美国尝试权法案对同情用药制度的新发展及其启示（下）：审慎引入制度探索制度创新|美国_新浪财经

尝试权法案强调放松监管、简化程序和相对风险控制，既要给予患者自由选择的权益，又需保障患者基本的用药安全，同时也不能忽视医学研究伦理准则，当然也不能扰乱临床研究和药物研发正常秩序。这些都是巨大的挑战，也要求我国在相关制度规范的引入和建设中需全面衡量、审慎推进。

尝试权法案引起的社会争议

尝试权法案立法上的反复性说明了该法案一开始就充满争议，即便在法案通过之后也是社会关注的焦点。关于尝试权法案是否公正有效地平衡个人、企业和社会的利益，各利益主体认识不一。从赞成者和反对者两方对立的视角看，争议的焦点集中于尝试权法案是否充分保障患者利益、能否有效引导药企行为、应否适当兼顾社会利益三个方面。

这些争议的本质即是尝试权法案的出台是否为必要，而对这一问题的讨论离不开对同情使用实施现状的把握。

根据美国FDA网站数据统计，FDA药品审评和研究中心（CDER）、生物制品审评和研究中心（CBER）迄今对IND同情使用申请的批准数已过万，批准率超过99%。于是有人质疑，已有同情使用为何还要颁布新法案。就连FDA几位前局长也表示，危重患者已经可以通过既有的同情使用计划获得IND治疗，因此该法案并非必需。

不可否认，IND同情使用为危重患者获得IND提供了合法途径。但需注意的是，以FDA同情使用申请的总量及其批准率来反映同情使用的普适性以及患者广泛参与性是不可靠的，毕竟还有诸多IND未提供同情使用途径。而且，已经FDA批准的IND同情使用计划纳入的也只是极小比例的危重患者。

正如法案支持者指出，同情使用一直处于叫好不叫座的尴尬境地：FDA将同情使用纳入监管范围，严格要求IND的治疗方案，其官僚行为美其名曰保障患者的生命安全，却导致大量危重患者游离于同情使用之外；同时需花费大量的时间填写FDA既定流程要求的申请文件，而这些时间是危重患者等不起的。因此，需要寻求新的合法路径。

选择权拓宽的解释视角

提高药品可及性、为患者提供更多治疗机会以及节省看病费用，是美国历届政府的重要议题之一。尝试权法案无疑是一项新的卫生政策，但该法案实施中的潜在风险与背离情形尤其需要重视。况且，绝大多数危重患者是否真的倾向于尝试用药而避开传统临床试验或是同情用药还有待观察，对患者产生的实际影响也尚不明确。正是因为同情使用制度和尝试使用制度各有其优缺点，在孰优孰劣的问题上，各界无法达成共识从而相互批判不止、争议不断。

因此，不妨从选择权的角度看待这一问题，这也是尝试权法案自身名称的应有之义。

尝试权法案出台的积极意义在于它突破现有同情使用制度，为危重患者创设了一种新的选择权，尽管实施这种选择权有诸多漏洞甚至安全风险。这种选择权包含了对“试”与“不试”双重尊重，是对危重患者的再次分流：一些激进的患者可选择“试”，从而适用监管较少的新机制，承担更大的风险以赌重生的机会；一些保守的患者可选择“不试”，从而采用原有监管较为充分的同情使用制度，承担较少的风险，以谨慎追求重生。两者仅仅是选择对象上的差异进而引起适用标准和程序上的差异，并没有优劣之分，仅取决于患者疾病危重程度及其风险偏好。

因生命权无小事，即便尝试权法案下潜在的生命风险较高，但基于对生命的尊重也不可随意进行，符合伦理要求的基本准则必须得以满足。

对我国制度规范建设的启示

一是现实需求下协调多元路径的供给。

在特定情形下，药品审评监管与患者治疗需求之间可能存在矛盾，药品监管的安全、有效、可及三个目标之间亦可能存在冲突。

基于患者权益保护的基本判断是：一般性的药品审评监管实为必要，以防绝大多数的需求患者会暴露在用药风险甚至危险之下；但需设置例外规则，即同时考虑到特殊群体的特别需求。这也是扩大使用制度产生的重要前提。而从更宏观的角度看，美国的同情使用和尝试使用均反映对稀缺的未上市IND资源有效使用的探索，也是解决药品审评监管与患者治疗需求两者冲突的折中路径选择，最终解决的是“流”的问题。

而更为基本的“源”的问题，还有赖于其他多项制度的配合。对我国而言也是如此，为解决现实强烈的医疗需求，审慎拓宽危重患者治疗路径固然重要，但更重要的是鼓励新药研发、加速新药审评审批、改革进口药批准流程等政策，以协同推进“源”与“流”的制度规范建设。我国近些年已出台许多政策以解决上述“源”的问题，如《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》（2017.10）、《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018.05）、《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》（2018.03）等。

二是适时评估并引入具体的制度规范。

从《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》明确提出“支持拓展性临床试验”，到2017年12月发布的《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》尝试界定和规制拓展性临床试验，再到新修订《药品管理法》新增拓展性临床试验条款，这些都表明我国已在药物临床试验法律框架中正式引入同情用药制度。2020年3月还率先发布了《医疗器械拓展性临床试验管理规定（试行）》，使得医疗器械同情使用有章可循。

但与美国前卫的制度创新相比，我国一方面需要保持定力、仔细评估、避免激进，另一方面也需要立足国情、摸石前行、展现自信。首先，从目前我国已拟定的IND同情使用制度具体规范要求来看，已作出相应改进和调整，如同情用药的申请人类型、批准机构、收费事项等。其次，对于尝试使用制度的建设，美国采用“自上而下”的立法模式，先有法案后配套以法规政策是其路径选择，而我国目前的趋势及最优的路径是“自下而上”的立法模式，先有政策而后将其纳入《药品管理法》《药品管理法实施条例》或《药品注册管理办法》等法律规章的修订条款。最后，美国尝试使用制度生效时间不长，还有待跟踪、评估其实施效果，进一步引入尝试使用制度尚需综合考虑。

三是细化标准确保新制度的可操作性。

尝试使用制度并非仅仅是美国的一项“创新”，加拿大也在积极推进尝试使用立法。未来，世界主要国家改变以往谨慎保守的态度，向美国、欧盟先进的审评审批理念靠近，不失为一种趋势。虽然当前我国规范同情使用的仅是指导性政策和新修订《药品管理法》原则性规定，同情用药的细则性规定已出台但尚未正式生效，但这并不妨碍对构建尝试使用制度具体适用条件、程序要求、风险控制等方面内容的思考，也不妨碍同情使用制度预见性立法中为尝试使用制度留下口子。

从法律实施的角度看，现有尝试权法案仍较为笼统，具体执行中需要进一步细化相应的准则。例如，尝试权法案规定的“患有危及生命的疾病或状况”这一适用对象本身较为模糊，尚需谨慎区分，“适格药物”是否包含已通过I期临床试验但处于II/III期临床试验暂停状态的IND尚需清晰界定；为保障让危重患者在IND的早期尝试过程中更加安全，知情同意如何进行才能满足完善的手续要求，发起人或医生注意义务需达到何种程度才受到责任豁免条款的保护等，也都需要法规予以明确。如果滥用尝试权法案，不但不会达到预期效果，反而会扰乱IND正常审评监管法规。

四是探索并超前布局未来的制度创新。

尝试权法案虽已实现对同情使用的重要突破，但在一些方面仍存在继续突破的空间，后续政策制定者可在这些方面实现赶超以实现制度再创新。首先，尝试权法案仅规定适格患者获取适格IND用以治疗危重疾病，对象多限于药物，能否类推适用于新医疗器械或新医疗技术指向不明，而未经批准的新医疗器械和新医疗技术的尝试使用也是危重患者获取重生机会的重要选项。其次，尝试权法案未禁止药企向危重患者收取试药费用，而在很多情况下这种费用相当高昂，不被商业保险或医疗保险覆盖的IND治疗成本是患者的重要负担，可考虑建立尝试使用IND的治疗费用分担机制。再次，现有的临床试验责任保险可否扩展用于尝试使用也值得研究，这将有助于进一步保障患者利益、分担发起人忧虑、促进保险险种创新。最后，当前新型冠状病毒肺炎（COVID-19）全球暴发之时，是否提供了同情使用和尝试使用实践应用的良好契机和具体案例，并加速这些制度的引进和完善，尚需进行观察和总结。（中国科学技术大学公共事务学院副研究员葛章志）

(责任编辑：陆悦)