远大医药(00512)发布公告,集团自主研发的用于治疗成人或儿童由 N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片,近日获得中国国家药品监督管理局颁发药品注册证书,该产品为中国首仿上市产品,这是集团在心脑血管急救领域罕见病方向的重大研发进展。
先天遗传性高氨血症是由尿素循环或尿素循环以外的代谢旁路特异性酶缺陷所引起的以血氨水平异常升高、中枢神经系统功能障碍为主要表现的代谢障碍综合症。高氨血症是临床上的危重症,过高的血氨浓度对神经系统具有很强的毒性,可影响神经系统能量代谢、抑制神经传导进而引发神经功能障碍,同时亦可导致脑水肿甚至脑疝,对大脑造成不可逆转的损害,严重者可出现昏迷、呼吸困难甚至死亡。引起先天遗传性高氨血症的原因主要有两方面,一是尿素循环系统的关键酶缺失导致的尿素循环障碍,如 NAGS 缺乏症;二是其他代谢旁路关键酶缺陷引发的有机酸血症抑制 NAGS 等尿素循环关键酶活性所导致的尿素循环障碍。目前临床上主要采用药物降低血氨浓度来缓解病情,大多数患者需要长期用药。由于此类疾病属于罕见病,针对性的治疗药物较少,日均治疗费用上千元人民币,患者的医疗负担较重。
卡谷氨酸是 N-乙酰谷氨酸(NAG)结构类似物,是氨甲酰磷酸合成酶 1(CPS1)的变构激活剂,可以与未合成的碳酸氢铵结合,生成 NAG,从而刺激尿素循环,帮助氨转化为尿素,降低血氨浓度,改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。临床试验表明,卡谷氨酸分散片对 NAGS 缺乏症高氨血症患者具有显著的疗效和良好的安全性,能够快速降低血氨水平,在 24 小时内使血氨水平降至正常范围,并能够长期维持血氨水平的稳定。目前,卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市,并被纳入美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药品目录,是 FDA 批准的第一种也是唯一一种用于治疗由 PA 和 MMA 引发的高氨血症的药物。集团的卡谷氨酸分散片在中国首仿上市,不仅为临床提供了安全有效的治疗手段,同时也有望降低先天遗传性高氨血症患者的医疗负担。
心脑血管急救板块是集团製药科技领域重点布局的方向之一,作为“国家基本用药生产基地”、“国家战备储备急救用药生产企业”、“国家小品种药(短缺药)集中生产基地建设单位”,集团心脑血管急救板块拥有近 30 个品种,其中 14 个品种纳入了国家急抢救药品目录,16 个品种纳入了短缺药品目录,产品管线数量位居行业前列。目前心脑血管急救板块在研产品超过 20 款,其中罕见病方面除了此次卡谷氨酸分散片获批上市外,用于治疗韦斯特综合症的氨己烯酸口服溶液散已递交了上市申请,其他多款罕见病药物的研发也在顺利推进中。作为人类面临的最大医学挑战之一,与其他疾病相比,罕见病患者的临床诊疗更为复杂和困难,全球目前仅有 5%的罕见病存在有效的治疗手段且治疗费用昂贵,大部分罕见病患者依然面临着“无药可用”或是“天价药费”的困境,为了满足罕见病领域的临床需求,响应政府和社会的号召,承担医药企业的社会责任,集团将会继续加大罕见病药物的开发,为罕见病患者带来更多的安全有效的治疗手段,并持续为减轻患者负担贡献力量。
集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发,以患者需求为核心,以科技创新为驱动,针对尚未满足的临床需求,加大对全球创新产品和先进技术的投入,丰富和完善产品管线及产业布局,采用“全球化运营布局,双循环经营发展”策略,形成国内国际双循环联动发展并相互促进的新格局,充分发挥集团的产业优势和研发实力,快速将科技创新产品落地上市,为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。
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