重组血管性血友病因子在华获批，武田制药助力精准治疗

(医药健闻2024年8月6日讯)武田中国宣布，旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：维因止®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品，其获批填补了中国血管性血友病领域的临床治疗空白，有望为患者带来精准治疗的创新选择。

血管性血友病（VWD）是一种遗传性出血性疾病，患者由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子（VWF）数量减少或质量异常，从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件，严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月经增多和产后出血的风险均显著高于一般女性，生育能力多受影响，严重时甚至危及生命。注射用伏尼凝血素α是目前全球首个且唯一采用基因重组技术生产的重组VWF因子；具有完整的多聚体结构，含有超大多聚体（ULMs)，半衰期长，可有效实现血管性血友病的精准替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法，亦无血源传染病风险。一项Ⅲ期按需治疗临床试验评估了注射用伏尼凝血素α针对重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）的止血疗效，研究了联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制。结果显示，所有注射用伏尼凝血素α联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件100%得到有效控制，疗效评分为优秀（96.9%）或良好（3.1%）。同时，研究显示的注射用伏尼凝血素α的安全性总体可控，最常见的不良事件为注射部位反应、头痛和恶心。此外，在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，评估了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中注射用伏尼凝血素α联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15），其中，73.3%手术总体止血疗效为优秀，26.7%手术总体止血疗效为良好。此外，不良事件与注射用伏尼凝血素α的其他临床试验一致。注射用伏尼凝血素α已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等全球多个国家获得上市许可。

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