21款1类新药首次在中国获批临床！来自强生、艾伯维、恒瑞等

转自：医药观澜

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，近两周（9月30日~10月12日），有21款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND），药物类型包括了双抗、抗体偶联药物（ADC）双抗、ADC、核药、蛋白降解疗法、基因编辑疗法、TCR-T细胞疗法、间充质干细胞药物、治疗实体瘤的CAR-T细胞药物、双环肽偶联药物以及小分子药物等等。本文将根据公开资料对这些产品进行介绍。

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瑞核医药：镥[177Lu]PSMA-0057注射液、镓[68Ga]PSMA-0057注射液

作用机制：靶向PSMA的核药

适应症：前列腺癌

瑞核医药1类新药镥[177Lu]PSMA-0057注射液获批临床，拟用于前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性前列腺癌的治疗。同时该公司的镓[68Ga]PSMA-0057注射液获批临床，拟用于筛选适合接受镥[177Lu]PSMA-0057注射液治疗的PSMA阳性的前列腺癌患者。公开资料显示，PSMA在超过90%的前列腺癌细胞表面都出现了过表达，以其为靶点的放射性药物治疗前列腺癌已经得到临床研究验证。

广东省创新药转化医学研究院有限公司；原力生命科学：INV-9956胶囊

作用机制：CYP11A1抑制剂

适应症：前列腺癌

广东省创新药转化医学研究院有限公司和原力生命科学联合申报的INV-9956胶囊获批临床，拟开发用于晚期转移性去势抵抗性前列腺癌。根据原力生命科学新闻稿，这是其自主研发的一款强效且高选择性的口服CYP11A1抑制剂，此前已经在美国获批IND。类固醇激素是驱动前列腺癌的关键因素之一，细胞色素P450 11A1（CYP11A1）是类固醇合成过程中的重要限速酶，靶向CYP11A1提供了抑制类固醇激素生产的有效手段。

艾伯维（AbbVie）：ABBV-706注射用冻干粉

作用机制：靶向SEZ6的ADC

适应症：小细胞肺癌

艾伯维研发的1类新药ABBV-706注射用冻干粉获批临床，拟单药治疗复发/难治小细胞肺癌。公开资料显示，ABBV-706是一种靶向SEZ6的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为TOP1i，目前正在国际范围内处于1期临床研究阶段。该产品有望用于治疗小细胞肺癌、中枢神经系统肿瘤和神经内分泌癌。

睿跃生物：注射用CG009301

作用机制：GSPT1靶向蛋白降解剂

适应症：血液恶性肿瘤

睿跃生物1类新药注射用CG009301获批临床，拟开发治疗复发/难治性血液恶性肿瘤（包括但不限于AML、ALL、高危型MDS等）。根据睿跃生物新闻稿介绍，CG009301是高选择性GSPT1靶向蛋白降解剂。公开资料显示，GSPT1是一种在许多癌症中高度表达的蛋白质，包括血液学和实体瘤。

圣域生物：SYN818片

作用机制：靶向DNA聚合酶θ（Polθ）的小分子抑制剂

适应症：晚期实体瘤

圣域生物1类创新药物SYN818片获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。根据圣域生物新闻稿介绍，SYN818是一种新型强效、高选择性的抑制剂药物，其通过精准靶向DNA聚合酶θ（Polθ），有效抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复，从而有选择性的杀死肿瘤细胞。研究表明，SYN818不仅对同源重组修复缺陷（HRD）肿瘤细胞具有单独成药的潜力，还具有与PARP抑制剂、放化疗、抗体偶联药物等联合用于多种肿瘤治疗的潜质。

湃隆生物：GTA182片

作用机制：脑通透性PRMT5抑制剂

适应症：MTAPnull/lost晚期实体瘤

湃隆生物1类新药GTA182片获批临床，拟开发治疗MTAPnull/lost晚期实体瘤。根据湃隆生物公开资料，GTA182片是一款可穿透血脑屏障的蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）抑制剂，具有甲硫腺苷 (MTA) 协同作用，对MTAP缺失的癌细胞具有高度选择性，不针对MTAP正常表达的非癌细胞。这种选择性有望为MTAP缺失型癌症患者提供更有效、更安全的治疗选择。

镔铁生物：IX001 TCR-T注射液

作用机制：针对KRAS  G12V突变TCR-T细胞疗法

适应症：胰腺癌

镔铁生物1类新药IX001 TCR-T注射液获批临床，拟开发适应症为基因型为HLA-A*11:01，肿瘤抗原KRAS G12V表达为阳性的晚期胰腺癌。根据镔铁生物公开资料，这是该公司首个申报注册临床试验的在研产品，是一款针对KRAS  G12V突变TCR-T细胞疗法。该产品通过基因修饰技术，将能够特异性识别KRAS G12V突变的TCR基因序列转入T细胞，使其能够精准识别并有效杀伤胰腺癌细胞。

臻知医学：IPM001注射液

作用机制：多抗原靶点自体免疫细胞注射液

适应症：原发性肝细胞癌

臻知医学申报的IPM001注射液获批临床，拟开发用于治疗经二线系统性抗肿瘤治疗失败或不耐受的进展期原发性肝细胞癌。根据臻知医学新闻稿介绍，IPM001是其自主研发的多抗原靶点自体免疫细胞注射液，为一种工程化T细胞注射液，可靶向数十种中国人群肝癌相关抗原与新生抗原。在前期研究者发起的临床试验（IIT）中，该产品展现了良好的药物安全性，对于经多线系统性抗肿瘤治疗失败的进展期原发性肝细胞癌患者表现出良好的临床疗效。

原天生物：YT001注射液

作用机制：间充质干细胞治疗产品

适应症：膝骨关节炎（KOA）

原天生物1类生物制品新药YT001注射液获批临床，拟开发治疗膝骨关节炎（KOA）。根据原天生物新闻稿介绍，这是其研发的一款间充质干细胞治疗产品。间充质干细胞具有免疫调节作用，能够缓释炎症反应，促进损伤修复，其免疫调节和损伤修复功能可帮助调节关节腔内紊乱微环境，缓解软骨的降解。

恒瑞医药、拓界生物：SHR-6934注射液

作用机制：生物制品新药

适应症：心力衰竭

恒瑞医药和拓界生物联合申报的SHR-6934注射液获批临床，拟开发用于治疗心力衰竭。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制，从受理号可知这是一款治疗用生物制品。心力衰竭的发病率和致死率都极高，并且预后不良，约一半的心衰患者在确诊后五年内死亡。随着心脏疾病、糖尿病等患者的生存期延长、老龄化程度加深，全球心衰患者数量将持续增长。

思道医药：注射用DM001

作用机制：EGFR/TROP2双抗ADC

适应症：实体瘤

思道医药1类新药注射用DM001获批临床，拟开发用于晚期或转移性HR+、HER2-乳腺癌、转移性三阴性乳腺癌、晚期或转移性EGFRmut或EGFRwt非小细胞肺癌和其他实体瘤。根据思道医药新闻稿介绍，DM001是一款注射用EGFR/TROP2双抗ADC。该产品此前获得美国FDA IND批准，目前正在美国和澳洲开展临床1期研究。

瑞风生物：RM-101注射液

作用机制：基于AAV的基因编辑类药物

适应症：Usher综合征2型相关RP

瑞风生物申报的RM-101注射液获批临床，拟开发用于治疗USH2A基因外显子13突变所致的Usher综合征2型相关RP（视网膜色素变性）或非综合征型RP。根据瑞风生物公开资料介绍，RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。该产品通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征，USH2A基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失，最终可能导致全盲。

瑞宏迪医药：RGL-193注射液

作用机制：AAV双基因药物

适应症：帕金森病

恒瑞医药子公司瑞宏迪医药申报的1类新药RGL-193注射液获批临床，拟开发治疗帕金森病。公开资料显示，这是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的一款AAV双基因药物，采用立体定向技术注入患者脑内。它可以提高左旋多巴的转化效率，同时还起到保护和修复受损多巴胺能神经元的作用，具有潜在的延缓病情进展、减少口服抗帕金森病药量的效果。

艺妙医疗：IM96嵌合抗原受体T细胞注射液（IM96 CAR-T细胞注射液）

作用机制：靶向GUCY2C的CAR-T疗法

适应症：结直肠癌

艺妙医疗申报的IM96 CAR-T细胞注射液获批临床，拟开发用于治疗结直肠癌。根据艺妙医疗新闻稿介绍，这是其与北京大学肿瘤医院合作开发的用于治疗转移性结直肠癌的全新一代抗肿瘤药物，是一款靶向鸟苷酸环化酶2C（GUCY2C）的CAR-T疗法。该产品的临床前研究数据于今年6月入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，研究显示IM96针对结直肠癌的最佳客观缓解率（ORR）达到50%，且仅有5.0%的患者出现神经毒性和≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）。

BicycleTx：BT8009

作用机制：靶向Nectin-4的双环肽偶联药物

适应症：尿路上皮癌

Bicycle公司申报的BT8009获批临床，拟开发治疗尿路上皮癌。公开资料显示，BT8009是Bicycle Therapeutics公司研发的第二代双环肽偶联毒素在研疗法，靶向Nectin-4。Bicycle公司致力于利用诺贝尔化学奖获得者Gregory Winter爵士的科研成果以及双环肽技术开发变革性药物。双环肽是由9-20个氨基酸组成的多肽，能以高亲和性和选择性与靶标结合，具有高肿瘤渗透性特性，且肽类的性质提供了“可调控”的药物动力学半衰期和肾脏清除途径。在全球范围内，BT8009已启动在转移性尿路上皮癌症中的2/3期注册试验。

康抗生物：KGX101

作用机制：细胞因子IL-12前药产品

适应症：晚期或转移性实体瘤

康抗生物在研新药KGX101（注射用肿瘤特异性重组IL-12 Fc融合蛋白）获批临床，拟开发用于晚期或转移性实体瘤。根据康抗生物公开资料介绍，KGX101为一款新一代细胞因子IL-12前药产品。它通过肿瘤特异性蛋白酶切Linker融合掩蔽蛋白，既提高了活性药物在肿瘤区域的富集程度，又降低了细胞因子的系统性毒性。一旦Linker被肿瘤微环境中的特异性金属基质蛋白酶切除，KGX101就能够像IL-12一样，有效刺激肿瘤中的免疫细胞，重塑肿瘤微环境，从而达到治疗目的。

恒瑞医药：HRS-9563注射液

作用机制：化药新药

适应症：高血压

恒瑞医药HRS-9563注射液获批临床，拟用于治疗高血压。目前尚未从公开渠道查询到该产品的适应症，从受理号可知这是一款化药新药。

武汉人福创新药物研发中心：HW211026软膏

作用机制：化药

适应症：光化性角化病

武汉人福创新药物研发中心申报的1类新药HW211026软膏获批临床，拟用于光化性角化病的治疗。从受理号可知这是一款化药新药。光线性角化病（日光性角化病）是长期暴晒所引起的癌前增生，会导致皮肤粗糙、有鳞屑，呈各种颜色，并且可进展为鳞状细胞癌。

强生：JNJ-78278343注射液

作用机制：KLK2-CD3双抗

适应症：前列腺癌

强生公司（Johnson & Johnson）1类新药JNJ-78278343注射液获批临床，拟开发用于治疗晚期前列腺癌成人男性患者。根据强生公开资料，这是一款KLK2-CD3双特异性抗体在研新药，在国际范围内处于1期临床研究阶段。KLK2是一种高度前列腺特异性抗原。JNJ-78278343被设计用于靶向KLK2，并通过与T细胞上的CD3结合而诱导T细胞活化。该产品给药后可结合T细胞上的CD3和表达KLK2的肿瘤细胞上的KLK2，将T细胞重定向到肿瘤细胞，产生T细胞介导的KLK2表达肿瘤细胞的裂解。

博致生物：注射用PTX-912

作用机制：IL-2前药融合蛋白

适应症：局部晚期/转移性实体瘤

博致生物申报的注射用PTX-912获批临床，拟开发用于治疗局部晚期/转移性实体瘤。根据博致生物公开资料，PTX-912是该公司自主开发的新一代免疫细胞靶向的IL-2前药融合蛋白，利用独创的前药技术，使IL-2前药在肿瘤微环境中被特异性激活，从而解决IL-2的外周毒性问题。同时，PTX-912可将激活后的IL-2靶向定位至肿瘤特异性的效应T细胞亚群中，以充分发挥IL-2的激活免疫和抗肿瘤的功效。目前，该产品已经启动美国1期临床试验。

亚尧生物：YY2201片

作用机制：ATR激酶抑制剂

适应症：晚期实体瘤

亚尧生物申报的YY2201片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是亚尧生物研发的ATR激酶抑制剂小分子药物。ATR是一种DNA修复的关键激酶，也是一种“合成致死”抗肿瘤靶点。在已完成的系列非临床研究中，YY2201片展现出良好的体内、外活性、药代动力学特征及安全性。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 13，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官网及公开资料

（转自：医药观澜）

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