近期，英矽智能在AI新药临床试验中取得了积极的研究结果——代号为ISM001-055的候选新药在Ⅱa期临床试验中，不仅实现了主要研究终点即药物的安全性验证，还达到了次要研究终点即初步疗效验证，在“用力肺活量”这一评测特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能改善的指标上，呈现出剂量依赖性的药效趋势。这个结果为人工智能驱动的药物研发提供了首次概念性验证。
诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特表示：“这款药物在Ⅱa期临床研究中不仅显示了安全性，还表现出疗效，意味着人工智能驱动药物发现取得了真正突破。”
英矽智能Life Star1实验室
（图片来源：文汇报）
作为一家人工智能驱动的医药企业，英矽智能开发了一个“端到端”人工智能药物发现平台，连接生物学、化学、临床医学等研究。平台的成熟应用包括靶点发现引擎PandaOmics、小分子化合物设计引擎Chemistry42和临床试验结果预测引擎InClinico。
英矽智能创始人、首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫介绍，针对特发性肺纤维化，公司研发团队采用与组织纤维化相关的组学和临床数据集，对PandaOmics进行训练。这个引擎通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建等过程，生成了潜在靶点列表。随后，PandaOmics的自然语言处理模型分析了涵盖专利、出版物、研发基金、临床试验等文本数据的数百万个文本文件，深入评估这些潜在靶点的新颖性及其与疾病的关联性，最终确定TNIK（人体内一种激酶）是最有潜力的抗纤维化靶点。
确定靶点后，研发团队利用小分子化合物设计引擎Chemistry42，根据基于结构的药物设计策略生成创新分子结构。经过多次迭代筛选，他们综合考虑药物的溶解度、理化性质、毒性等参数进行优化，最终获得了候选分子ISM001-055。
今年3月，这家企业的论文在国际顶尖科学期刊《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上发表，介绍了利用人工智能平台发现治疗特发性肺纤维化的新靶点TNIK，以及利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程。
（转自：你好张江）
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