英国平衡多元审批途径

为提高创新药可及性，近日，英国药品监管机构MHRA宣布，在本机构于2025年1月起正式开始负责英国全国范围内的新药许可工作后，将继续通过多种审批途径支持新药上市，包括国家审评程序、依赖性审批和工作共享倡议等，并探索不同审批途径之间的平衡点。

自2020年脱欧，并在后来开始负责英国（含英格兰、苏格兰和威尔士）的新药批准以来，MHRA充分利用依赖程序进行授权。此外，从明年1月起，由于2023年达成的温莎框架协议，MHRA将能够在整个英国（即包括北爱尔兰）范围内颁发有效期内的营销授权（MA）。

值得一提的是，该机构首次对基因编辑疗法Casgevy和阿尔茨海默病药物Leqemb启用了国家审评程序。

多数新药依赖欧盟决策

除了国家路线外，MHRA还能够通过欧盟委员会决策信赖程序（ECDRP）、相互认可/分散信赖程序（MRDCRP）、国际认可程序（IRP）、Orbis项目和访问联盟（Access Consortium）批准新药。

其中，ECDRP适用于通过欧盟集中程序获批的新药，允许MHRA依赖欧盟委员会基于欧盟药品监督管理局的积极意见做出批准决定。MRDCRP则用于在欧盟按照非集中程序获批的产品，均已于今年被IRP取代。

例如，在2024年上半年，MHRA依靠欧盟的决定批准了含有新活性物质（NAS）的15种药品上市。其中，13种新药使用了ECDRP途径，Jubilant Pharma公司的RUBY-FILL（铷Rb82发生器），通过MRDCRP途径获批。该药是用于心脏成像的放射性药物，被MHRA归类为药品和NAS。在欧盟，该产品仅在德国和卢森堡两个国家获批上市。

此外，Advanz/Allecra公司的Exblifep通过新的IRP获得批准，该IRP涉及欧盟和其他几个国际参考监管机构。而捷克Pro Med CS Praha AS公司的胃动力药物Progit，是今年上半年唯一一款完全没有依赖任何欧盟相关程序，但获得MHRA批准上市的新药。MHRA将Progit归类为NAS，但在欧盟，该药仅在一些东欧和波罗的海国家获得批准。

灵活平衡多种审批途径

IRP允许MHRA考虑来自澳大利亚、加拿大、欧盟/欧洲经济区、瑞士、新加坡、日本和美国的可信赖监管伙伴的专业知识和决策。2025年1月1日，IRP取代ECDRP，继续提供监管。根据该程序，MHRA将能够考虑其他7家监管机构的批准决定。

MHRA将根据IRP申请的资格和分类进行有针对性的评估，并保留拒绝申请的权力。MHRA可以通过两种认可途径（A或B）之一接收IRP下的申请。授权的时间范围设定为60～110天，比目前150天的申请时间要短得多。

当被问及MHRA是否最终会对所有新药进行自己的全面评估时，MHRA回应称，其首要任务是在国家、合作和IRP审查之间进行平衡。国际合作审批是指Orbis项目和Access联盟。其中，Orbis项目涉及澳大利亚、巴西、加拿大、以色列、新加坡、瑞士、英国和美国监管机构对癌症药物的同步协作评估。而ACCESS联盟由来自澳大利亚、加拿大、新加坡、瑞士和英国的监管机构组成。

迄今为止，英国已通过Orbis项目批准了10个新药上市许可申请，通过Access Consortium项目批准了3个新药上市许可申请。

重视国家审评程序重要性

国家审评程序也将继续充当MHRA的一个重要监管工具。该机构表示，在过去12个月里，该程序仍继续在全国范围内评估一些药物。

一个值得注意的例子是，福泰制药和CRISPR Therapeutics公司治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法Casgevy，英国于2023年批准了该产品，成为世界上第一个批准将基因编辑作为两种遗传性血液疾病的潜在治疗方法的国家。另一个例子是，卫材/百健的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi，MHRA于8月批准了该药物。这是首个可以减缓早期阿尔茨海默病的药物，尽管在英国国民健康服务体系（NHS）的报销被暂时拒绝后，一定程度上影响了该药物可及性。

MHRA指出，机构的核心使命是促进创新和保护公众健康，而国家审评程序在这方面发挥着根本作用。此外，MHRA还指出，它会在药物正式提交审批之前，为药企提供指导和建议，助力药企提升申请效率，进一步提升创新药可及性。

海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP