2023年5月浙江我武生物科技股份有限公司获批上市的白桦、黄花蒿、葎草3款花粉变应原皮肤点刺液为例，该公司董事会秘书管祯玮表示，相关创新产品的上市，能够满足我国更多过敏性疾病患者的过敏原检测需求，为临床提供更加精准的辅助诊断工具。

小众领域研发活跃

在药品监管政策的指引下，越来越多的制药企业将目光投向小众领域，特殊人群的用药需求得到持续关注。

放射性药品市场规模小，但该类药物在恶性肿瘤、心脑血管疾病、中枢神经系统疾病等诊断与治疗方面有着重要作用。2023年，《国家药监局关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》发布后，药审中心密集发布技术指导原则，释放出鼓励研发的鲜明导向，放射性药品领域春风拂面。

2023年9月，脑内β-淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）显像剂氟［18F］贝他苯注射液上市，为我国阿尔茨海默病的精准诊断和临床研究提供了可靠“武器”。

此外，我国自主研发、来自北京大学医学部的放射性体内诊断药物锝［99mTc］肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽也已完成关键性临床试验，产品即将进入上市注册申报环节；北京协和医院正在积极推动注射用亚锡半乳糖酰人血清白蛋白二亚乙基三胺五乙酸盐的研发工作。

放射性药物研发一批、上市一批的创新格局正在形成。药审中心化药临床一部副部长耿莹感叹：“放射性药物创新的齿轮转起来了。”

创新齿轮转起来的不只有放射性药物。国家药监局持续支持鼓励的儿童药品、罕见病药物等曾经的小众领域，如今也成为行业密切关注的焦点。

耿莹表示，近年来，儿童药企业研发热情高涨，儿童药品获批上市数量持续增长，申报类别全面开花，获批适应证更加丰富。

国家药监局数据显示，2023年1月—11月，共有87个儿童药品种通过技术审评，在2022年66个的基础上实现进一步增加，覆盖儿童创新药、改良型新药和仿制药等注册类别，在癫痫、结节性硬化症、丛状神经纤维瘤等治疗领域，进一步满足了儿童人群多样的用药需求。

感受到创新齿轮转动的还有罕见病药物研发企业。2023年9月，国家药监局等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，这让维昇药业、北海康成等参与罕见病药物研发的企业感到大有可为。

“目录出台的那天晚上，我兴奋得睡不着觉，对企业未来发展充满信心。”维昇药业首席执行官卢安邦表示，除了因企业在研产品被纳入目录而激动外，国家药监部门对罕见病用药等领域出台的一系列支持举措也让他倍感振奋。

2023年，《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》等发布。“这些文件的发布，为药品研发企业开展注册研究提供了新工具、新路径，我们的相关产品有望在研发、上市等环节获得更多助力。”卢安邦说。

海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP