美国食品药品管理局(FDA)的一个独立专家小组对CRISPR Therapeutics(CRSP.US)和Vertex Pharma(VRTX.US)共同开发的首个针对镰刀状细胞贫血病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel)做出了积极回应。
据悉，exa-cel是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR /Cas9基因编辑系统，在体内对来自患者的造血干细胞进行基因编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。通过exa-cel治疗可以提高HbF水平，有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象(VOC)。
FDA的细胞、组织和基因疗法咨询委员会此次会议并没有要求成员投票决定这种疗法的好处是否大于风险。相反，他们被要求讨论是否已经进行了足够的研究，以确定exa-cel可能会受到脱靶编辑的影响——即基因编辑错误会导致意外的基因组变化，从而产生潜在的副作用。而据报道，波士顿儿童医院基因治疗主任Dan Bauer对FDA专家小组表示，SCD的脱靶编辑可以很容易监测到。
虽然有几位成员表示，更多的研究可能会有所帮助，但总的来说，该专家小组似乎支持exa-cel，并不认为脱靶编辑问题会阻碍治疗。该专家小组的简报文件还指出，exa-cel的疗效似乎并不令人担忧，“考虑到这些积极的结果，FDA不认为研究设计的局限性不会对exa-cel的疗效产生质疑”。
虽然FDA不受其咨询委员会建议的约束，但在做出最终决定之前通常会遵循这些建议。FDA预计将在12月8日之前对exa-cel做出最终审查决定。如果获批上市，exa-cel的成本将高达每名患者200万美元，且接受治疗的患者还需要进行骨髓移植和住院治疗。
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