2024年7月26日，ReviR Therapeutics（溪砾科技，下称ReviR）宣布完成3000万美元A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，老股东鼎晖投资、五源资本、雅亿资本持续加投，晶泰科技、CMT研究基金会（CMT Research Foundation，CMTRF）跟投。本轮投资将用于进一步建设ReviR自主开发的AI药物研发平台VoyageR，并结合AI技术与ReviR团队丰富的药物研发经验，持续推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。
ReviR成立于2021年，此前已获得来自顶尖投资机构五源资本、鼎晖投资、顺为资本、云九资本、天图投资、蓝驰创投、雅亿资本和Capital O的数千万美元投资，目前已搭建起完备的国际化团队、先进的AI平台及成熟的管线体系，聚焦神经退行性疾病等遗传性罕见病布局多条自研管线，并在癌症、免疫、代谢等领域开展合作与相应管线研发。
在药物研发中，80%以上已知疾病相关蛋白无法通过现有手段靶向，靶向蛋白的创新药研发面临“不可成药”难题。而传统基因疗法存在递送困难，尤其在神经系统疾病领域，大分子药物难以穿越血脑屏障，绝大部分只能通过注射等侵入性手段，治疗不可逆、给药效率低。
ReviR基于中心法则，从蛋白的上游RNA出发进行创新疗法开发，结合AI开发可口服的基因疗法，通过小分子药物调控RNA，影响蛋白表达，针对疾病机理从基因层面进行治疗突破。
当前，ReviR专注于开发小分子针对RNA剪接进行调控，借助自主研发的VoyageR AI药物发现平台，进行剪接靶点预测、分子活性预测以及分子生成与优化。该平台基于内部产生的组学数据集进行模型训练，在三年的迭代中日趋成熟，极大加速了管线研发进展。
在此基础上，ReviR开发的“可口服的基因疗法”一方面能够调控基因表达，适用于广泛的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高，且治疗相对可逆、风险较低。或将为多种无药可治的遗传性神经系统疾病及癌症带来新的变革，造福全球范围内数以亿计的患者。
ReviR联合创始人、董事长李阳博士表示：“全球范围内的神经系统疾病种类繁多、患者数量庞大，大部分疾病却仍然面临无药可治的处境，ReviR专注于开发可口服的基因疗法，从RNA层面进行基因调控，为临床提供更方便、安全的治疗选择。非常感谢新老股东的认可和支持，当前ReviR正在从早期平台建设逐渐步入临床阶段，我们将继续优化迭代AI平台，并持续推进管线进入临床试验，让研究成果落地进入市场。”
晶泰科技董事局主席温书豪博士表示：“小分子靶向RNA大大拓宽了药物研发的边界，有望带来全新的疗法突破。ReviR自主开发的AI平台在RNA功能结构分析、小分子筛选预测以及靶标结合评估方面具备显著优势，团队在药物研发领域有着深厚积累，而晶泰科技与ReviR长期以来建立了紧密的合作关系，应用先进的AI+机器人药物研发平台提供坚实支持，当前双方合作已形成管线成果，未来计划推至临床阶段。RNA靶点具备广阔的开发空间，我们期待在双方共同努力下推进RNA疗法革新，为全球患者带来更加高质高效的创新药选择。”
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